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| 臨床データ | |
|---|---|
| 商号 | ミオザイム、ルミザイム、その他 |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
| ライセンスデータ |
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投与経路 | 静脈内[1] [2] |
| ATCコード |
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| 法的地位 | |
| 法的地位 | |
| 識別子 | |
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| CAS番号 |
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| ドラッグバンク |
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| ケムスパイダー |
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| ユニ |
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| ケッグ |
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| 化学および物理データ | |
| 式 | C 4758 H 7262 N 1274 O 1369 S 35 [5] |
| モル質量 | 105 338 g·mol −1 [5] |
  （これは何ですか？）（確認） | |
アルグルコシダーゼアルファは、ミオザイムなどのブランド名で販売されており、まれなリソソーム蓄積障害（LSD）であるポンペ病（グリコーゲン貯蔵疾患II型）の治療のための酵素補充療法（ERT）の希少疾病用医薬品です。 [6]化学的には、この薬はポンペ病の患者に欠乏している酵素、α-グルコシダーゼの類似体 です。これは、この病気の治療に利用できる最初の薬です。[2]
米国では2006年4月にMyozyme [7]として、2010年5月にLumizyme [8]として医療用として承認されました。
医療用途
アルグルコシダーゼアルファはポンペ病（GAA欠損症）の患者に適応されます。[1]
2014年、米国食品医薬品局は、8歳未満の人を含む乳児期発症ポンペ病患者の治療薬としてアルグルコシダーゼアルファの承認を発表しました。さらに、リスク評価および軽減戦略（REMS）は廃止されます。[9]
副作用
アルグルコシダーゼアルファ治療でよく見られる副作用は、肺炎、呼吸器合併症、感染症、発熱です。報告されているより重篤な反応としては、心不全、肺不全、アレルギー性ショックなどがあります。Myozymeの箱には、生命を脅かすアレルギー反応の可能性に関する警告が記載されています。[2]
社会と文化
経済
アメリカの健康保険の中には、アルグルコシダーゼアルファが成人の治療薬として承認されていないことと、費用が高額（生涯で年間30万ドル）であることから、成人に対するアルグルコシダーゼアルファの補助を拒否しているところもある。[10]
2015年、アルグルコシダーゼアルファは患者一人当たりの平均費用が630,159ドルで、最も高価な薬剤としてランク付けされました。[11]
参考文献
- ^ abc 「Lumizyme-アルグルコシダーゼアルファ注射液、粉末、溶液用」。DailyMed。2020年2月22日。2021年3月25日時点のオリジナルよりアーカイブ。2020年8月14日閲覧。
- ^ abc 「FDAがポンペ病の初の治療法を承認」FDA。2006年4月28日。2006年5月19日時点のオリジナルよりアーカイブ。2008年7月7日閲覧。
- ^ 「Myozyme（アルグルコシダーゼアルファ）静脈内注入用注射剤、米国での最初の承認：2006年」。DailyMed。2022年12月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。2022年12月18日閲覧。
- ^ 「Myozyme EPAR」。欧州医薬品庁。2001年2月14日。2021年12月28日時点のオリジナルよりアーカイブ。2024年5月15日閲覧。
- ^ abc 米国医師会 ( USAN )。「アルグルコシダーゼ アルファ」。USAN評議会が採用した非商標名に関する声明。2012年 2 月 12 日時点のオリジナル(Microsoft Word)からアーカイブ。2007年12 月 18 日閲覧。
- ^ キシュナニ PS、コルソ D、ニコリーノ M、バーン B、マンデル H、フー WL、他。 (2007 年 1 月)。 「組換えヒト酸性α-グルコシダーゼ：乳児発症ポンペ病における主要な臨床上の利点」。神経内科。68 (2): 99-109。土井: 10.1212/01.wnl.0000251268.41188.04。PMID 17151339。
- ^ 「医薬品承認パッケージ：ミオザイム（アルグルコシダーゼアルファ）NDA＃125141」。米国食品医薬品局。2021年4月12日時点のオリジナルよりアーカイブ。2020年8月14日閲覧。
- ^ 「医薬品承認パッケージ：ルミザイム（アルグルコシダーゼアルファ）NDA #125291」。米国食品医薬品局。2020年11月30日時点のオリジナルよりアーカイブ。2020年8月14日閲覧。
- 一般向け概要：「医薬品評価研究センター：申請番号：125291：概要レビュー」（PDF）。食品医薬品局。
- ^ 「FDA、ポンペ病治療薬の承認を全年齢の患者に拡大、リスク軽減戦略の要件を削除」FDA。2014年8月14日。2014年8月3日時点のオリジナルよりアーカイブ。
- ^ Anand G (2007年9月18日). 「コスト上昇で新薬は反発に直面」ウォール・ストリート・ジャーナル。 2019年4月21日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2008年7月7日閲覧。
- ^ 「Magellan Rx Management Medical Pharmacy Trend Report」（PDF）（第7版）。2016年。2019年3月29日時点のオリジナル（PDF）からアーカイブ。
