アパダムターゼアルファ

アパダムターゼアルファは、アジンマというブランド名で販売されており、血栓性血小板減少性紫斑病の治療に使用される酵素補充療法です。^[1]アパダムターゼアルファは、トロンボスポンジンモチーフ13を持つヒト組換えα分解酵素およびメタロプロテアーゼです。^[1]静脈注射で投与されます。^[1]

最も一般的な副作用は、頭痛、下痢、片頭痛、腹痛、吐き気、上気道感染、めまい、嘔吐などです。臨床試験では、アジンマの投与中にアレルギー反応などの有害事象は観察されませんでした。^[5]

アパダムターゼアルファは、2023年11月に米国で医療用として承認され、^{[5] [6]}、2024年8月に欧州連合で承認されました。 ^[3]

アパダムターゼアルファは、先天性血栓性血小板減少性紫斑病の患者に対する予防的（予防的）またはオンデマンドの酵素補充療法に適応があります。^{[1] [5]}

先天性血栓性血小板減少性紫斑病の予防治療におけるアパダムターゼアルファの有効性は、アパダムターゼアルファまたは血漿ベースの治療のいずれかによる6か月の治療（期間1）を受けるように無作為に割り付けられ、その後6か月間他の治療（期間2）に切り替えられた46人の参加者で評価されました。^[5]有効性は、血栓性血小板減少性紫斑病のイベントの発生率、血栓性血小板減少性紫斑病の症状、および追加投与の必要性の発生率に基づいて実証されました。^[5]

オンデマンド酵素補充療法の有効性は、研究期間中、予防コホートとオンデマンドコホートの両方でアパダムターゼアルファに反応した急性血栓性血小板減少性紫斑病の発生率に基づいて評価されました。^[5]すべての急性および亜急性血栓性血小板減少性紫斑病は、アパダムターゼアルファまたは血漿ベースの治療のいずれかによる治療後に解消しました。^[5]

米国食品医薬品局（FDA）は、アパダムターゼアルファの優先審査、ファストトラック、および希少疾病用医薬品の指定を承認した。^[5] FDAは、武田ファーマシューティカルズUSA社にアジンマの承認を与えた。^[5]

2024年5月、欧州医薬品庁（EMA ）のヒト用医薬品委員会（CHMP ）は、先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）患者のADAMTS13欠損症の治療薬である医薬品アジンマについて、例外的な状況下での販売承認の付与を推奨する肯定的な意見を採択した。^{[3] [7]}この医薬品の申請者は、武田マニュファクチャリングオーストリアAGである。^[3]アジンマの有効成分は、組み換えADAMTS13（rADAMTS13）である。^[3]アパダムターゼアルファは、2024年8月に欧州連合で医療用として承認された。^{[3] [4]}

• 「アパダムターゼアルファ（コードC169784）」。NCI シソーラス。 2023 年 10 月 30 日。