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| 臨床データ | |
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| 商号 | アモンディス45 |
| その他の名前 | SRP-4045 |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
| ライセンスデータ |
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投与経路 | 静脈内 |
| 薬物クラス | アンチセンスオリゴヌクレオチド |
| ATCコード |
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| 法的地位 | |
| 法的地位 |
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| 識別子 | |
| CAS番号 |
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| ドラッグバンク |
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| ユニ |
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| ケッグ |
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| 化学および物理データ | |
| 式 | C 268 H 424 N 124 O 95 P 22 |
| モル質量 | 7 584 .536 グラムモル−1 |
アモンディス45というブランド名で販売されているカシマーセンは、エクソン45スキップの影響を受けるジストロフィン遺伝子の変異が確認された人のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療に使用されるアンチセンスオリゴヌクレオチド 薬です。 [1] [2] [3] [4]これは、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PMO）のアンチセンスオリゴヌクレオチドです。 [1]デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、主に男児に発症するまれな疾患です。[5]これは、ジストロフィンと呼ばれる筋肉タンパク質のレベルが低いことが原因です。[5]ジストロフィンの欠乏は、進行性の筋力低下と早死を引き起こします。[5]
最も一般的な副作用は、上気道感染症、咳、発熱、頭痛、関節痛、喉の痛みなどです。[2] [5]
カシマーセンは2021年2月に米国で医療用として承認され、[1] [2] [6] 、エクソン45をスキップできるDMD遺伝子の変異が確認された人々を対象とした、FDA承認の最初の標的治療薬です。 [2]
医療用途
カシメルセンは、エクソン45スキップの影響を受けるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子の変異が確認された人のDMD治療薬として適応があります。[1] [2]
副作用
一般的な副作用としては、頭痛、発熱、関節痛、咳、風邪の症状などがあります。[7]
薬理学
薬力学
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、機能的なジストロフィンタンパク質が欠如するX連鎖劣性疾患である。[8]ジストロフィンタンパク質は、N末端アクチン結合ドメイン、C末端Bジストログリカン結合ドメイン、および24の内部スペクトル様リピートからなるタンパク質である。ジストロフィンは筋肉機能に役割を果たしており、ジストロフィンがなければ、筋肉組織は線維組織および脂肪組織に置き換えられる。カシメルセンは、DMDプレMRNAのエクソン45に結合するように設計されたアンチセンスホスホロジアミデートモルフォリノオリゴヌクレオチドであり、翻訳前に成熟RNAへの排除を防ぐ。この変化により、内部的に切断されたジストロフィンタンパク質が生成される。[8]
歴史
カシメルセンは二重盲検プラセボ対照試験で評価され、43人の参加者が2:1の割合で静脈内カシメルセンまたはプラセボを投与されるよう無作為に割り付けられた。[2]参加者は全員男性で、年齢は7歳から20歳で、エクソン45スキップの影響を受けるDMD遺伝子の遺伝子変異が確認されていた。[2]中間解析では、43人の参加者の治療前と48週目に筋生検でジストロフィンのレベルを測定することで、その利点を評価した。[5]この試験は5か国（米国、カナダ、ドイツ、スペイン、チェコ共和国）の7施設で実施された。[5]
米国食品医薬品局（FDA）は、カシメルセンの申請をファストトラック、優先審査、および希少疾病用医薬品の指定に承認した。[2] [9] [10] FDAは、サレプタ・セラピューティクス社にアモンディス45の承認を与えた。 [2]
参考文献
- ^ abcde 「Amondys 45-casimersen injection」。DailyMed 。 2021年3月1日閲覧。
- ^ abcdefghij 「FDA、希少デュシェンヌ型筋ジストロフィー変異に対する標的治療を承認」。米国食品医薬品局（FDA）（プレスリリース）。2021年2月25日。 2021年2月25日閲覧。
この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ 「サレプタ・セラピューティクス、エクソン45のスキップが可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の治療薬としてアモンディス45（カシメルセン）注射剤のFDA承認を発表」（プレスリリース）。サレプタ・セラピューティクス。2021年2月25日。 2021年2月25日閲覧– GlobeNewswire経由。
- ^ Rodrigues M、Yokota T (2018)。「筋ジストロフィーおよびさまざまな遺伝性疾患に対するエクソンスキッピングとスプライスモジュレーションの最近の進歩と臨床応用の概要」エクソンスキッピングとインクルージョン療法。分子生物学の方法。第1828巻。クリフトン、ニュージャージー州pp. 31–55。doi : 10.1007 / 978-1-4939-8651-4_2。ISBN 978-1-4939-8650-7. PMID 30171533。
{{cite book}}: CS1 メンテナンス: 場所が見つかりません 発行者 (リンク) - ^ abcdef 「薬物試験スナップショット：アモンディーズ45」。米国食品医薬品局（FDA）。2022年12月2日。 2022年12月2日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ 「医薬品承認パッケージ：アモンディーズ45」。米国食品医薬品局（FDA） 2021年3月18日。 2021年9月13日閲覧。
- ^ 「カシマーセンの使用法、副作用、警告」。Drugs.com 。2022年5月13日閲覧。
- ^ ab "カシメルセン".ドラッグバンク。2022 年5 月 6 日に取得。
- ^ 「Casimersen 希少疾病用医薬品の指定と承認」。米国食品医薬品局(FDA) 2019年6月4日。 2021年2月25日閲覧。
- ^ イノベーションを通じて健康を推進：2021年の新薬承認（PDF）。米国食品医薬品局（FDA）（レポート）。2022年5月13日。2022年12月6日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年1月22日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
外部リンク
- 「カシマーセン」。薬物情報ポータル。米国国立医学図書館。
- ClinicalTrials.govの「DMD 患者における SRP-4045 および SRP-4053 の研究 (ESSENCE)」の臨床試験番号NCT02500381
