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| 略語 | CTFL 2010 の新機能 |
|---|---|
| 形成 | 1978 |
| タイプ | 非営利団体 |
| 位置 | |
主要人物 | アネット・バッカー博士、 ガブリエル・グロイスマン社長、議長 |
旧称 | 国立神経線維腫財団 |
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小児腫瘍財団（CTF）は、神経線維腫症または神経鞘腫症として知られる遺伝性疾患群であるNFに罹患した個人および家族の健康と福祉の向上を目的とする501(c)(3 )財団です。同財団の4つの使命には、一連の戦略的投資を通じて医薬品の研究開発を推進すること、患者支援を強化すること、NFに対する一般の認識を高めること、罹患した個人に対する臨床ケアのベストプラクティスを確立することが含まれます。 [1]財団は全50州で法人化されており、37州に支部と関連組織があります。[2] CTFは、あらゆる形態のNF研究に対する最大の民間資金提供者です。[3]
歴史
この組織は、1978年にリン・アン・コートマンシュ看護師、神経科医のアレン・E・ルーベンシュタイン医師、ジョエル・S・ハーシュトリット弁護士によって国立神経線維腫症財団として設立され、2005年に小児腫瘍財団に名称を変更しました。初期の頃、この組織は患者サポートの提供と神経線維腫症コミュニティの組織化に重点を置いていました。[4] 1980年代後半から1990年代半ばにかけて、彼らの目標には神経線維腫症を引き起こす遺伝子の発見が含まれていました。CTFは2005年にトランスレーショナルリサーチに集中し始め、2008年には臨床試験への資金提供も開始しました。[5]社長兼最高科学責任者のアネット・バッカーのリーダーシップの下、この組織は、新薬発見プロセスを加速するために、より伝統的な資金提供モデルから資金提供者とパートナーのモデルに移行しました。[6]
注目すべき業績
財団は1988年に最初の助成金を交付し、世界初の神経線維腫症研究プログラムを立ち上げました。1985年には、神経線維腫症の科学者と臨床医の最初の大規模な集まりであるNFカンファレンスを開催しました。[7] 1990年と1993年には、財団の助成金で資金提供を受けた研究室がそれぞれNF1とNF2の遺伝子を特定しました。[5] 1997年、CTFはNFに悩む若者のための国際サマーキャンプを立ち上げました。2006年、財団は新薬発見イニシアチブへの資金提供を開始し、NFクリニックのネットワーク向けプログラムを試験的に導入しました。 2012年には患者登録簿、 2013年には検体バイオバンクを立ち上げました。 [6] 2014年、財団はNF2の治療法を見つけるために機関を超えて働くNF科学者の初めてのコラボレーションであるSynodos for NF2を設立しました。同様のプロジェクトであるNF1のためのシノドスが2015年に開始される予定です。[7]
資金調達モデル
近年、CTFは資金調達モデルを、より伝統的な非営利団体から、ミルケン研究所のFasterCuresモデルが提唱するベンチャーキャピタルのアプローチに沿ったものへと移行しました。CTFは現在、NF研究の触媒としての地位を確立し、患者、科学者、研究機関、バイオテクノロジー業界と製薬業界の両方と積極的なパートナーシップを築いています。[6]
主な取り組みと主な投資
- 若手研究者賞(YIA): 1985 年に始まったこの 2 年間の賞は、博士研究員および若手研究者に授与されます。受賞者を独立した研究者として確立することを目的としています。過去の受賞者の多くは、NF 研究分野および臨床コミュニティ内でリーダーとなっています。[4]
- 創薬イニシアチブ（DDI）：2006年に始まったこの助成金は、 NF治療薬のin vitroおよびin vivoスクリーニングのデータを開発するための前臨床スクリーニングを促進します。[4]
- 小児腫瘍財団NFクリニックネットワーク： CTFは2007年にNFクリニックネットワークを設立しました。このネットワークには現在、米国全土の47の関連クリニックが含まれており、そのすべてがNFの最新の臨床ケアガイドラインに準拠しています。これらのクリニックでは、年間10,000人以上のNF患者が治療を受けています。[7]
- NFカンファレンス：1985年、CTFは神経線維腫症に焦点を当てた初の科学会議を開催し、研究の促進と科学界での協力の促進を目標としました。毎年開催されるこの会議は、現在では世界中のNF科学者と臨床医の最も重要な会議とみなされています。[3]
- NFフォーラム：NF会議の議事録に対する一般人の継続的な関心に応えて、CTFはNFフォーラムを発足しました。毎年開催されるこのフォーラムには、NFの影響を受けた人々とその家族、およびNF分野の科学者や擁護者が参加します。NF会議に合わせて2年に1回開催されます。[8]
- NF前臨床薬物スクリーニングコンソーシアム（NFPC）：NFPCは、候補薬物療法の特定を加速し、臨床への進展を早めるために設計された、400万ドル、4年間の複数サイトの前臨床薬物スクリーニングコンソーシアムでした。[5]
