治療に必要な人数

治療必要数（NNT ）または追加的な有益な結果を得るために治療する必要数（NNTB）は、医療介入、特に投薬治療の有効性を伝えるために用いられる疫学的指標です。NNTは、1つの追加的な有害事象を防ぐために治療する必要のある患者の平均数です。これは絶対リスク減少の逆数として定義され、次のように計算されます。 ${\displaystyle 1/(I_{u}-I_{e})}$、 どこ${\displaystyle I_{u}}$は対照群（非曝露群）における発生率であり、${\displaystyle I_{e}}$は、治療群（曝露群）における発生率です。^{[ 1 ] [ 2 ]}この計算では、暗黙のうちに単調性、つまり治療によって害を受ける個人はいないことを前提としています。反事実条件文に基づく現代的なアプローチでは、この前提を緩和し、NNT の上限値が得られます。

効果量の一種であるNNTは、1988年にマクマスター大学のLaupacis、Sackett、Robertsによって提唱されました。^{[ 3 ]}理論的には、理想的なNNTは1であり、治療によって全員が改善し、対照群では誰も改善しないことを意味しますが、実際にはNNTは常に最も近い整数に切り上げられます^{[ 4 ]} 。 そのため、NNTが1.1であってもNNTは2になります^{[ 5 ]} 。NNTが高いほど、治療効果が低いことを示します。^{[ 6 ]}

NNTは、有害事象発生に必要な治療数（NNH）と類似しており、NNTは通常、治療介入を指し、NNHは有害な影響またはリスク要因を指します。また、追加的な有益または有害な結果を得るために必要な治療数（NNTB/H）という複合的な指標も使用されます。

NNTは医薬品経済学において重要な指標です。臨床エンドポイントが壊滅的な場合（例えば、死亡、心臓発作）、NNTが高い薬剤でも特定の状況では適応となる可能性があります。エンドポイントが軽微な場合、健康保険会社はNNTが高い薬剤の償還を拒否する可能性があります。NNTは、薬剤の副作用の可能性と効果を比較する際に考慮すべき重要な指標です。NNTが高い薬剤の場合、副作用の発生率が低くても、その効果が相殺される可能性があります。NNTは臨床試験において重要な指標であるにもかかわらず、臨床試験の結果を報告する医学雑誌の記事にNNTが記載されることは稀です。^{[ 7 ]} NNTには、バイアスや信頼できる信頼区間の欠如、2つの治療法またはグループ間に差がない可能性を排除することの難しさなど、いくつかの重要な問題があります。^{[ 8 ]}

NNTは時間とともに大きく変動する可能性があり、^{[ 9 ] [ 10 ]}そのため計算の特定の時点に応じて異なる情報を伝える。SnapinnとJiang ^{[ 11 ]} は、NNTによって伝えられる情報が、生存分析で関心のある従来の統計と比較して不完全または矛盾している可能性がある例を示した。説明変数に対するNNTの調整と時間依存の結果への対応に関する包括的な研究は、BenderとBlettner ^{[ 12 ]} 、 Austin ^{[ 13 ]}、およびVancakら^{[ 14 ]}によって行われた。

状況によっては、NNTの意味に影響を与える要因がいくつかあります。治療は、錠剤や注射剤の薬、外科手術、その他多くの可能性を秘めています。以下の例は、NNTがどのように決定され、それが何を意味するかを示しています。この例では、参加者全員が治療対象の疾患を抱えているため、治療を受けた患者と受けなかった患者という「病気の」患者しかいないことを理解することが重要です。これは通常、対照群と試験治療の両方に重大な害のリスクがある場合、または治療が健康な参加者にとって非倫理的である場合（たとえば、化学療法薬や虫垂切除の新しい方法- 虫垂の外科的切除）にのみ行われるタイプの研究です。ほとんどの薬剤試験では、健康な参加者と「病気の」参加者の両方に対して、対照群と治療の両方をテストします。または、治療の目的が比較的一般的な疾患の予防である場合（たとえば、心臓発作を予防するための抗凝固剤）、前向き研究が使用されることがあります。健康な参加者のみを対象に開始する研究は前向き研究と呼ばれ、一部の参加者が既に問題となっている疾患を抱えている後ろ向き研究とは対照的です。前向き研究ははるかに質の高いエビデンスを生み出しますが、実施にははるかに困難で時間もかかります。

