メカセルミンリンファベート

メカセルミンリンファベート

の組み合わせ
IGF-1	成長因子
IGFBP-3	結合タンパク質
臨床データ
商号	アイプレックス
AHFS / Drugs.com	モノグラフ
投与経路	注射
ATCコード	H01AC05 ( WHO )
識別子
ケムスパイダー	なし
ユニ	NZ8M50KKRG
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メカセルミンリンファベート（INN、USAN）（ブランド名Iplex ）は、 rhIGF-1 / rhIGFBP-3としても知られ、組み換えヒトインスリン様成長因子1（IGF-1）と組み換えヒトインスリン様成長因子結合タンパク質3 （IGFBP-3）からなる薬剤であり、筋萎縮性側索硬化症（ルー・ゲーリック病）の治療に使用されます。^{[1] [2]}

メカセルミンと作用は似ていますが、副作用（低血糖など）は少ないです。^[3]

メカセルミン リンファベートは、重度の原発性 IGF-I 欠乏症 (原発性 IGFD) または成長ホルモン(GH)遺伝子欠失症を患い、GH に対する中和抗体を産生した小児の成長不全の治療薬として、INSMED 社によって開発されました。特許和解により、Iplex は低身長関連の適応症では市場から撤退しています。ただし、Iplex は他のいくつかの深刻な病状の治療薬として研究されています。

2009年3月11日、FDAは、臨床試験の一環として、筋萎縮性側索硬化症（ALS）（ルー・ゲーリック病としても知られる）のアメリカ人にメカセルミンリンファベートを投与すると発表した。この薬は現在、この病気の治療薬としてイタリアで入手可能である。[ 4 ^{] [5]}

Iplex は、筋ジストロフィー協会と国立衛生研究所の資金提供を受けて、ロチェスター大学医学部で第 II 相臨床試験で調査されました。この第 II 相プログラムでは、MMD 患者に対する Iplex の 1 日 1 回の皮下注射の安全性と忍容性を研究しました。MMD 患者は、総筋肉重量、テストステロン レベル、LDL レベルの大幅な増加と、トリグリセリドおよび HDL レベルの大幅な減少を示しましたが、握力や歩行テストなどの機能検査では改善が見られませんでした。

Iplex は、HIV 関連脂肪再分布症候群 (HARS) の治療薬としても研究されています。カリフォルニア大学サンフランシスコ校医学部教授の Morris Schambelan 医学博士が指揮する第 II 相オープンラベル臨床試験からデータを収集しています。Schambelan 博士は、サンフランシスコ総合病院の内分泌科主任および総合臨床研究センター長を務めています。この研究は、Iplex 治療の安全性と有効性を評価するように設計されており、主な目的は、Iplex が内臓脂肪分布とグルコースおよび脂質代謝に及ぼす影響を判断することです。この試験の初期データは 2007 年に利用可能になり、第 III 相試験は 2009 年に開始されます。

未熟児網膜症 (ROP) の治療薬として Iplex を開発する臨床研究は、初期段階にあります。この病気は、毎年推定 14,000 ～ 16,000 人の未熟児に発症し、眼球の奥の小血管の発達不全を引き起こし、大部分の症例で失明につながります。ROP の治療薬として Iplex を調査する第 1 相臨床試験が、米国のハーバード大学医学部の科学者と共同でスウェーデンのヨーテボリ大学で開始されました。この研究の結果は、2007 年末までに発表される予定です。

筋萎縮性側索硬化症（ALS）はルー・ゲーリック病としても知られ、脳と脊髄の神経細胞に影響を及ぼす進行性の神経変性疾患です。運動ニューロンは脳から脊髄へ、そして脊髄から全身の筋肉へと伸びています。ALS における運動ニューロンの進行性の変性は、最終的に死に至ります。運動ニューロンが死ぬと、脳が筋肉の動きを開始および制御する能力が失われます。自発的な筋肉の動きが徐々に影響を受けるため、病気の後期段階の患者は完全に麻痺する可能性があります。

2007 年 1 月、INSMED は、イタリア保健省が INSMED 社に対し、ALS に苦しむイタリア人の患者の治療に Iplex を利用するよう要請したと発表しました。

Iplex の主成分である IGF-1 は、最近 ALS の臨床試験の対象となりました。この臨床試験には、全米 20 か所の ALS 治療センターの 330 人の ALS 患者が参加しました。この薬剤は、ランダム化二重盲検プラセボ対照試験で皮下に注射されました (皮下投与)。これは臨床試験を実施する際の標準的な方法です。2 年間の治療期間の終了時に、IGF-1 を投与された ALS 患者とプラセボを投与された患者の間で、筋力、呼吸のための気管切開の必要性、または生存率に違いはなく、IGF-1 は患者に利益をもたらさなかったことを示しています。現在の結果は、Neurology 誌の 11 月 25 日号に掲載されています。^[6]研究者はミネソタ州ロチェスターのメイヨークリニックのエリック・J・ソレンソン医学博士が率いており、「これは非常に残念なことですが、少なくとも決定的なものであり、少なくともこの薬のこの戦略に関しては、かなり決定的な答えを与えていると思います」とソレンソン博士は述べています。しかし、彼は「IGF-1経路がALS患者に有益である可能性があるという証拠はまだたくさんありますが、私たちがそれを投与した方法ではありません」と付け加えました。 ^[7]

ウイルスメディエーターや幹細胞の使用など、IGF-1 をより選択的に投与する新しい方法が現在進行中です。ALS における IGF-1 の第 3 相試験が 2 回実施されましたが、結果は一貫していませんでした。北米で実施された 1 回の試験では効果が認められましたが、ヨーロッパで実施されたもう 1 回の試験では、以前の結果が確認されませんでした。「私たちの研究結果は、前回のヨーロッパの研究結果と最も似ており、生存率や機能スケールのいずれにも効果はありませんでした」と De Sorenson 氏は結論付けています。「前回の北米の研究で認められた効果を確認できなかったのは残念です。」

決定的な証拠は、Iplex（およびIGF-1のあらゆる形態）が人間のALSの進行を遅らせることができないことを示しています。ライム病とALSの関連性についての記事を掲載した多くのサイトは、慢性ライム病の治療を専門とするクリニック、またはこれを治療するための製品の販売者、またはその両方によって後援されています。^[8]

先天性ミオトニーは遺伝性の筋肉障害です。先天性ミオトニーには主に 2 つの種類があり、乳児期に発症するトムセン病と、通常 4 歳から 12 歳の間に発症するベッカー病(全身性ミオトニーと呼ばれることもあります) です。

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