モロクトコグアルファ

モロクトコグ アルファ（EUでの商標名ReFacto ）は、チャイニーズハムスター卵巣（CHO）細胞株から遺伝子操作された組み換え抗血友病因子です。化学的には糖タンパク質です。^[3] Genetics Institute, Inc.によって製造され、手術に伴う出血の制御と予防、または血友病A患者の自然出血エピソードの回数を減らすために使用されます。^[4] 90 + 80 kDaの形態の第VIII因子（BDDrFVIII）と比較できるアミノ酸配列を持っているため、部分的に組み換え凝固因子VIIIです。 ^[5]また、血漿由来分子のものと類似した翻訳後修飾を持っています。フォン ヴィレブランド因子ではないため、フォン ヴィレブランド病に伴う出血を予防することはできません。

最も一般的な副作用は、頭痛、咳、関節痛、発熱などです。^[6]また、モロクトコグアルファなどの第VIII因子薬に対する抗体ができることもあります。^[6]これらは阻害剤と呼ばれ、薬の効き目を阻害し、出血をコントロールできなくなる可能性があります。^[6]まれに、アレルギー反応を起こすこともあります。^[6]

血友病Aの人は、血液の正常な凝固に必要なタンパク質である第VIII因子が欠乏しており、その結果、出血しやすくなり、関節、筋肉、内臓の出血などの問題が生じる可能性があります。^[6]モロクトコグアルファは、体内でヒト第VIII因子と同じように作用します。^[6]失われた第VIII因子を補充することで、血液凝固を助け、一時的に出血を抑えます。^[6]

モロクトコグアルファに含まれるヒト凝固因子VIIIは、ヒトの血液から抽出されたものではなく、「組み換えDNA技術」と呼ばれる方法で製造されています。つまり、ヒト凝固因子VIIIを生成できる遺伝子（DNA）を受け取った細胞によって作られます。^[6]

モロクトコグアルファは、血友病A（先天性第VIII因子欠乏症）患者の出血の治療および予防に適応があります。^[6]成人および新生児を含むあらゆる年齢の小児に使用できます。^[6]フォン・ヴィレブランド因子を含まないため、フォン・ヴィレブランド病には適応がありません。^[6]

モロクトコグアルファは1999年4月に欧州連合で医療用として承認され、Refactoというブランド名で販売されました。^[6] 2009年2月、ReFactoの製造方法にいくつかの変更が導入されました。^[6]これには、製造プロセスからヒトの血液から生成されるアルブミンと呼ばれるタンパク質の使用が削除されることが含まれていました。^[6]薬の名前もReFactoからReFacto AFに変更されました。^[6]

• 「モロクトコグ アルファ」。薬物情報ポータル。米国国立医学図書館。