ダニコパン

ダニコパン
臨床データ
商号	ヴォイデヤ
その他の名前	ACH-4471
AHFS / Drugs.com	モノグラフ
ライセンスデータ	US デイリーメッド：ダニコパン;
; 投与経路	経口摂取
薬物クラス	補体因子D阻害剤
ATCコード	L04AJ09 ( WHO );
法的地位
法的地位	CA : ℞のみ; 米国： ℞のみ; EU :処方箋のみ; 一般的に：℞（処方箋のみ）;
識別子
	IUPAC名 (2S,4R)-1-{2-[3-アセチル-5-(2-メチルピリミジン-5-イル)-1H-インダゾール-1-イル]アセチル}-N-(6-ブロモピリジン-2-イル)-4-フルオロピロリジン-2-カルボキサミド;
CAS番号	1903768-17-1;
ドラッグバンク	DB15401;
ケムスパイダー	75531295;
ユニ	型番;
ケッグ	D11641;
チェムBL	番号:;
ECHA 情報カード	100.398.865
化学および物理データ
式	C 6 H 3 Br F N 7 O 3
モル質量	320.038 グラムモル−1
3Dモデル（JSmol）	インタラクティブ画像;
	笑顔 CC(=O)C1=NN(CC(=O)N2C[C@H](F)C[C@H]2C(=O)NC2=CC=CC(Br)=N2)C2=C1C=C(C=C2)C1=CN=C(C)N=C1;
	InChI InChI=1S/C26H23BrFN7O3/c1-14(36)25-19-8-16(17-10-29-15(2)30-11-17)6-7-20(19)35(33-25) 13-24(37)34-12-18 (28)9-21(34)26(38)32-23-5-3-4-22(27)31-23/h3-8,10-11,18,21H,9,12-13H2,1 -2H3,(H,31,32,38)/t18-,21+/m1/s1; キー:PIBARDGJJAGJAJ-NQIIRXRSSA-N;

ダニコパンは、 Voydeyaというブランド名で販売されており、発作性夜間ヘモグロビン尿症の治療に使用される薬剤です。^[2]^[3]これは補体阻害剤であり、D因子に可逆的に結合して、代替経路による溶血と赤血球への補体C3タンパク質の沈着を防ぎます。 ^[3]

最も一般的な副作用には、発熱、頭痛、肝酵素値の上昇（肝臓の問題の兆候）、四肢（腕や脚）の痛みなどがあります。^[3]

ダニコパンは、日本で2024年1月に医療用として承認され、^[5]米国では2024年3月に、^[2]^[6]欧州連合では2024年4月に承認されました。^[3]

医療用途

ダニコパンは、発作性夜間ヘモグロビン尿症の成人における血管外溶血の治療において、ラブリズマブまたはエクリズマブへの追加療法として適応があります。 ^[2]^[3]

社会と文化

法的地位

ダニコパンは2024年に日本、^[7]米国、^[2]欧州連合で医療用として承認されました。 ^[3]

2024年2月、EMAのヒト用医薬品委員会は、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の成人の残存溶血性貧血の治療を目的としたラブリズマブまたはエクリズマブへの追加療法を目的とした医薬品Voydeyaの販売承認を推奨する肯定的な意見を採択しました。 ^[3]^[8]この医薬品の申請者はアレクシオンヨーロッパです。^[3]ダニコパンは、2024年4月に欧州連合で医療用として承認されました。^[3]^[4]

2024年10月、英国国立医療技術評価機構（NICE）は、臨床的に有意な血管外溶血を経験したPNH患者を対象にラブリズマブまたはエクリズマブへの追加投与としてダニコパンの有効性と安全性を評価した第3相ALPHA試験の結果に基づき、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の成人に対する追加投与療法としてダニコパンの使用を推奨することを採択した。^[9]

名前

ダニコパンは国際的な一般名である。^[10]

