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| モノクローナル抗体 | |
|---|---|
| タイプ | 全抗体 |
| ソース | 人間 |
| ターゲット | IFN-ガンマ |
| 臨床データ | |
| 発音 | / ˈ ɛ m ə p ə l ˌ u m ə b / EM -a- PAL -eu-mab [1] |
| 商号 | ガミファント |
| その他の名前 | NI-0501、エマパルマブ-lzsg |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
| メドラインプラス | a619024 |
| ライセンスデータ |
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投与経路 | 静脈内 |
| ATCコード |
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| 法的地位 | |
| 法的地位 |
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| 識別子 | |
| CAS番号 |
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| ドラッグバンク |
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| ケムスパイダー |
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| ユニ |
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| ケッグ |
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| 化学および物理データ | |
| 式 | C 6430 H 9898 N 1718 O 2038 S 46 |
| モル質量 | 145 352 .66 グラムモル−1 |
エマパルマブは、ガミファントというブランド名で販売されており、治癒法のない血球貪食性リンパ組織球症（HLH）[3] [4] [5]の治療に使用される抗インターフェロンガンマ（IFNγ）抗体薬です。[6]
最も一般的な副作用としては、感染症、高血圧、注入関連反応、発熱などがある。[3]
米国食品医薬品局（FDA）はこれをファーストインクラスの医薬品とみなしている。[7]
医療用途
エマパルマブは、従来のHLH療法で治療が困難な、再発性または進行性の原発性血球貪食性リンパ組織球症（HLH）の治療に使用される。[3]
副作用
エマパルマブのFDA承認につながった臨床試験では、最も多く報告された副作用は感染症（56％）、高血圧（41％）、注入反応（27％）、発熱（24％）でした。[2] [8] FDA承認につながった臨床試験で研究された被験者の約半数に重篤な副作用が発生しました。[8]
薬理学
作用機序
HLHでは、IFN-γの過剰分泌が疾患の発症に寄与していると考えられています。[2]エマパルマブはIFN-γに結合して中和し、病理学的影響の誘発を防ぎます。[2]
薬物動態
ポリペプチドと呼ばれるアミノ酸鎖でできた他の抗体ベースの薬剤と同様に、エマパルマブは体内の通常の異化作用によって小さなペプチドに分解されます。[2]
社会と文化
法的地位
米国食品医薬品局（FDA）は、第II相試験の予備データに基づいて、 2010年と2020年に希少疾病用医薬品の指定を付与し、 [9] [10]、 2016年には画期的治療薬の指定を付与した。[11]
2020年7月と2020年11月に、欧州医薬品庁（EMA）はエマパルマブの販売承認を拒否するよう勧告した。[12] [13]
研究
エマパルマブの研究名はNI-0501でした。[1]フェーズII/III試験は2013年に開始され、2018年8月現在進行中です[アップデート]。[14]この試験は、従来の治療で改善が見られなかった18歳未満の患者を対象としています。[15]この研究は、EUが資金提供したFP7プロジェクト「FIGHT-HLH（306124）」の一環として実施されました。[要出典]
参考文献
- ^ ab 「USAN評議会が採用した非独占名称に関する声明」（PDF） 。 2018年11月21日閲覧。
- ^ abcde 「Gamifant（-emapalumab-lzsg注射剤）」。DailyMed。2020年6月30日。 2020年10月7日閲覧。
- ^ abc 「FDA、血球貪食性リンパ組織球症の治療薬としてエマパルマブを承認」。米国食品医薬品局（FDA） 2018年11月20日。 2021年3月19日閲覧。
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- ^ 「FDA、原発性血球貪食性リンパ組織球症（HLH）に適応する初かつ唯一の治療薬、ガミファント（エマパルマブ-lzsg）を承認」（プレスリリース）。Sobi。2018年11月20日。 2018年11月21日閲覧– Business Wire経由。
- ^ Cheloff AZ、Al-Samkari H（2020年7月）。「血球貪食性リンパ組織球症の治療のためのエマパルマブ」。Drugs of Today。56（7）：439–446。doi ： 10.1358 /dot.2020.56.7.3145359。PMID 32648854。S2CID 220473902 。
- ^ ClinicalTrials.govの「抗インターフェロン ガンマ モノクローナル抗体 NI-0501 による治療を受けた HLH 患者の長期追跡調査」の臨床試験番号NCT02069899
- ^ 2018年の新薬承認（PDF）。米国食品医薬品局（FDA）（報告書）。2019年1月。 2020年9月16日閲覧。
- ^ ab 「エマパルマブ、希少原発性血球貪食性リンパ組織球症に承認」。Rare Disease Report。2018年11月22日時点のオリジナルよりアーカイブ。2018年11月22日閲覧。
- ^ 「エマパルマブの希少疾病用医薬品の指定と承認」。米国食品医薬品局（FDA）。2020年9月25日。 2021年3月19日閲覧。
- ^ 「エマパルマブの希少疾病用医薬品の指定と承認」。米国食品医薬品局（FDA）。2010年3月26日。 2021年3月19日閲覧。
- ^ 「Novimmune 社の NI-0501 が米国 FDA により原発性血球貪食性リンパ組織球症 (HLH) 患者の治療薬として画期的治療薬の指定を受ける - FierceBiotech」www.fiercebiotech.com。2016 年 3 月 16 日。
- ^ 「ガミファント：ECの決定待ち」。欧州医薬品庁。2020年7月24日。 2020年9月21日閲覧。
- ^ 「Gamifant EPAR」。欧州医薬品庁（EMA） 2020年7月21日。 2021年3月19日閲覧。
- ^ ClinicalTrials.govの「原発性血球貪食性リンパ組織球症に罹患した小児における抗 IFNγ mAb の安全性と有効性を調べる研究」の臨床試験番号NCT01818492
- ^ 「NI-0501: 原発性血球貪食性リンパ組織球症に罹患した小児における抗IFN-1 mAbの安全性と有効性を調査する研究」www.cincinnatichildrens.org。
外部リンク
- ClinicalTrials.govの「原発性血球貪食性リンパ組織球症に罹患した小児における抗 IFNγ mAb の安全性と有効性を調べる研究」の臨床試験番号NCT01818492
