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米国食品医薬品局（FDA）の新薬承認申請（NDA ）は、医薬品製造業者がFDAに新薬の販売およびマーケティングの承認を正式に提案するための手段です。 [ 1 ] [ 2 ]初期の医薬品候補のうち、承認されたNDAで完了する複数年にわたる医薬品開発プロセス全体に進むのは30%以下です。[ 1 ]
NDAの目的は、FDAの審査官が候補薬の完全な履歴を確立できるように十分な情報を提供することです。[ 3 ]申請に必要な事実には、次のものがあります。[ 2 ]
このプロセスに対する例外としては、特定の州における医療用マリファナに関する有権者主導のイニシアチブ[ 4 ]が挙げられる。
米国でヒト被験者に対して合法的に薬剤を試験するには、製造業者はまずFDAから治験新薬（IND）指定を取得する必要があります。 [ 5 ]この申請は、通常、生体内および生体外での実験室安全性試験の組み合わせから得られる非臨床データに基づいており、薬剤がヒトでの試験に十分安全であることを示しています。[ 5 ]承認のために提出される「新しい」薬剤には、多くの場合、新しい分子実体[ 6 ]または、異なる薬理効果や副作用の軽減を引き起こすために化学的に修飾された古い薬剤が含まれます。
1962年のケフォーバー・ハリス修正法以降、新薬は承認のために、安全性と有効性の両方を実質的な証拠によって証明することが法律で義務付けられています。この修正法では、実質的な証拠を「科学的訓練と経験によって当該医薬品の有効性を評価する資格のある専門家による、臨床試験を含む適切かつ十分に管理された調査からなる証拠であり、その証拠に基づいて、当該医薬品が、ラベル表示または提案されたラベル表示で規定、推奨、または示唆された使用条件下で、意図された、または表明された効果を発揮すると、当該専門家が公正かつ責任をもって結論付けることができるもの」と定義しています。[ 7 ] [ 8 ]この基準は、医薬品の規制プログラムの中核を成しています。提出データには、1つ以上の厳密な臨床試験からのデータを含める必要があります。[ 5 ]
法令中の「適切かつ十分に管理された調査」が複数形であるため、FDAは、実質的証拠の要件を、それぞれが単独で説得力のある少なくとも2つの適切かつ十分に管理された臨床試験を要求するものと解釈してきました。しかし、1997年に議会は改正案を可決し、FDAが承認のために1つの適切かつ十分に管理された臨床試験に加えて他の種類の確認証拠を考慮する権限を明示的に付与しました。[ 9 ]
試験は通常、3つのフェーズで実施されます。[ 5 ]
安全性と有効性に関する法的要件は、多くの医薬品には有害な副作用があるため、医薬品の利点がリスクを上回るという科学的証拠と、適切な使用説明書が存在することを要求するものと解釈されてきた。
試験プログラムの結果は、FDA が承認した公開文書である製品ラベル、添付文書、または完全処方情報にコード化されています。[ 10 ]処方情報は、FDA の Web サイトや医薬品メーカーから広く入手可能であり、医薬品のパッケージに頻繁に挿入されています。医薬品ラベルの主な目的は、医療従事者と消費者に医薬品の安全な使用に関する適切な情報と指示を提供することです。
NDAに必要な文書には、「臨床試験中に何が起こったか、薬の成分、動物実験の結果、薬が体内でどのように作用するか、製造、加工、包装の方法など、薬の全容」が記載されているはずです。[ 2 ] NDAの承認が得られれば、その日から米国で新薬を合法的に販売することができます。
申請が提出されると、FDA は 60 日以内に予備審査を実施し、NDA が「実質的な審査を行うのに十分なほど完全である」かどうかを評価します。FDA が NDA が不十分であると判断した場合、FDA は申請者に申請拒否通知書を送付して申請を却下し、申請が要件を満たしていない箇所を説明します。[ 12 ]実質的な理由で申請が認められない場合、FDA は完全回答通知書を発行します。
FDAがNDAを承認すると仮定すると、74日通知書が発行される。[ 13 ]標準審査ではFDAの決定が約10ヶ月以内に行われるのに対し、優先審査では6ヶ月以内に完了するはずである。[ 14 ]
ワクチンや医療治療に用いられる多くの組換えタンパク質などの生物製剤は、一般的に新薬承認申請（NDA）ではなく、生物製剤承認申請（BLA）を通じてFDAの承認を受ける。生物製剤の製造は、より単純な化学物質の製造とは根本的に異なると考えられており、そのため承認プロセスもやや異なる。
他のメーカーが提出した新薬承認申請（NDA）によって既に承認されているジェネリック医薬品は、新薬承認申請（ANDA）によって承認されます。ANDAでは、新薬承認申請（NDA）で通常必要とされるすべての臨床試験は不要です。[ 15 ]組換えタンパク質の大部分を含むほとんどの生物学的医薬品は、現在の米国法の下ではANDAの対象外とみなされています。[ 16 ] しかし、バイオ合成インスリン、成長ホルモン、グルカゴン、カルシトニン、ヒアルロニダーゼなどの少数の生物学的医薬品は、連邦食品医薬品化粧品法の管轄下で既得権が認められています。これは、これらの製品が、後に公衆衛生サービス法の一部としてバイオテクノロジー医薬品を規制する法律が可決された時点で既に承認されていたためです。
動物用医薬品は、FDA内の別の機関である獣医薬センター（CVM）に、新規動物用医薬品申請（NADA）として提出されます。これらの医薬品は、食用動物への使用、および当該医薬品を投与された動物の食品への影響の可能性について、特に評価されます。