参考文献

^ 「通知：処方薬リスト（PDL）への複数の追加 [2024-10-18]」。カナダ保健省。2024年10月18日。 2024年10月25日閲覧。
^ abcde 「Voydeya- danicopan tablet, film adopted; Voydeya- danicopan kit」。DailyMed。2024年4月3日。2024年4月25日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年4月25日閲覧。
^ abcdefghij 「Voydeya EPAR」。欧州医薬品庁。2024年2月22日。2024年2月23日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年2月24日閲覧。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を所有するこのソースからコピーされました。ソースを明記すれば複製が許可されます。
^ ab "Voydeya PI".医薬品連合登録簿. 2024年4月25日. 2024年9月7日閲覧。
^ 「Voydeya（danicopan）がC5阻害薬との併用でPNHの成人患者向けに日本で初の薬事承認を取得」アストラゼネカ（プレスリリース）2024年1月19日。2024年2月24日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年2月24日閲覧。
^ 「2024年の新薬承認」。米国食品医薬品局（FDA）。2024年4月29日。2024年4月30日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年4月30日閲覧。
^ Kang C (2024年5月). 「ダニコパン：初の承認」.薬物. 84 (5): 613–618. doi :10.1007/s40265-024-02023-6. PMID 38528310.
^ 「発作性夜間ヘモグロビン尿症患者の残存溶血性貧血に対する初の経口治療薬」。欧州医薬品庁（EMA）（プレスリリース）。2024年2月23日。2024年2月24日時点のオリジナルよりアーカイブ。2024年2月24日閲覧。
^ 「AstraZenecaのVoydeya、NICEが希少血液疾患PNHの治療薬として推奨 - PMLiVE」。pmlive.com。2024年10月25日。 2024年10月28日閲覧。
^ 世界保健機関(2019). 「医薬品物質の国際一般名 (INN): 推奨INN: リスト81」. WHO医薬品情報. 33 (1). hdl : 10665/330896 .

さらに読む

Lee JW、Griffin M、Kim JS、Lee Lee LW、Piatek C、Nishimura JI、et al. (2023年12月)。「発作性夜間ヘモグロビン尿症および臨床的に有意な血管外溶血（ALPHA）患者に対するラブリズマブまたはエクリズマブへのダニコパンの追加：二重盲検ランダム化第3相試験」。The Lancet .血液学。10 （12）：e955–e965。doi ：10.1016 / S2352-3026（23）00315-0。PMID 38030318 。

外部リンク

「ダニコパン（コードC148181）」。NCI シソーラス。

[1] 「通知：処方薬リスト（PDL）への複数の追加 [2024-10-18]」。カナダ保健省。2024年10月18日。 2024年10月25日閲覧。

[Voydeya_FDA_label-2] 「Voydeya- danicopan tablet, film adopted; Voydeya- danicopan kit」。DailyMed。2024年4月3日。2024年4月25日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年4月25日閲覧。

[Voydeya_EPAR-3] 「Voydeya EPAR」。欧州医薬品庁。2024年2月22日。2024年2月23日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年2月24日閲覧。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を所有するこのソースからコピーされました。ソースを明記すれば複製が許可されます。

[Voydeya_PI-4] "Voydeya PI".医薬品連合登録簿. 2024年4月25日. 2024年9月7日閲覧。

[5] 「Voydeya（danicopan）がC5阻害薬との併用でPNHの成人患者向けに日本で初の薬事承認を取得」アストラゼネカ（プレスリリース）2024年1月19日。2024年2月24日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年2月24日閲覧。

[6] 「2024年の新薬承認」。米国食品医薬品局（FDA）。2024年4月29日。2024年4月30日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年4月30日閲覧。

[7] Kang C (2024年5月). 「ダニコパン：初の承認」.薬物. 84 (5): 613–618. doi :10.1007/s40265-024-02023-6. PMID 38528310.

[8] 「発作性夜間ヘモグロビン尿症患者の残存溶血性貧血に対する初の経口治療薬」。欧州医薬品庁（EMA）（プレスリリース）。2024年2月23日。2024年2月24日時点のオリジナルよりアーカイブ。2024年2月24日閲覧。

[9] 「AstraZenecaのVoydeya、NICEが希少血液疾患PNHの治療薬として推奨 - PMLiVE」。pmlive.com。2024年10月25日。 2024年10月28日閲覧。

[10] 世界保健機関(2019). 「医薬品物質の国際一般名 (INN): 推奨INN: リスト81」. WHO医薬品情報. 33 (1). hdl : 10665/330896 .