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| 臨床データ | |
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| 商号 | テグセディ |
| その他の名前 | GSK-2998728、ISIS-420915 |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
| ライセンスデータ |
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投与経路 | 皮下 |
| 薬物クラス | アンチセンスオリゴヌクレオチド |
| ATCコード |
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| 法的地位 | |
| 法的地位 | |
| 識別子 | |
| CAS番号 |
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| パブケム CID |
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| ドラッグバンク |
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| ユニ |
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| ケッグ |
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| 化学および物理データ | |
| 式 | C 230 H 318 N 69 O 121 P 19 S 19 |
| モル質量 | 7 183 .08 グラムモル−1 |
| 3Dモデル（JSmol） |
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イノテルセンは、テグセディというブランド名で販売されており、遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスの成人の神経損傷の治療に使用される2'-O-(2-メトキシエチル) (2'-MOE)アンチセンスオリゴヌクレオチド薬です。[6] [7]配列はTCTTG GTTACATGAA ATCCCで、Cはメチル化されたCであり、最初と3番目のセクション（塩基1-5と16-20、中央のセクションとはスペースで区切られている）はMOEで修飾されています。[8]
最も一般的な副作用は、注射部位反応（注射部位の発赤、腫れ、出血、痛み、発疹、かゆみ）、吐き気、頭痛、疲労感、血小板減少、発熱です。[6]
イノテルセンは、血小板数の減少や腎臓の炎症などの重篤な副作用を引き起こす可能性があります。[6]これらの重篤な副作用のため、イノテルセンは米国ではテグセディリスク評価および軽減（REMS）プログラムと呼ばれる制限されたプログラムを通じてのみ入手可能です。[6]
米国食品医薬品局（FDA）はこれをファーストインクラスの医薬品とみなしている。[9]
歴史
イノテルセンは2018年7月に欧州連合で医療用として承認された。[5]
米国食品医薬品局（FDA）は2018年10月にイノテルセンを承認した。[6]イノテルセンの申請は希少疾病用医薬品の指定を受けた。[10]
FDA は、遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの患者 172 名を対象とした 1 件の臨床試験 (試験 1/NCT01737398) の証拠に基づいてイノテルセンを承認しました。 [ 6 ]この試験は、オーストラリア、ヨーロッパ、南米、米国の 24 か所で実施されました。 [6]遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの患者を登録した 1 件の臨床試験で、イノテルセンのメリットと副作用が評価されました。[6]参加者は、イノテルセンまたはプラセボを週 1 回皮下注射で 65 週間投与されるようにランダムに割り当てられました。[6]治療の最初の週に、参加者は 3 回の治療を受け、その後 64 週間、週 1 回の皮下注射を受けました。[6]参加者も医療提供者も、試験が完了するまで、どの治療が行われているかを知りませんでした。[6]
参考文献
- ^ 「FDA提供のブラックボックス警告付き全医薬品リスト（全結果のダウンロードとクエリの表示リンクを使用してください。）」nctr-crs.fda.gov . FDA . 2023年10月22日閲覧。
- ^ 「Tegsedi inotersen injection」（PDF）。患者向け投薬情報を含む製品モノグラフ。Akcea Therapeutics, Inc. 2022年6月1日時点のオリジナルよりアーカイブ（PDF） 。 2022年6月1日に取得– The Drug and Health Product Register、カナダ政府経由。
- ^ 「Tegsedi 284 mg solution for injection in pre-filled syringe - Summary of Product Characteristics (SmPC)」(emc) 2019年10月15日。2020年10月7日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年10月3日閲覧。
- ^ “Tegsedi-inotersen injection, solution”. DailyMed . 2020年9月2日. 2020年10月7日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年10月3日閲覧。
- ^ ab “Tegsedi EPAR”。欧州医薬品庁（EMA） 2018年9月17日。2020年10月8日時点のオリジナルよりアーカイブ。2020年10月3日閲覧。
- ^ abcdefghijk 「Drug Trial Snapshot: Tegsedi」。米国食品医薬品局（FDA）。2019年7月23日。2019年12月19日時点のオリジナルよりアーカイブ。2019年12月18日閲覧。
この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ Benson MD、Dasgupta NR、Monia BP（2019年2月）。「トランスサイレチンアミロイドーシスの治療のためのイノテルセン（トランスサイレチン特異的アンチセンスオリゴヌクレオチド）". Neurodegenerative Disease Management . 9 (1): 25–30. doi :10.2217/nmt-2018-0037. PMID 30561247. S2CID 56178847.
- ^ Yu RZ、Collins JW、Hall S、Ackermann EJ、Geary RS、Monia BP、他 (2020年6月)。「遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス患者の治療のためのアンチセンスオリゴヌクレオチド、イノテルセンの集団薬物動態-薬力学モデリング」。 核酸治療学。30 ( 3 ): 153–163。doi :10.1089/nat.2019.0822。PMC 7249474。PMID 32286934。
{{cite journal}}: CS1 メンテナンス: 上書きされた設定 (リンク) - ^ 2018年の新薬治療承認（PDF）。米国食品医薬品局（FDA）（報告書）。2019年1月。2020年9月17日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年9月16日閲覧。
- ^ 「イノテルセンの希少疾病用医薬品の指定と承認」。米国食品医薬品局（FDA）。2012年7月24日。2019年12月19日時点のオリジナルよりアーカイブ。2019年12月18日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
