臨床研究デザイン

臨床試験デザインとは、人間を対象とする医学、臨床、その他のタイプの研究（疫学など）における試験や実験、観察研究の策定です。 ^[1] 臨床試験の目的は、治験薬（IMP）^[2]または手順、あるいは開発中だが保健当局（食品医薬品局など）によってまだ承認されていない可能性のある新薬や機器の安全性、有効性、および/または作用機序を評価することです。^[3]また、すでに承認されているが、通常は長期的な影響や費用対効果に関してさらなる調査が必要な薬剤、機器、または手順を調査することも臨床試験デザインです。^[4]

ここでの考慮事項の一部は、実験計画というより一般的なトピックで共有されていますが、特に患者の機密性と倫理に関連する他の考慮事項もある可能性があります。

• ランダム化比較試験^[5]
  • ブラインド試験^[6]
  • 非盲検試験^[7]
• 適応型臨床試験^[8]
  • プラットフォームトライアル
• 非ランダム化試験（準実験）^[9]
  • 中断された時系列デザイン^[10]（同じ母集団からの標本または一連の標本に対する測定値が、操作されたイベントまたは自然に発生するイベントの前後に複数回取得される） - 準実験の一種と見なされる

1. 記述的

• 症例報告^[11]
• 症例シリーズ^[12]
• 人口調査^[13]

2. 分析的

• コホート研究^[11]
  • 前向きコホート^[14]
  • 遡及コホート
  • 時系列研究
• 症例対照研究
  • ネスト型症例対照研究
• 横断研究
  • コミュニティ調査（横断研究の一種）
• 生態学的研究

研究デザインを選択する際には、多くの要因を考慮する必要があります。異なるタイプの研究は、異なるタイプのバイアスの影響を受けます。たとえば、被験者にリスク要因への曝露を思い出すように依頼する横断研究や症例対照研究では、想起バイアスが発生する可能性が高くなります。関連する病状（例：乳がん）を持つ被験者は、その病状を持たない被験者よりも、受けた関連する曝露（例：ホルモン補充療法）を思い出す可能性が高くなります。^[要出典]

生態学的誤謬は、グループ化されたデータに対して行われた分析から個人に関する結論が導き出されたときに発生する可能性があります。この種の分析の性質上、変数間の関連の度合いを過大評価する傾向があります。^[要出典]

季節性疾患（アレルギー、季節性情動障害、インフルエンザなど）に関する研究を実施する場合、患者を迅速に登録する必要があるため、試験が複雑になる可能性があります。さらに、季節変動や気象パターンが季節性研究に影響を及ぼす可能性があります。^{[15] [16]}

• 「回顧的研究」という用語は、症例対照研究の別名として使用されることがあります。^[17]しかし、「回顧的研究」という用語のこの使用は誤解を招くものであり、症例対照研究以外の研究デザインも回顧的であるため、使用を避ける必要があります。^[要出典]
• 優位性試験は、ある治療法が特定の基準治療法よりも効果的であることを示すために設計されています。このタイプの研究設計は、プラセボまたは現在利用可能な最良の治療法と比較して治療法の有効性をテストするためによく使用されます。
• 非劣性試験は、ある治療法が、少なくとも特定の参照治療法よりも著しく効果が劣っていないことを証明するために設計されます。このタイプの研究設計は、新しい治療法が参照治療法よりも安価、安全、または便利であり、したがって効果が著しく劣っていなくても好ましいと判断される状況で、新しい治療法を確立された医療標準と比較するときによく使用されます。
• 同等性試験は、 2 つの治療法が同等に効果的であることを実証するために設計されています。
• 「並行グループ」を使用する場合、各患者は 1 つの治療を受けます。一方、「クロスオーバー研究」では、各患者は複数の治療を受けますが、順序は異なります。
• 縦断研究では、 2 つ以上の時点にわたって研究対象者を評価します。対照的に、横断研究では、 1 つの時点のみで研究対象者を評価します (したがって、症例対照研究、コホート研究、ランダム化研究は横断的ではありません)。

• 研究計画のいくつかの側面 タフツ大学ウェブサイト
• 強度の比較国立がん研究所による研究デザインの説明