ALS協会

ALS協会

略語	ALS協会
設立	1985年; 39年前 （1985年）
タイプ	非営利
集中	支援と患者サービス
位置	ワシントン D.C.、米国
サービスエリア	アメリカ合衆国
社長兼CEO	カラニート・バラス
会長	スコット・カウフマン
収益	3,700万ドル（2019年）[1]
Webサイト	als.org

ALS協会は、世界的な筋萎縮性側索硬化症（ALS）研究に資金を提供し、全国規模の臨床ケアセンターネットワークを通じてALSに苦しむ人々にケアサービスとプログラムを提供し、ルー・ゲーリック病としても知られる筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を支援する州および連邦の政策のために全国のALS支持者と協力しているアメリカの非営利団体です。^[2]

ALS協会は、マサチューセッツ総合病院のショーン・M・ヒーリー＆AMG ALSセンター、^[3]、 ALS Finding a Cure、筋ジストロフィー協会と提携している。^{[4]さらに、この組織は、Answer ALS（}スティーブ・グリーソンが開始）、Target ALS（ダン・ドクトロフが設立）、^{[5] 、ALS ONEの研究パートナーでもある。この組織は、その後ALS協会と合併した}Prize4LifeのプロジェクトであるALS研究フォーラムにも資金を提供している。^[要出典]

アイスバケツチャレンジによる認知度と資金提供により、協会は2014年から2018年の間に約9000万ドルの研究資金を拠出し、年間研究資金が187％増加しました。 ^{[6] [7]}これには、米国での275の研究助成金に対する8120万ドルと、海外での850万ドルが含まれています。 ^{[7]この研究により、ALSに関連する5つの新しい}遺伝子が発見されました。^{[6] [8] [7]}

• NEK1 ^[9] - この遺伝子の変異は、ALSの散発性および家族性症例の両方に寄与する^[9]
• KIF5A ^[10] - KIF5Aタンパク質はニューロン内で機能し、筋細胞に情報を伝達する神経繊維である軸索を上下に物質を輸送します。これは細胞骨格とも呼ばれます。^[11] ALS変異はタンパク質の末端近くを切り詰め、完全なタンパク質が生成されないようにします^[11]
• C21orf2 ^[12]
• TUBA4A ^[13] - この遺伝子の変異は微小管ネットワークを不安定にし、その再重合能力を低下させる。^[13]これはKIF5Aのような別の細胞骨格欠陥である^[13]
• TBK1 ^[14]

ニューヨークゲノムセンター神経変性疾患ゲノム科学センター所長ヘマリ・パトナニ氏によると、このチャレンジで集められた資金によって、ALS全ゲノム配列データの最大級のリソースが構築され、世界中のパートナーと共有されているという。^[15]

2020年9月、ニューイングランド医学ジャーナルは、新しい薬剤の組み合わせであるAMX0035が、臨床的に意味のある方法でALSの進行を遅らせるのに安全かつ効果的であると報告しました。^[16] ALS協会は、アイスバケツチャレンジの寄付金でAMX0035の研究に早期の財政支援を提供していました。^[17]臨床試験の結果が発表された後、ALS協会は、 Amylyx Pharmaceuticalsと食品医薬品局に協力して、この薬をできるだけ早くALS患者に提供するように求める請願書を開始しました。^[18]

^{ALSに苦しむ何千人もの人たち[19]}が4年間にわたって超党派の支持を獲得しようと努力した結果、2020年12月に2019年ALS障害者アクセス法が成立しました。この法案は、ALS患者が社会保障障害保険給付を受ける前にこれまで必要とされていた5か月の恣意的な待機期間を廃止します。^[20]

2014年の夏、アイス・バケツ・チャレンジはソーシャルメディアで話題となり、2億2000万ドルを集めた。^{[6] [8] [15]}そのうち1億1500万ドルがALS協会に寄付された。参加者はバケツ一杯の氷水を頭からかぶったり、ALSの研究と治療に寄付したりすることが求められた。ジョージ・W・ブッシュ元大統領、ビル・ゲイツ、テイラー・スウィフト、ベネディクト・カンバーバッチ、レブロン・ジェームズ、マーサ・スチュワートなどがALS撲滅のために資金を集めるため、頭から氷水を浴びた。^{[6] [7] [8]}合計で約1700万人がチャレンジ中の動画をアップロードし、動画は100億回以上再生された。^[6]

このチャレンジにより1億1500万ドルが集まり、協会は患者数を28%増加させました。^[8]寄付金のほとんどは研究に使われましたが、他の用途もありました。例えば、地方支部はALS患者用の機器（電動車椅子、歩行器、シャワーベンチなど）を購入し、それぞれの順番待ちリストに載っている患者全員に提供できました。^{[21] [22]}

協会の臨床ネットワークも、チャレンジからの資金提供により50%拡大しました。^[7] RTIインターナショナルの調査によると、29の新しいALS認定治療センター、20の新しい公認治療センター、7つの新しい提携クリニックが設立されました。^[23]また、RTIによると、国立衛生研究所（NIH）はチャレンジ以来、ALS協会が資金提供した研究者に約4億1600万ドルを投資しています。^[15]

2014年のアイスバケツチャレンジの後、ALS協会は「アイスバケツチャレンジ」という用語の商標登録を試みた。反発を受けて協会は商標登録申請を取り下げた。^[24] 2018年初頭、「Terminally Persistent」連合と呼ばれる患者グループは、アイスバケツチャレンジで得た1億1500万ドルを研究にもっと積極的に使っていないとしてALS協会を批判した。さらに、このグループは、ALSの治療法を研究し、第3相臨床試験を行っている製薬会社であるBrainStorm Cell TherapeuticsにALS協会が資金を提供していないと不満を述べた。ALS協会は第3相臨床試験に資金を提供していない。^[25]

協会の毎年の代表的な募金活動は「ALS撲滅のためのウォーク」である。このイベントは毎年秋から春にかけて全米各地の都市で開催される。2000年の開始以来、このイベントは2億6500万ドル以上を集めた。^[26]

• 公式サイト