- 神経線維腫症治療コンソーシアム（NFTC）：2013年に開始されたジョンズホプキンス大学医学部のNF治療加速プログラムとのこのコラボレーションは、NF前臨床薬物スクリーニングコンソーシアムで確立された動物モデルを使用して前臨床試験を継続する3年間のプログラムです。[5]
- 患者登録：登録の主な目的は「有望な新しい治療法の開発を加速すること」です。[9]登録は臨床試験の紹介元として機能し、登録された患者にNFの特定の症状に関する最新の個別情報を提供します。現在、5000人以上の登録者がいます。[10]
- Synodos for NF2：2014年に発足したSynodos for NF2は、さまざまな機関の科学者が協力してリアルタイムでデータを共有し、NF2の治療法を見つけるために協力することに合意したコンソーシアムです。 [11]
- Synodos for NF1 : 2014年に発表され、2015年初頭に発足したSynodos for NF1は、さまざまな機関の科学者が協力し、リアルタイムでデータを共有し、NF1の治療法を見つけるために協力することに合意したコンソーシアムです。[12]
患者サポート
財団は、患者、介護者、その他の関係者向けに、さまざまなテーマの教育パンフレットを発行しています。これらのパンフレットの多くは、英語とスペイン語の両方で提供されています。[13] NFレジストリに参加することで、患者とその家族にさらなるサポートが提供されます。レジストリでは、該当する臨床試験に関する最新情報の提供に加えて、患者とその家族がNF関連の特定の症状に焦点を当てた情報を受け取る機会が提供されます。これらの取り組みに加えて、財団はNFとともに生きる若者のための毎年恒例のサマーキャンプも後援しています。[14]
アドボカシー
CTFは、神経線維腫症研究への資金提供を国家レベルで提唱しています。財団は、国防総省の議会主導医学研究プログラム神経線維腫症研究プログラム（CDMRP-NFRP）を通じて、初期資金と継続資金の両方を確保する上で重要な役割を果たしていると考えられています。[15] CTFは、その取り組みの一環として、ボランティアを組織し、オンライン、手紙、直接対面で議会と上院の代表者に請願し、CDMPR-NFRPと国立衛生研究所の両方を通じて資金の継続と増額を促しています。[16]
募金プログラム
財団は、NFの認知度を高め、資金を集めるとともにNFと共に生きる人々にコミュニティ意識を与えることを目的とした数多くのプログラムを後援している。これらのプログラムには、Racing4Research、NF Endurance、NF Walk、Cupid's Undie Runなどがある。[17]
参考文献
- ^ 「財団について」。小児腫瘍財団。小児腫瘍財団。 2014年8月8日閲覧。
- ^ 「コミュニティー関係」。小児腫瘍財団。
- ^ ab Jessen, Walter. 「2010 NFカンファレンス：一般市民と研究のつながり」www.highlighthealth.com/cancer/the-2010-nf-conference-connecting-the-public-with-the-research/ . Highlight HEALTH . 2014年12月29日閲覧。
- ^ abc Bettermann, Peter (2005).全米神経線維腫症財団. 小児腫瘍財団. p. 25.
- ^ abcd 「イノベータースポットライト：ジョン・リスナーとのQ&A」。TRAIN Central Station。FasterCures。2013年3月。 2014年10月12日閲覧。
- ^ abc Osborne, Randy (2014年4月3日). 「『ゲート』財団？早期リスク回避と追加適応症のためにここに参入」 . BioWorld . Thomson Reuters . 2014年9月15日閲覧。
- ^ abc 「財団について：マイルストーン」。ctf.org。小児腫瘍財団。 2014年10月12日閲覧。
- ^ 「CTF.org」。Children's Tumor Foundation。2014年12月29日時点のオリジナルよりアーカイブ。2015年1月3日閲覧。
- ^ 「Patient Crossroads」。FAQ。Patient Crossroads 。 2015年1月1日閲覧。
- ^ 「Patient Crossroads」。NF Registry。Patient Crossroads 。 2015年1月1日閲覧。
- ^ 「GenomeWeb」。神経線維腫症と闘うためにSynodos Initiativeが結成された。GenomeWeb。2014年3月10日。 2014年10月20日閲覧。
- ^ 「小児腫瘍財団」。NF1に関するシノドス：応募者募集。小児腫瘍財団。 2015年1月1日閲覧。
- ^ 「CTF.org」。情報パンフレット。小児腫瘍財団。 2014年1月4日閲覧。
- ^ 「CTF.org」。NFキャンプ。小児腫瘍財団。 2015年1月4日閲覧。
- ^ 2003年度労働省、保健福祉省、教育省および関連機関の歳出予算：労働省。米国：米国政府印刷局。2002年。1243、1247頁。
- ^ 「支援方法：アドボカシー」。アドボカシー：支援方法。小児腫瘍財団。 2014年11月11日閲覧。
- ^ 「CTF.org」。どのように支援できるか。2014年11月2日時点のオリジナルよりアーカイブ。2014年10月15日閲覧。
外部リンク
- 公式サイト