Loading article…
.svg/500px-Great_Seal_of_the_United_States_(obverse).svg.png) | |
| 長いタイトル | 希少疾病や希少症状に対する医薬品の開発を促進するため、またその他の目的のために連邦食品・医薬品・化粧品法を改正する法律。 |
|---|---|
| 制定者 | 第97回米国議会 |
| 効果的 | 1983年1月4日 |
| 引用 | |
| 公法 | 97-414 |
| 法令全般 | 96 法令 2049 |
| 成文化 | |
| 改正法 | 連邦食品医薬品化粧品法 |
| タイトルを修正 | 21 USC: 食品と医薬品 |
| USCセクション作成 | 21 USC第9章、第V節 §§ 360aa-360ee |
| USCセクションの修正 | 21 USC第9章 § 301 以降 |
| 立法の歴史 | |
1983年希少疾病用医薬品法は、ハンチントン病、ミオクローヌス、筋萎縮性側索硬化症、トゥレット症候群、筋ジストロフィーなど、米国に居住する少数の患者に発症する希少疾患の治療薬である希少疾病用医薬品の開発を促進するために米国で制定された法律である。 [1]
希少疾病用医薬品の指定は、その治療薬が安全かつ効果的であるか、米国で製造および販売することが合法であることを示すものではありません。そのプロセスは、米国食品医薬品局の他の部署で処理されます。代わりに、指定は、スポンサーが市場独占権や減税など、連邦政府からの特定の特典を受ける資格があることを意味するだけです。
1982年、希少疾患患者の支援者と家族が非公式に連合し、全米希少疾患協会（NORD）などを結成し、希少疾患の治療薬、つまりオーファンドラッグの開発を支援する法律の改正を求めた。[2]彼らは、1983年初頭に米国議会でオーファンドラッグ法（ODA）を可決させることに成功した。 [2] [3] [4] 1983年の法律以前に承認されたオーファンドラッグはわずか38種類であったが、2014年までに「373種類の薬剤を対象とした468の適応指定が承認された」。[5] 1983年の米国オーファンドラッグ法の結果として、日本は1993年に同法を採用し、欧州連合は2000年に同法を採用した。[5]
背景
希少疾患の出現
サリドマイドのトラブルなどの事件を受けて、 1962年に連邦食品医薬品化粧品法の修正としてキーフォーバー・ハリス修正案が可決されました。キーフォーバー・ハリス修正案は、販売が承認されるすべての医薬品が厳格な科学的研究によって安全で効果的であることが証明されることを義務付けました。この法律は医薬品の安全性を向上させましたが、同時に新薬の開発に関連するコストを大幅に増加させました。製薬会社は、研究開発費を回収し、大きな利益を生み出す可能性を最大限に高めるために、一般的な病気の治療薬の開発に重点を置くことで対応しました。その結果、希少疾患は経済的可能性が低いためほとんど無視され、「孤児」になったと言われました。一般的な病気と希少疾患の薬の差は最終的に広がり、クローン病やハンセン病などの一部の希少疾患には治療薬がほとんどまたはまったくない状態になりました。[6]
主な問題点
希少疾病用医薬品は、一般的に他の医薬品と同じ規制開発経路をたどり、薬物動態、薬力学、投与量、安定性、安全性、有効性に重点を置いた試験が行われます。ただし、開発の勢いを維持するために、統計的負担が軽減されることもあります。たとえば、希少疾病用医薬品の規制では、一般的に、第 III 相臨床試験で 1,000 人の患者を試験することが不可能な場合があるという事実が認められています。これは、問題の疾患に罹患している患者数がその数より少ない可能性があるためです。
このように適用範囲が限定されている医薬品の市場は、定義上、規模が小さく、したがってほとんど利益が出ないため、希少疾病用医薬品の必要性に対処するよう製造業者に動機付けるには、政府の介入が必要になることが多い。
希少疾病用医薬品の開発に対する政府による介入には、さまざまな形があります。
立法
希少疾患患者の窮状は1970年代後半から1980年代初頭にかけて重要な政治問題となり、米国政府はNORD [2]などの活動家グループやその他多くの団体からの圧力にさらされました。[6]
この法案（HR 5238）の主要提案者は、エネルギー・商業委員会保健小委員会の委員長であるヘンリー・ワックスマン（この法案の著者と呼ばれることもある）[7]であった。この法案は1982年12月14日に下院を通過し、12月17日には上院でも同様に口頭投票で承認された。1983年1月4日、ロナルド・レーガン大統領はODAに署名し、法律として成立させた。ODAの下では、20万人未満のアメリカ国民に影響を与える疾病の治療を目的とする医薬品、ワクチン、診断薬は希少疾病用医薬品として認定される。希少疾病用医薬品の開発を促進するため、ODAには、希少疾病用医薬品を開発した企業に対する7年間の市場独占権、開発費の半額に相当する税額控除（後に15年間の繰越条項と利益の出た年に適用できる3年間の繰戻し条項に変更）、医薬品開発に対する助成金、希少疾病用医薬品の早期承認、治験薬プログラムへのアクセス拡大など、多くのインセンティブが盛り込まれた。この法律は後に、PDUFAに基づいて課せられる利用料を免除するように改正された。[6]
