グローバルヘルスイノベーティブテクノロジー基金

日本に本部を置く一般社団法人グローバルヘルス技術振興基金 （GHIT Fund）は、日本政府（外務省、厚生労働省）、製薬企業および診断企業16社（アステラス製薬、中外製薬、エーザイ、第一三共、富士フイルム、グラクソ・スミスクライン、ジョンソン・エンド・ジョンソン、協和発酵キリン、メルクグループ、田辺三菱製薬、ニプロ製薬、大塚製薬、塩野義製薬、大日本住友製薬、シスメックス、武田薬品）、ビル＆メリンダ・ゲイツ財団、ウェルカム・トラスト、国連開発計画が加盟する国際的な官民パートナーシップです。主に発展途上国に影響を与える疾患に対する抗感染薬や診断薬の科学的研究開発に資金を提供しています。^{[1] [2]}ビル・ゲイツは「GHITは日本の製薬企業、大学、研究機関の膨大なイノベーション能力を活用して、世界の健康のための新しいワクチン、医薬品、診断ツールの開発を加速させている」と述べている。 ^[3]世界保健機関の元事務局長マーガレット・チャンは「GHIT基金は、日本のイノベーション、投資、リーダーシップを感染症に対する世界的な戦いにもたらす先駆的なパートナーシップモデルで、そのインセンティブを提供するために介入した」と述べた。^[4]

GHIT基金は、国家政府、国連機関、製薬・診断企業のコンソーシアム、国際慈善財団が参加する初の官民パートナーシップ基金です。^{[5] [6]}

官民パートナーシップモデル、製薬業界全体の参加、部門や国境を越えた個々の研究プロジェクトの構造はすべて、単一の組織に対する研究開発リスクを軽減し、研究結果がすべての人に公開されることを保証することを目的としています。^[6] GHIT基金が創出したもう1つの重要な機会は、日本の公的および民間の薬物化合物ライブラリを製品開発パートナーシップに開放することを支援し、潜在的な新しい治療薬候補の数万のスクリーニングを可能にしたことです。^[7]

参加企業は、基金を通じての顧みられない病気への投資を慈善事業ではなく、将来への長期投資とみなしています。彼らは、基金がこの研究分野を追求することを可能にしてくれた必要な触媒であると考えています。^[8]

GHITは、2022年（基金の第2期5ヵ年期間の終了）までに、2つのプロジェクトを規制当局に承認申請する段階にまで引き上げることを目指している。現在開発中の製品のうち、市場に最も近い製品の一つは、寄生性扁形動物によって引き起こされる疾患である住血吸虫症の治療に広く使用されているプラ​​ジカンテルの小児用製剤である。^[9]

グローバルヘルスの研究開発に焦点を当てた日本の非営利団体のアイデアは、山田太智氏とエーザイ株式会社の元幹部で、GHITの初代CEOであり創設者でもあるB.T.スリングスビー氏との会話の中で考案されました。^{[10] [11]} 2012年に、外務省、厚生労働省、アステラス製薬、第一三共、エーザイ、塩野義製薬、武田薬品工業、ビル＆メリンダ・ゲイツ財団からなる設立委員会が設立されました。 この委員会は、世界で最も顧みられない病気のいくつかに対処するためには新たな投資とイノベーションが必要であること^[12]、そして医療技術のイノベーションのリーダーである日本は、感染症に対する世界的な戦いでより多くのことをできる可能性があるという考えに基づいて、共同で組織の設計に取り組みました。^[13]設立委員会は、投資の意思決定における潜在的な利益相反を最小限に抑える独自のガバナンスモデルも設計しました。^[14] 2013年にGHIT基金は1億ドルを超える初期投資で正式に発足しました。^[5]当初の理事会メンバーには黒川清、ピーター・ピオット、アン・ヴェネマン、コー・ヨン・トゥンが含まれていました。^[15]

