ユナイテッド・セラピューティクス

ユナイテッド・セラピューティクス・コーポレーション

共同本部および研究所複合施設、メリーランド州シルバースプリング（上）、共同本部、ノースカロライナ州リサーチ トライアングル パーク（下）
会社種別	公共
取引名	ナスダック：UTHR S&P 400構成銘柄
業界	バイオテクノロジー
設立	1996年; 28年前 （1996年）
本部	メリーランド州シルバースプリングとノースカロライナ州リサーチトライアングルパーク 、 アメリカ合衆国
収益	23.3億ドル（2023年）[1]
従業員数	1,168
Webサイト	ユニザー

ユナイテッド・セラピューティクス・コーポレーションは、アメリカの上場バイオテクノロジー企業^[2]および公益法人^{[3]であり、} NASDAQにUTHR のシンボルで上場しています。^{[4] [5]}同社は、肺疾患および臓器製造の分野で患者のための新しい延命技術を開発しています。ユナイテッド・セラピューティクスは、メリーランド州シルバースプリングとノースカロライナ州リサーチトライアングルパークに共同本社を置き、ケベック州マゴグとブロモント、フロリダ州メルボルンとジャクソンビル、バージニア州ブラックスバーグ、ニューハンプシャー州マンチェスターにも施設があります。 ^[6]

ユナイテッド・セラピューティクスは、シリウスXMを開発したアメリカの弁護士、作家、起業家であるマーティン・ロスブラット^{[7] [8]}によって1996年に設立されました。^{[9] 1994年、ロスブラットの幼い娘が致命的な}希少疾患である肺動脈性肺高血圧症（PAH）と診断されました。^{[10] [8]}ロスブラットは通信株を売却し、PAH研究に資金を提供するPPH Cure Foundationを設立しました。^{[2] [8]}

2002年、米国食品医薬品局（FDA）はユナイテッド・セラピューティクス社の薬剤リモジュリン^[11]を承認した。リモジュリンはPAHの治療に使用されるプロスタサイクリン系血管拡張薬である。リモジュリンはPAH患者にグラクソ・スミスクライン社のフローラン^[10]の代替品を提供した。2003年までに、リモジュリンの年間売上高は5000万ドルに達した。^[8] 2010年までに、年間売上高は3億ドルとなり、ユナイテッド・セラピューティクス社の株価は1999年の新規株式公開価格から800パーセント上昇した。^[8]

2011年、ユナイテッド・セラピューティクスは、治療のための代替組織源を提供する遺伝子バイオテクノロジープラットフォームの開発に注力する企業、リビビコーを買収した。 ^[12]リビビコーの買収により、ユナイテッド・セラピューティクスは腎臓移植を待つ患者のために臓器の代替源を見つける異種腎臓プログラムを開始した。異種移植は、臓器を無限に供給できる可能性があるため、潜在的な解決策である。

2018年、同社は肺高血圧症の注射治療薬を開発している医療機器会社SteadyMedを買収した。 ^[13]その他の買収には、1999年のSynQuest、2000年のCooke Pharmaがある。^{[14] United Therapeuticsは、} Eli Lilly and Company、 DEKA Research & Development、MannKind Corporation、^[15]国立がん研究所などの企業と多数のライセンス契約や提携を結んでいる。

2022年1月7日、ユナイテッド・セラピューティクスの子会社リバイビコールがメリーランド大学医療センターと共同で提供した豚の心臓が、豚から人間への初の移植手術に使用された。^[16]その後、移植を受けた人は2022年3月8日に死亡した。 ^[17]

2023年10月、ユナイテッド・セラピューティクスはバイオエンジニアリング会社IVIVAメディカル社を5000万ドル＋ロイヤリティで買収した。IVIVAの従業員16名がユナイテッド・セラピューティクスに移籍した。^[18]

2023年12月、ユナイテッド・セラピューティクス・コーポレーションは、ヒト細胞から構成される生体工学臓器の開発を専門とするバイオテクノロジー企業であるミロマトリックス・メディカル社の買収を完了した。^[19]

ユナイテッド・セラピューティクスの製品は米国とカナダで販売されており、さまざまな流通パートナーを通じて中南米、ヨーロッパ、中東、アジアでも入手可能です。^[20]米国では、同社は食品医薬品局から複数の承認を受けています。^{[21]これらは、肺動脈性高血圧症の治療に適応する}オレニトラム、レモジュリン、ティバソ、ティバソDPIのさまざまな強度と投与経路をカバーしています。ティバソとティバソDPIは、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）の治療にも適応があります。ユナイテッド・セラピューティクスは、イーライリリー・アンド・カンパニーとのライセンス契約に基づき、肺動脈性高血圧症の治療薬としてアドシルカ（タダラフィル）も販売しています。 ^[22]

