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| 臨床データ | |
|---|---|
| 商号 | 鹿沼 |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
| ライセンスデータ |
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| 妊娠 カテゴリー |
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投与経路 | 静脈内注入 |
| ATCコード |
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| 法的地位 | |
| 法的地位 | |
| 薬物動態データ | |
| 消失半減期 | 0.1 時間 |
| 識別子 | |
| ドラッグバンク |
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| ケムスパイダー |
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| ケッグ |
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セベリパーゼアルファは、カヌマというブランド名で販売されており、リソソーム酸性リパーゼ（LAL）酵素の組み換え型であり、リソソーム酸性リパーゼ欠損症（LAL-D）の治療薬として使用されています。[6] [7]静脈内注入で投与されます。[5] 2015年に欧州連合と米国で医療用として承認されました。[8] [6] [5] [7]
医療用途
セベリパーゼアルファは、リソソーム酸性リパーゼ（LAL）欠損症のあらゆる年齢層の人々の長期酵素補充療法（ERT）に適応があります。[6]
歴史
セベリパーゼは、2015年にアレクシオン・ファーマシューティカルズの一部となったシナジーバ社によって開発された。この薬の製造では、鶏を遺伝子組み換えして、卵白に組み換え型のLAL（rhLAL）を生産する。抽出と精製の後、薬として利用可能になる。[9] 2015年12月8日、 FDAは、この薬の承認が2つのセンターから出されたことを発表しました。医薬品評価研究センター（CDER）は、この薬のヒトの治療への応用を承認し、獣医学センター（CVM）は、遺伝子組み換え鶏の卵白にrhLALを生産するための組み換えDNA構築物の申請を承認しました。[10] FDAの承認を取得した時点で、カヌマは鶏卵で製造され、ヒトへの使用を意図した最初の唯一の薬でした。[9]
セベリパーゼアルファは希少疾病用医薬品であり、その有効性は2015年の第3相試験後に発表されました。 [11] LALの疾患はEUで10,000人中0.2人未満が罹患しています。[8]
参考文献
- ^ 「セベリパーゼアルファ（カヌマ）の妊娠中の使用」。Drugs.com。2019年6月14日。 2020年5月4日閲覧。
- ^ 「処方薬：オーストラリアにおける新規化学物質の登録、2017年」。医薬品管理局（TGA）。2022年6月21日。 2023年4月9日閲覧。
- ^ 「処方薬および生物学的製剤：TGA年次概要2017」。医薬品・医療品管理局（TGA）。2022年6月21日。 2024年3月31日閲覧。
- ^ 「遺伝性疾患」カナダ保健省2018年5月9日2024年4月13日閲覧。
- ^ abc 「カヌマ-セベリパーゼアルファ注射液、濃縮液」。DailyMed。2018年12月18日。 2020年5月4日閲覧。
- ^ abcd "Kanuma EPAR".欧州医薬品庁(EMA) . 2018年9月17日. 2020年5月4日閲覧。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を所有するこのソースからコピーされました。ソースを明記すれば複製が許可されます。
- ^ ab 「カヌマ（セベリパーゼアルファ）」。米国食品医薬品局（FDA）。2016年1月6日。 2020年5月4日閲覧。
- ^ ab 「セベリパーゼアルファの新薬オンラインレポート」。英国医薬品情報。2016年3月4日時点のオリジナルよりアーカイブ。2015年12月10日閲覧。
- ^ ab Sheridan C (2016年2月). 「FDAが遺伝子組み換え鶏由来の『農薬』を承認」Nature Biotechnology . 34 (2): 117–9. doi :10.1038/nbt0216-117. PMID 26849497. S2CID 7593902.
- ^ 「FDA、小児および成人患者のまれな酵素障害を治療する初の薬を承認」FDA。2015年12月8日。 2015年12月10日閲覧。
- ^ Burton BK、Balwani M、Feillet F、Barić I、Burrow TA、Camarena Grande C、他 (2015 年 9 月)。「リソソーム酸性リパーゼ欠損症におけるセベリパーゼ アルファの第 3 相試験」。The New England Journal of Medicine。373 ( 11 ): 1010–20。doi : 10.1056 /NEJMoa1501365。hdl : 11577 / 3168673。PMID 26352813 。