GHIT基金の創設者たちのビジョンは、彼ら自身の言葉によれば、「感染症の圧倒的な負担が、発展途上国の何十億もの人々が、現在工業化世界で当たり前となっているレベルの繁栄と長寿を求めることを妨げなくなること」である。^[16]

この基金の使命は、「日本の技術、イノベーション、洞察力が世界の富裕層と貧困層の健康格差を縮小する上でより直接的な役割を果たすことを可能にする国際パートナーシップを促進すること」である[ ^{16] 。}

このビジョンとミッションに沿って、グローバルヘルスの研究開発は、日本が主要な推進者であるユニバーサル・ヘルス・カバレッジ（UHC）の実現に不可欠であると考えられています。^[17]

GHIT基金は、日本の製薬企業や研究機関・大学と海外の研究機関・大学との研究開発パートナーシップに、4つの研究プラットフォーム（ターゲット研究、スクリーニング、ヒット・トゥ・リード、製品開発）に投資している。^[18]これにより、世界中の研究者が日本の専門知識と投資を利用できるようになる。^[19]基金は意図的に助成金を「投資」、助成金受給者を「開発パートナー」と呼んでいる。^[20]

投資は、感染症に対する新たな医療技術の開発を目指す研究開発プロジェクトに行われます。基金が対象とする疾患には、HIV、マラリア、結核、顧みられない熱帯病などがあります。^[1] 基金はまた、結核薬開発のための世界同盟（TBアライアンス）、マラリア治療薬ベンチャー、ジュネーブに拠点を置く顧みられない病気のための医薬品イニシアチブなどの確立された製品開発パートナーシップと協力して、日本の民間および公共部門の化合物ライブラリにある多数の潜在的な薬剤候補をスクリーニングしています。^[21]

GHIT基金は、製品開発に民間基準を活用しています（例えば、タイムライン管理に一般的なマイルストーンとステージゲートを使用しています）。GHITはプロジェクトの管理と評価に多額の投資を行っており、達成マイルストーンについては厳格であり、達成できないプロジェクトは速やかに終了します。しかし、GHITは投資管理に「民間」志向を持っていますが、金銭的なリターンは期待していません。^[20]

プロジェクトの共同出資は、もう一つの重要な投資管理ツールです。概念実証（POC）を達成した候補製品には共同出資戦略が必要ですが、GHITはポートフォリオ全体の共同出資を強く推奨しています。2017年12月、GHITは、欧州および開発途上国臨床試験パートナーシップ（EDCTP）^[22]とのパートナーシップを発表し、具体的には、メルクKGaAがスポンサーとなり小児プラジカンテルコンソーシアムが実施するPZQ4PSAC第3相臨床試験に共同出資することで、製品開発研究を支援しています。^[23]この研究は、未就学児の住血吸虫症を治療するための新しいプラジカンテル（PZQ）錠剤製剤の登録のための臨床データとサポートを提供します。GHIT基金の投資ポートフォリオ全体と、特定の開発パートナーシップの詳細な背景は、GHIT基金のウェブサイトに掲載されています。^[24]

2013年、この基金の当初のパートナーは、5年間で1億ドル以上の資金提供を約束しました。半分は日本の2つの省庁から、残りの半分は日本の製薬会社であるアステラス製薬、エーザイ、第一三共、塩野義製薬、武田薬品工業とビル＆メリンダ・ゲイツ財団から出されました。^{[1] [19] [25]}

2015年までに、GHITへの資金は新たなパートナーやスポンサーの追加により1億4000万ドルに増加した。新たなパートナーとして中外製薬、シスメックス、ウェルカム・トラストが加わった。ウェルカム・トラストだけでも、2017年1月までに約460万ドルの追加資金を調達した。^[2] 2015年夏には、さらに3社（全日本空輸、モリソン・フォースター法律事務所、Yahoo!Japan）がスポンサーとして基金に加わり、基金の活動を支援するために現物提供を行っている。Yahoo!Japanは、基金と共同で特別なウェブサイト「感染症から何百万人もの命を救おう」を共同で立ち上げた。2015年10月9日アーカイブ、Wayback Machine。^[2]