2020年2月、米国食品医薬品局は、レモジュリン注射用ユニティ皮下投与システム（別名レムニティポンプ）の承認を与え、専門薬局で事前に充填された薬剤カセットでの使用を許可した。^[23]レムニティシステムは、レモジュリンを皮下（皮膚の下）に持続的に投与することを可能にする。レムニティシステムは、22歳以上の患者の肺動脈性高血圧症の治療に適応がある。^[要出典]

2015年3月、米国FDAはユナイテッド・セラピューティクス社のユニツキシンの生物学的製剤ライセンス申請（BLA）を承認した。^{[24]ユニツキシンは、まれな癌の一種である高リスク}神経芽腫の小児に対する第二選択治療として使用されるモノクローナル抗体である。

2022年5月、米国FDAはユナイテッド・セラピューティクス社のTyvaso DPIの新薬申請（NDA）を承認した。 ^[25] Tyvaso DPIはトレプロスチニルを含むドライパウダー吸入器であり、PAHとPH-ILDの両方に適応がある。

United Therapeutics は、既存製品の新しい適応症、製剤、および送達デバイスを含む研究開発プロジェクトのパイプラインを進めています。同社の研究開発パイプラインには、主に希少肺疾患に関する 5 つの登録段階の研究と、主に臓器製造に関する 7 つの前臨床製品リードが含まれています。

2020年2月、ユナイテッド・セラピューティクスは、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）患者を対象としたTyvasoのINCREASE試験を無事完了し、6分間歩行距離（6MWD）の改善を示すという主要評価項目を達成したと報告した。^[26]同社は、Tyvasoの新薬申請に対する有効性補足をサポートするためにINCREASE試験結果を米国食品医薬品局に提出し、2021年3月31日に承認を受けた。^[27]

進行中の新薬臨床試験には、肺動脈性肺高血圧症に対するラリネパグのADVANCE OUTCOMES（第3相試験）、中央肺評価システムの登録研究、^[28]および特発性肺線維症（IPF）に対するTETON 1およびTETON 2がある。^[29]

ユナイテッド・セラピューティクスは、人工臓器として知られるユニークなタイプのバイオ医薬品を開発しています。このタイプの生物学的製剤は、機能不全の臓器の代わりとして患者に移植されます。同社は、異種移植、同種再細胞化、自己バイオプリンティング技術を通じて、このような再生医療製品を開発しています。^[30]

2021年、ニューヨーク大学の研究者らは、ThymoKidney異種腎臓を使用して、遺伝子操作された非ヒト腎臓を脳死した人間の体に初めて移植し、54時間にわたって腎機能を観察しました。^[31]アラバマ大学バーミンガム校の研究者らは、UKidney異種腎臓を脳死の受容者への移植に使用し、77時間にわたって腎機能を観察しました。^[32]

2021年、同社の子会社であるユニザー・バイオエレクトロニクスのエンジニアらは、トロント西部病院からトロント総合病院へ移植用のヒト肺を初めて輸送した。^[33]肺はカナダのオタワ出身のエンジニア、アラン・ホダック氏に無事移植された。 ^[34]

2022年、UHeart異種心臓は、初めて豚の心臓から生きた人間への移植に使用されました。^[35]移植された豚の心臓には、豚のゲノムに10の遺伝子改変が施されていました。^[36]

2022年、マーティン・ロスブラットは3Dプリントされた肺の足場を発表しました。これは彼女が「これまでに印刷された中で最も複雑な3Dプリントオブジェクト」の1つと呼んだものです。^[37]プリントされた肺の足場には44兆個のボクセルが含まれており、4,000キロメートルの肺毛細血管と2億個の肺胞が配置されています。

ユナイテッド・セラピューティクスは、メリーランド州シルバースプリングに 415,000 平方フィートの複合研究室とオフィスビルの複合施設を所有しています。この施設は同社の共同本社として機能し、医薬品有効成分と完成した投薬形態製品の商業生産に使用されています。ユナイテッド・セラピューティクスは、ノースカロライナ州リサーチ・トライアングル・パークにも 380,000 平方フィートの複合製造工場とオフィスビルを所有しています。この施設は同社の共同本社として機能し、臨床研究開発、商業化、物流、製造、梱包担当者が働いています。ユナイテッド・セラピューティクスは、リサーチ・トライアングル・パークの複合施設に隣接して、約 330,000 平方フィートの建物スペースを含む 132 エーカーの敷地を所有しており、同社の肺再生プログラムに関連する研究、開発、製造に使用されています。この敷地は将来拡張可能です。^[38]

ユナイテッド・セラピューティクスの子会社には、ラング・バイオテクノロジーPBC、ラング・バイオエンジニアリング社、ミロマトリックス・メディカル、ユナイテッド・セラピューティクス・ヨーロッパ社、カナダのユニザー・バイオテック社、ユニザー・ファーマ社、LLC、ユニザー・テルメッド社、ケベック州のユニザー・バイオエレクトロニクス社、IVIVAメディカル社、リヴィヴィコール社などがある。^[39] 2023年12月現在、ユナイテッド・セラピューティクスの全世界の従業員数は1,168人である。^[40] 2024年6月1日現在、ユナイテッド・セラピューティクスの時価総額は123億ドルである。^[41]

