ディルロクトゲンサモパルボベック

ディルロクトゲン・サモパルボベック（別名SPK-8011 ）は、ロシュ社とスパーク・セラピューティクス社が血友病A向けに開発した実験的遺伝子治療薬です。^[1]^[2]^[3]^[4]^[5]^[6]この薬は、改変されたAAV ベクターを使用して肝細胞に第VIII因子血液凝固タンパク質を生成させます。^[3]

参考文献

^ 「ロシュ、遺伝子治療への意欲を失い、血友病Aの候補薬をパイプラインから除外」。 2023年12月8日閲覧。
^ Mannucci, Pier Mannuccio (2023年3月). 「血友病治療のイノベーション：50年間の進歩と今後の展望」. Journal of Thrombosis and Haemostasis . 21 (3): 403–412. doi : 10.1016/j.jtha.2022.12.029 . PMID 36858789. S2CID 257276049.
^ ab Croteau, Stacy E.; Eyster, M. Elaine; Tran, Huyen; Ragni, Margaret V.; Samelson-Jones, Benjamin J.; George, Lindsey; Sullivan, Spencer; Rasko, John EJ; Moormeier, Jill; Angchaisuksiri, Pantep; Teitel, Jerome; Kenet, Gili; Wynn, Tung; Jaworski, Kristen; Macdougall, Amy; Jaeger, Savina; Trivedi, Trupti; Mingozzi, Federico; Chang, Tiffany; Levy, Gallia (2022年11月15日)。「血友病Aに対するAAV介在FVIII遺伝子移入後の出血率改善を伴う長期持続性FVIII発現：SPK-8011の第I/II相試験の複数年追跡調査」。血液.140 （補足1 ）：1899–1901.doi ：10.1182/blood- 2022-158903。
^ Elkouby, Liron; Armour, Sean M.; Toso, Raffaella; DiPietro, Marti; Davidson, Robert J.; Nguyen, Giang N.; Willet, Mallory; Kutza, Stephanie; Silverberg, Joseph; Frick, Jennifer; Crosariol, Marco; Wang, Yuhuan; Wang, Chuansong; High, Katherine A.; Sabatino, Denise E.; Anguela, Xavier M. (2022年3月). 「マウスおよび非ヒト霊長類における血友病Aの治療のための最適化されたAAV-FVIIIベクターの前臨床評価」.分子療法 - 方法と臨床開発. 24 : 20–29. doi : 10.1016/j.omtm.2021.11.005 . PMC 8666598 . PMID 34977269。
^ ハイ、キャサリン A.;ジョージ、リンゼイ A. Eyster、M.エレイン。サリバン、スペンサー K.マーガレット V. ラグニ。クロトー、ステイシー E.サメルソン・ジョーンズ、ベン・J。エヴァンス、マシュー。ジョズニー・アントワーヌ、マルセリン。マクドゥガル、エイミー。カドーシュ、ジュディス。ルノスキー、アレクサ・R。キャンベル・ベアード、シンシア。ダグラス、ケイラ。トンプキンス、夏。ハイト、ハワード。リンダ・B・クート。バシリ、アシュリン・イートン。ヴァレンティノ、レナード A.カー、マーカス E.ホイ、ダニエル・J;ワクテル、ケイティ。テイクフマン、ダニエル。ミンゴッツィ、フェデリコ。アンゲラ、ザビエル M.リープ、キャスリーンB（2018年11月29日）。「血友病Aにおける治験薬Spk-8011の第1/2相試験で持続的な発現と出血予防が実証」Blood . 132 (Supplement 1): 487. doi :10.1182/blood-2018-99-115495. S2CID 81439244.
^ Evans, Matthew S.; Rybka, Witold B.; Croteau, Stacy E.; Tran, Huyen; Rasko, John EJ; Jaworski, Kristen; MacDougall, Amy; Jaeger, Savina; Mingozzi, Federico; Chang, Tiffany; Levy, Gallia (2022年11月15日). 「SPK-8011の第I/II相試験におけるAAVカプシド免疫応答を管理するためのコルチコステロイドによる免疫調節の効果」. Blood . 140 (Supplement 1): 10654–10655. doi : 10.1182/blood-2022-159017 .