GHITの第2期5ヵ年計画の増資は、日本政府がG7サミットの声明の中でGHIT基金/UNDPに1億3000万ドルの拠出を発表したことにより、2016年5月に開始された。^[26] 2017年6月1日、GHITは次のフェーズの活動のために2億ドル以上のコミットメントを確保したことを発表し、最先端のツールを研究室から最も必要としている人々の手に届けることができるようになった。^[27] GHIT第2フェーズへの新たなコミットメントは、2013年の設立時にGHITが受け取った当初の投資額1億ドルの2倍である。また、2016年6月には、富士フイルム株式会社との全額出資パートナーシップ、大塚製薬との準提携、グラクソ・スミスクライン、ジョンソン・エンド・ジョンソン、協和発酵キリン、メルク、田辺三菱製薬、ニプロ株式会社、大日本住友製薬との提携、セールスフォース・ドットコムからのスポンサーシップなど、 10社がGHITに加わった。^[28]

現在、医薬品および診断薬のパートナーには、フルパートナー、アソシエイトパートナー、アフィリエイトパートナーの3つのレベルがあります。さらに、非バイオ医薬品企業はスポンサーとして関与し、現物サービスを提供することで基金の諸経費を削減しています。^[29]

GHITのフェーズ2.0戦略計画では、2022年度末までにパイプラインにある2つの製品が厳格な規制当局によって承認されると見込まれている。2017年12月現在、GHITは4つの研究プラットフォームに1億1,500万ドル以上を投資し、日本の医薬品のイノベーションと能力を活用する60以上のグローバル製品開発パートナーシップを構築している。^[30] 24の新規スクリーニングプログラムのうち7つが次の開発段階に進んでおり、6つの候補がヒト初回試験に成功し、2つのプロジェクトが概念実証（フェーズII）を達成した。^[31] GHITの投資の約42％がマラリア関連のプロジェクトに、13％が結核に、残りがNTDに配分されている。製品タイプ別では、投資の71％が医薬品、24％がワクチン、残りが診断薬である。^[32]

研究から生まれた製品は、最貧困層にとって適切で、効果的で、手頃な価格で、入手可能でなければなりません。^[5]実際、すべての助成金投資提案はオープンイノベーションを優先し、 ^[33]製品が「利益なし、損失なし」の原則で開発されることを保証しなければなりません。^[1]つまり、最貧困国では医薬品はロイヤリティなしで認可され、他の国では原価で認可されるということです。^[34]

GHITは国際的な理事会によって統治・運営されています。理事会は組織の定款の制定、受託者による監督、選考委員会からの投資勧告の承認、基金全体のパフォーマンスの評価を担当しています。黒川清博士^[35]が理事会議長を務め、BTスリングスビー博士が創設CEO兼事務局長を務めています。^[36]

GHITの選考委員会は、取締役会とは別に運営されています。これは、投資と評価プロセスの客観性、透明性、説明責任を確保するためです。選考委員会は、世界中の感染症製品開発の著名な専門家で構成されており、提案書や開発パートナーの報告書を評価し、GHITの投資の提供を取締役会に推奨します。^[37]説明責任と科学的厳密さをさらに高めるために、世界中の100人以上のグローバルヘルスの専門家で構成される外部審査員が、GHIT基金とその選考委員会に対する研究開発提案書の独立した審査を行っています。さらに、潜在的な利益相反に事前に対抗するために、学者を含むすべての選考委員会メンバーは、提案申請者とは何の関係もないことを宣言するか、可能な場合は意思決定プロセスに関与しないことを宣言する必要があります。

GHITの評議会には参加製薬企業、政府、国際資金提供団体が含まれ、理事会を監督し、GHITの使命を主張する。評議会のメンバーは運営や資金提供の決定には一切関与しない。^[38]

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