United Therapeutics の子会社である Lung Biotechnology PBC は、上場バイオ医薬品会社の初の公益法人子会社でした。Lung Biotechnology は、灌流を利用して、本来は廃棄されるはずだった肺を安定させることで移植用の肺を保存できる革新的な技術を追求しました。その目的は、PAH などの末期肺疾患の患者に対する移植可能な肺の深刻な不足に対処することでした。

2020年、ユナイテッド・セラピューティクスは、従業員に対してインセンティブ給与を含めて年間約75,000ドルの最低「生活賃金」を設定した。フルタイム従業員は、ユナイテッド・セラピューティクスの長期インセンティブプログラムを通じて同社の株主となっている。ユナイテッド・セラピューティクスは、アムジェン、ジョンソン・エンド・ジョンソン、ブリストル・マイヤーズスクイブなどの企業とともに、米国の医薬品製造分野でトップ10の企業市民の1つとして認められている。^[42]ユナイテッド・セラピューティクスは、フォーチュンのヘルスケア＆バイオ医薬品業界のベスト・ワークプレイス2021 ^[43] (3年連続)、ワシントン・ポストの2020年トップ・ワークプレイス^[44] (6年連続)、フォーチュンのベスト中小企業ワークプレイス2020 ^[45] (3年連続)に選ばれている。フォーチュンの「ミレニアル世代にとって最も働きがいのある会社2020 」にも選出された。 ^[46] 2019年、ユナイテッド・セラピューティクスはテクノロジー業界の女性から企業役員賞を受賞し、トライアングル・ビジネス・ジャーナルの「働きがいのある会社リスト」に6年連続で選出された。^[47]同社はまた、2022年^[48]と2023年にニューズウィークの「アメリカで最も責任ある企業」リストに選出された。 ^[49]

United Therapeutics の施設には、米国グリーン ビルディング カウンシルの評価によるLEEDプラチナ認定の建物が 1 棟、ゴールド認定の建物が 2 棟、および 3 つの州にまたがるネット ゼロビルが4 棟あります。革新的でエネルギー効率の高い建物設計、複数のソーラー アレイ、再生可能エネルギー クレジット (REC) とカーボン オフセットの購入、その他のグリーン エネルギー技術により、United Therapeutics は持続可能な都市キャンパスを実現できました。建設当時、メリーランド州シルバー スプリングにある United Therapeutics の敷地ネット ゼロ「Unisphere」は、135,000 平方フィートの高層オフィス ビルで、エネルギー ポジティブの最大の都市オフィス ビルでした。広範囲にわたるソーラー アレイ、熱媒介井戸、その他の最先端の設計技術を使用して、Unisphere は消費するよりも多くのエネルギーを敷地内で生成します。

ユナイテッド・セラピューティクスは、同業他社やラッセル3000に先駆けて、コーポレートガバナンスのベストプラクティスを実践しています。これには、多数決やプロキシアクセスポリシーの採用、取締役会の機密解除プロセスの開始、社外取締役の厳しい制限の導入などが含まれます。取締役会は、ガバナンスと運営の優先事項について議論するために、毎年複数回株主と対話しています。2020年、2021年、2022年に、ユナイテッド・セラピューティクスは包括的な企業の社会的責任レポートを発行しました。^[50]

2021年、ユナイテッド・セラピューティクスの株主は、同社を公益法人（PBC）に転換することを承認した。^[3] PBCとして、ユナイテッド・セラピューティクスは株主に価値を創造する一方で、同社の行為によって実質的に影響を受ける人々の最善の利益と、定款で採用することを選択した特定の公益も考慮しなければならない。ユナイテッド・セラピューティクスのようなPBCは、公益を生み出し、責任を持って持続可能な方法で運営することを目的としている。ユナイテッド・セラピューティクスの公益目的は、「（a）新しい医薬品療法の開発、および（b）移植可能な臓器の利用可能性を拡大する技術を通じて、患者に明るい未来を提供すること」である。^[51]

ユナイテッド・セラピューティクスの創設者で取締役会長^[52]のマーティン・アリアナ・ロスブラットは、1981年にカリフォルニア大学ロサンゼルス校を卒業し、法学博士号と経営学修士号を取得しました。2001年6月、ロンドン大学クイーン・メアリー校のバーツ・ロンドン医科歯科大学で医療倫理学の博士号を取得しました。ロスブラットはワシントンDCで、最初は通信衛星法の分野で、最終的にはヒトゲノム計画などの生命科学プロジェクトに携わりました。彼女はまた、ジオスターのCEOやシリウスXM衛星ラジオの創設者を務めました。 [8] [7] マイケル・ベンコウィッツが社長兼最高執行責任者、ジェームズ・エッジモンドが最高財務責任者兼財務担当役員、ポール・マホンが法務顧問を務めています。