市場独占権は、希少疾病用医薬品の開発を追求するインセンティブとして、製薬会社にとって特に魅力的です。7年間の市場独占期間は、医薬品がFDAの承認を受けるまで開始されず、医薬品の現在の特許状況とは無関係であるという点で、従来の特許法とは異なります。さらに、市場の競合企業が同じ適応症の医薬品を導入したい場合、その医薬品が、対象となる希少疾病に適応する現在の医薬品と比較して治療上優れていること（たとえば、効能の向上、毒性の低減など）を証明する責任は競合企業にあります。このインセンティブは、特定の希少疾病に対する製品の開発に関心のある企業にとって魅力的な独占市場を生み出します。[6]
テレビ史家でオールムービー寄稿者のハル・エリクソンは、テレビシリーズ「クインシー、ME」の2つのエピソード、「Seldom Silent, Never Heard」（1981年）と「Give Me Your Weak」（1982年）が米国でODAの成立に貢献したとしている。[8] [9]この番組のスター、ジャック・クラグマンは、孤児薬問題について議会で証言した。[10] [11] [12]
効果
製薬会社はほぼ例外なくODAが成功だと考えている。[13]議会が1983年にODAを制定する前、米国で希少疾患の治療に特化した医薬品はわずか38種類だった。[14]米国では、1983年1月から2004年6月までに、米国希少疾病用医薬品開発局（OOPD）によって合計1,129種類の希少疾病用医薬品の指定が与えられ、249種類の希少疾病用医薬品が販売承認を受けた。対照的に、1983年より前の10年間に市場に投入されたそのような製品は10種類にも満たなかった。1983年のODA成立から2010年5月までに、FDAは353種類の希少疾病用医薬品を承認し、2,116種類の化合物に希少疾病用医薬品の指定を与えた。2010年現在、公式に指定された約7,000種類の希少疾病のうち200種類が治療可能となっている。[13] 2010年に製薬会社ファイザーは、他の大手製薬会社が希少疾病用医薬品の研究に力を入れている中、希少疾病用医薬品の開発に特化した部門を設立しました[15]。[16]
批評家の中には、この増加の本当の原因はオーファンドラッグ法であるのか（新薬の多くはすでに研究されていた疾患に対するもので、この法律の有無にかかわらず薬が開発されていたはずだと主張している）、そしてODAが本当に利益の出ない薬の生産を刺激したのか疑問視する者もいる。また、この法律は、市場は小さいが高値で売れる薬で一部の製薬会社が大きな利益を上げることを許したとして批判も受けている。オーファンドラッグの地位は「利益が見込めない」薬に与えられるが、一部のオーファンドラッグは大きな利益を上げたり、広く使用されるようになったりしている。[17] ODA後の利益の問題は、2013年11月にシアトルタイムズで取り上げられ、次の引用が掲載された。[7]
[製薬]業界は、このインセンティブを利用して過剰な利益を上げ、医薬品への投資額をはるかに超える利益を獲得してきました。
— ODAの主要スポンサー、ヘンリー・ワックスマン
プロヴィジルは希少疾病用医薬品でしたが、大ヒット商品となりました。[18]
規制の調和
希少疾病用医薬品の申請を行うメーカーの負担を軽減するため、FDAと欧州医薬品庁（EMA）は2007年後半に両機関に共通の申請プロセスを導入することに合意した。しかし、両機関は今後も個別の承認プロセスを維持する予定である。[19]
参照
参考文献
- ^ 「1983年孤児医薬品法」（PDF） .米国食品医薬品局. 1983年1月4日. 2015年10月27日閲覧。
- ^ abc Parisse-Brassens, Jerome (2007年6月). 「NORD会長アビー・マイヤーズが引退を発表（07年7月）」. 欧州希少疾患機構. 2007年10月9日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年4月10日閲覧。
- ^ 「世界中で数百万人が希少疾患の日を祝う」PR Newswire 2009年2月13日2009年2月14日閲覧。[永久リンク切れ ]
- ^ ヘンケル、ジョン（1999）。「希少疾病用医薬品法が医療の主流に成熟」米国食品医薬品局。ISBN 978-1-4223-2677-0. 2009年2月14日閲覧。