以下の表をご覧ください。

• ${\displaystyle I_{e}}$これは、治療を受けても改善が見られない確率です（治療によって改善が見られる確率を1から引いた値です）。この指標は、治療を受けたグループのみに適用されます。
• ${\displaystyle I_{u}}$は、対照群を受けた後に改善が見られない確率です（これは、対照群のみで改善が見られる確率を 1 から引いたものです）。この尺度は、対照群（非曝露群）にのみ適用されます。対照群はプラセボ治療を受ける場合もあれば、新しい治療法が既存の治療法よりも効果的であるという証拠を見つけることが目的の場合は、対照群は既存の治療を受ける場合もあります。NNT の意味は、対照群がプラセボ治療を受けたか既存の治療を受けたかによって異なり、プラセボ治療が投与された場合は、NNT はプラセボの質（つまり、参加者にとってプラセボが試験対象の治療法と完全に区別できないかどうか）にも影響されます。

ASCOT-LLAは、製薬会社がスポンサーとなった研究で、高血圧症（高血圧）はあるものの心血管疾患の既往歴がない患者（一次予防）におけるアトルバスタチン10mg  （コレステロール低下薬）の有効性を検討した。試験は3.3年間実施され、この期間中に「主要イベント」（心臓発作）の相対リスクは36%減少した（相対リスク減少率、RRR）。しかし、研究期間中に研究グループで心血管イベントの発生率がそれほど高くなかったため、絶対リスク減少率（ARR）ははるかに小さかった。対照群では2.67%であったのに対し、治療群では1.65%であった。^{[ 15 ]}したがって、3.3年間アトルバスタチンを服用すると、ARRはわずか1.02%（2.67%－1.65%）になる。1件の心血管イベントを予防するために必要な治療数は、3.3年間で98.04人となる。^{[ 16 ]}

上記の NNT の計算は、治療がどの個人にも悪影響を及ぼさない単調性の下で有効です。ただし、治療が一部の個人に利益をもたらし、他の個人に害を及ぼす可能性がある場合、上記のように定義された NNT は、ランダム化比較試験(RCT) だけでは推定できません。絶対リスク減少の逆数は上限のみを提供します。${\displaystyle {\text{NNT}}\leqslant 1/(I_{u}-I_{e})}$。

現代のアプローチでは、NNTは文字通り、1人の患者を救うために（平均して）治療する必要のある患者数として定義されます。しかし、「救う」ことは反事実的な概念であるため（患者は治療を受ければ回復し、治療を受けなければ回復しない）、実験的または観察的研究からこの量を推定するには反事実の論理を用いる必要があります。^{[ 17 ] [ 18 ]} 「救う」確率は、必要性と十分性の確率（PNS）によって捉えられ、 ${\displaystyle {\text{PNS}}=P({\text{治療を受けた場合のみ回復する}})}$^{[ 19 ]} PNSが推定されると、NNTは次のように与えられる。${\displaystyle {\text{NNT}}={\text{PNS}}^{-1}}$しかし、PNS は反事実的な性質を持つため、RCT からは正確な推定値ではなく、境界値しか計算できません。Tian と Pearl は、複数のデータソースに基づいて PNS の厳密な境界値を導出しており、Pearl は、観察データと実験データの組み合わせによって境界値が点推定値に収束する場合があることを示しています。^{[ 20 ] [ 21 ]} Mueller と Pearl はこの現象の概念的な解釈を提供し、個人と政策立案者の両方の意思決定への影響を示しています。^{[ 22 ]}

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