[1] 「ロシュ、遺伝子治療への意欲を失い、血友病Aの候補薬をパイプラインから除外」。 2023年12月8日閲覧。

[2] Mannucci, Pier Mannuccio (2023年3月). 「血友病治療のイノベーション：50年間の進歩と今後の展望」. Journal of Thrombosis and Haemostasis . 21 (3): 403–412. doi : 10.1016/j.jtha.2022.12.029 . PMID 36858789. S2CID 257276049.

[:0-3] Croteau, Stacy E.; Eyster, M. Elaine; Tran, Huyen; Ragni, Margaret V.; Samelson-Jones, Benjamin J.; George, Lindsey; Sullivan, Spencer; Rasko, John EJ; Moormeier, Jill; Angchaisuksiri, Pantep; Teitel, Jerome; Kenet, Gili; Wynn, Tung; Jaworski, Kristen; Macdougall, Amy; Jaeger, Savina; Trivedi, Trupti; Mingozzi, Federico; Chang, Tiffany; Levy, Gallia (2022年11月15日)。「血友病Aに対するAAV介在FVIII遺伝子移入後の出血率改善を伴う長期持続性FVIII発現：SPK-8011の第I/II相試験の複数年追跡調査」。血液.140 （補足1 ）：1899–1901.doi ：10.1182/blood- 2022-158903。

[4] Elkouby, Liron; Armour, Sean M.; Toso, Raffaella; DiPietro, Marti; Davidson, Robert J.; Nguyen, Giang N.; Willet, Mallory; Kutza, Stephanie; Silverberg, Joseph; Frick, Jennifer; Crosariol, Marco; Wang, Yuhuan; Wang, Chuansong; High, Katherine A.; Sabatino, Denise E.; Anguela, Xavier M. (2022年3月). 「マウスおよび非ヒト霊長類における血友病Aの治療のための最適化されたAAV-FVIIIベクターの前臨床評価」.分子療法 - 方法と臨床開発. 24 : 20–29. doi : 10.1016/j.omtm.2021.11.005 . PMC 8666598 . PMID 34977269。

[5] ハイ、キャサリン A.;ジョージ、リンゼイ A. Eyster、M.エレイン。サリバン、スペンサー K.マーガレット V. ラグニ。クロトー、ステイシー E.サメルソン・ジョーンズ、ベン・J。エヴァンス、マシュー。ジョズニー・アントワーヌ、マルセリン。マクドゥガル、エイミー。カドーシュ、ジュディス。ルノスキー、アレクサ・R。キャンベル・ベアード、シンシア。ダグラス、ケイラ。トンプキンス、夏。ハイト、ハワード。リンダ・B・クート。バシリ、アシュリン・イートン。ヴァレンティノ、レナード A.カー、マーカス E.ホイ、ダニエル・J;ワクテル、ケイティ。テイクフマン、ダニエル。ミンゴッツィ、フェデリコ。アンゲラ、ザビエル M.リープ、キャスリーンB（2018年11月29日）。「血友病Aにおける治験薬Spk-8011の第1/2相試験で持続的な発現と出血予防が実証」Blood . 132 (Supplement 1): 487. doi :10.1182/blood-2018-99-115495. S2CID 81439244.

[6] Evans, Matthew S.; Rybka, Witold B.; Croteau, Stacy E.; Tran, Huyen; Rasko, John EJ; Jaworski, Kristen; MacDougall, Amy; Jaeger, Savina; Mingozzi, Federico; Chang, Tiffany; Levy, Gallia (2022年11月15日). 「SPK-8011の第I/II相試験におけるAAVカプシド免疫応答を管理するためのコルチコステロイドによる免疫調節の効果」. Blood . 140 (Supplement 1): 10654–10655. doi : 10.1182/blood-2022-159017 .