{{cite book}}:|work=無視されました (ヘルプ) - ^ ab Hadjivasiliou, Andreas (2014 年 10 月)、「Orphan Drug Report 2014」(PDF)、EvaluatePharma 、 2015 年6 月 28 日閲覧
- ^ abcd Cheung, Richard Y.; Cohen, Jillian; Illingworth, Patricia (2004年1月). 「孤児薬政策：米国、カナダ、発展途上国への影響」. Health Law Journal . 12.カナダ：Health Law Institute：183–200. PMID 16539081 – ResearchGate経由。（登録が必要です）
- ^ ab 「彼らの言葉で」（PDF）。ニュース。ネイチャーバイオテクノロジー（論文）。第31巻、第12号。2013年12月。1062ページ。
- ^ エリックソン、ハル。「Quincy, ME: Seldom Silent, Never Heard (1981) - Jeffrey Hayden; 概要、特徴、ムード、テーマ、関連情報」。AllMovie。All Media Network。概要。 2010年6月7日閲覧。
- ^ Erickson, Hal . 「Quincy, ME: Give Me Your Weak (1982) - Georg Fenady; 概要、特徴、ムード、テーマ、関連情報」。AllMovie。All Media Network。概要。 2010年6月7日閲覧。
- ^ 「エピソード329：孤児薬」。99 % Invisible。2018年11月13日。 2018年11月18日閲覧。
- ^ ジャック・クラグマンが「クインシー」役を7シーズン務めた後に引退[永久リンク切れ ]、セントピーターズバーグタイムズ - 1983年7月3日
- ^ クルーグマンが「クインシー」でのキャリアを終える、デゼレト・ニュース - 1983年3月23日
- ^ ab アームストロング、ウォルター（2010年5月）。「製薬業界の孤児たち」。Pharmaceutical Executive。
- ^ Rich Daly (2002 年 9 月 5 日)。「下院が『希少疾病用』医薬品の開発にインセンティブを提供」。Congressional Quarterly Daily Monitor。
- ^ Grogan, Kevin (2010 年 6 月 15 日). 「ブックマークして共有 Pfizer が希少疾患研究部門を設立」. Pharma Times . 2011 年3 月 28 日閲覧。
- ^ Conway, Benjamin (2010 年 3 月 1 日)。「大手製薬会社が希少疾病用医薬品セクターを再評価」。ウォール ストリート バイオビート。2011年3 月 28 日閲覧。
- ^ シュルテ、フレッド（2007年12月18日）。「『孤児』というレッテルにもかかわらず、薬は何百万ドルも稼いでいる」ボルチモア・サン。 2011年3月28日閲覧。
- ^ Kesselheim AS、Myers JA、Solomon DH、Winkelmayer WC、Levin R、Avorn J (2012 年 2 月 21 日)。Alessi-Severini S (編)。「売れ筋の希少疾病用医薬品の未承認使用の蔓延とコスト」。PLOS ONE。7 ( 2 ): e31894。Bibcode : 2012PLoSO ... 731894K。doi : 10.1371 / journal.pone.0031894。PMC 3283698。PMID 22363762。
- ^ Donna Young (2007-11-28). 「米国、EU が同一の希少疾病用医薬品申請を使用」。BioWorld News。ワシントン。2008-01-06閲覧。
希少疾病を対象とする医薬品の希少疾病用医薬品ステータス取得プロセスを簡素化する試みとして、FDA と欧州医薬品庁 (EMA) は共通の申請を作成しました。... 米国と欧州の規制当局は、提出されたデータがそれぞれの管轄区域の法的および科学的要件を満たしていることを確認するために、申請提出の独立した審査を引き続き実施すると、当局は述べています。
さらに読む
- 孤児薬法とCatalyst Pharmaceuticals, Inc.対Becerra（報告書）。議会調査局。2023年8月17日。R47653。
外部リンク
- レーガン、ロナルド W. (1983 年 1 月 4 日)。「孤児薬法の署名に関する声明 - 1983 年 1 月 4 日」。インターネット アーカイブ。ワシントン DC: 国立公文書記録サービス。pp. 9–10。
- 「FDA 希少疾病用医薬品開発局」。米国食品医薬品局。2020 年 10 月 20 日。
- 99% 見えない: 孤児薬 (ポッドキャスト)