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| 臨床データ | |
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| 商号 | トゥラリオ |
| その他の名前 | PLX-3397 |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
| メドラインプラス | a619050 |
| ライセンスデータ |
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投与経路 | 経口摂取 |
| ATCコード |
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| 法的地位 | |
| 法的地位 |
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| 識別子 | |
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| CAS番号 |
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| パブケム CID |
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| 国際連合食糧農業機関（IUPHAR） |
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| ドラッグバンク |
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| ケムスパイダー |
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| ユニ |
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| ケッグ |
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| チェビ |
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| チェムBL |
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| CompTox ダッシュボード ( EPA ) |
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| 化学および物理データ | |
| 式 | C 20 H 15 Cl F 3 N 5 |
| モル質量 | 417.82 グラムモル−1 |
| 3Dモデル（JSmol） |
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ペキシダルチニブは、トゥラリオというブランド名で販売されており、重篤な病状または機能障害を伴い、手術による改善が見込めない症状のある腱滑膜巨細胞腫（TGCT）の成人の治療に使用されるキナーゼ阻害薬です。ペキシダルチニブは、コロニー刺激因子1受容体（CSF-1R）の活性を阻害します。[2] [3] [4] [5]
一般的な副作用は、乳酸脱水素酵素（体内でエネルギーを生成するのに役立つタンパク質）の増加、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（主に肝臓に存在するが筋肉にも存在する酵素）の増加、毛色の喪失、アラニンアミノトランスフェラーゼ（主に肝臓と腎臓に存在する酵素）の増加、コレステロールの増加です。[2]その他の副作用には、好中球減少症（病気や感染から免疫系を守る白血球の減少）、アルカリホスファターゼ（主に骨と肝臓の細胞に存在する酵素）の増加、リンパ球（病気や感染から免疫系を守る白血球）の減少、眼浮腫（目の周りの腫れ）、ヘモグロビン（酸素を運ぶ赤血球中のタンパク質）の減少、発疹、味覚異常（味覚の変化）、リン酸（エネルギーを助ける電解質）の減少などがあります。[2]ペキシダルチニブの米国の処方情報には、重篤で致命的となる可能性のある肝障害のリスクに関する警告が含まれています。[2] [3]
2019年8月、米国FDAにより腱鞘巨細胞腫（GC-TS）の治療薬として承認された。[2] [6] [7]ペキシダルチニブは、米国ではTuralioリスク評価および軽減戦略（REMS）プログラムを通じてのみ入手可能である。[2]米国食品医薬品局（FDA）は、これをファーストインクラスの医薬品とみなしている。[8]
歴史
ペキシダルチニブの承認は、120人の被験者（うち59人がプラセボを投与）を対象とした多施設国際臨床試験の結果に基づいています。[2]主要有効性評価項目は、治療開始から25週間後に分析した全奏効率（ORR）でした。[2]臨床試験では、ペキシダルチニブを投与された被験者のORRが38％と統計的に有意に改善したのに対し、プラセボを投与された被験者では奏効率が見られませんでした。[2]完全奏効率は15％、部分奏効率は23％でした。[2]最初の奏効率から最低6か月間追跡された23人の奏効率者のうち22人が6か月以上奏効率を維持し、最初の奏効率から最低12か月間追跡された13人の奏効率者のうち13人が12か月以上奏効率を維持しました。[2]
米国食品医薬品局（FDA）は、ペキシダルチニブの画期的治療薬指定、希少疾病用医薬品指定、優先審査指定の申請を承認した。[2] FDAは第一三共にTuralioの承認を与えた。[2]
参考文献
- ^ 「FDA提供のブラックボックス警告付き全医薬品リスト（全結果のダウンロードとクエリの表示リンクを使用してください。）」nctr-crs.fda.gov . FDA . 2023年10月22日閲覧。
- ^ abcdefghijklm 「FDA、稀な関節腫瘍に対する初の治療法を承認」FDA（プレスリリース）2019年8月2日。 2019年8月17日閲覧。
この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ ab 「Turalio-pexidartinib capsule」。DailyMed。2019年8月7日。 2020年3月19日閲覧。
- ^ 「専門家向けペキシダルチニブ塩酸塩モノグラフ」Drugs.com 2019年8月19日。 2020年3月19日閲覧。
- ^ 「ミクログリアの魔法：薬がミクログリアを一掃、新たなミクログリア群が登場」Alzforum 2014年4月18日。 2020年3月19日閲覧。
- ^ 「Drug Trials Snapshots: Turalio」。米国食品医薬品局(FDA) 2019年8月2日。 2020年3月17日閲覧。
- ^ 「医薬品承認パッケージ：Turalio」。米国食品医薬品局（FDA）。2019年7月22日。 2020年3月17日閲覧。
- ^ 「2019年の新薬治療承認」米国食品医薬品局。2019年12月31日。 2020年9月15日閲覧。
さらに読む
- 「ペキシダルチニブ」。LiverTox: 薬剤誘発性肝障害に関する臨床および研究情報。メリーランド州ベセスダ：国立糖尿病・消化器・腎臓病研究所。2019 年 10 月。PMID 31869194。NBK551730 。
- Lamb YN (2019年11月). 「ペキシダルチニブ：最初の承認」.薬物. 79 (16): 1805– 1812. doi : 10.1007/s40265-019-01210-0 . PMC 7044138. PMID 31602563 .
- Roskoski R (2020 年 2 月)。「FDA 承認の小分子タンパク質キナーゼ阻害剤の特性: 2020 年更新」。Pharmacol . Res . 152 : 104609. doi :10.1016/j.phrs.2019.104609. PMID 31862477. S2CID 209435035。
外部リンク
- 「ペキシダルチニブ」。薬物情報ポータル。米国国立医学図書館。
