R. ジュード・サムルスキー

リチャード・ジュード・サムルスキー（1954年生まれ）は、分子ウイルス学および薬理学の分野における遺伝子治療およびアデノ随伴ウイルスベクター（AAV）の先駆的な研究で知られるアメリカの科学者、発明家、学者である。^{[ 1 ]}

サムルスキー氏は、ノースカロライナ大学遺伝子治療センターの元所長であり、ノースカロライナ大学ラインバーガー総合がんセンターのメンバーである。

サムルスキーは1982年にフロリダ大学で博士号を取得し^{[ 2 ]} 、 1976年にクレムソン大学で学士号を取得した^{[ 3 ]。} 2011年には米国遺伝子細胞治療学会の会長を務めた^{[ 4 ]}。科学文献への貢献としては、208の学術論文^{[ 5 ]}と408の研究論文^{[ 6 ]}があり、 3,158件の特許引用と17,140件の学術論文引用によって、それぞれの学術分野で広く引用されている^{[ 7 ] 。}

彼は遺伝子治療とAAVの商業化に積極的に取り組むバイオテクノロジー企業を共同設立した^{[ 8 ]。}これには、AAV遺伝子治療に特化したバイオテクノロジー企業であるAskBio（Asklepios BioPharmaceutical Inc.）^{[ 9 ] [ 10 ]}、NanoCor Therapeutics, Inc. ^{[ 11 ]}、Asklepios BioPharmaceutical Inc.からスピンオフしたChatham Therapeutics, Inc.とBamboo Therapeutics, Inc. ^{[ 12 ]}が含まれる。彼は2016年までノースカロライナ州チャペルヒルにあるUNC医学部遺伝子治療センターの所長を務めていた^{[ 13 ]。}

サムルスキーの研究は、ヒト非病原性パルボウイルスであるアデノ随伴ウイルス（AAV）の研究と、遺伝子治療におけるその利用に焦点を当ててきた。^{[ 14 ]} 1980年代、大学院生だった彼は、治療用遺伝子のベクターとしてAAVを使用することを先駆的に行った。^{[ 15 ] [ 13 ]} 1984年、彼はウイルスDNAを細菌プラスミドにクローニングした。これにより、AAVの可能性が認識され、現在FDAが承認している2つのAAV遺伝子治療の基礎が形成された。^{[ 10 ]}彼の研究は、遺伝子治療用のウイルスベクターとしてAAV2を実証し、AAVに遺伝子を挿入する最初の米国特許につながった。^{[ 16 ]}この技術は、嚢胞性線維症、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、^{[ 17 ]}血友病^{[ 18 ]}およびパーキンソン病の遺伝子治療臨床試験で使用されており、バイオサイエンス産業やUNCなどの学術機関における遺伝子治療の研究開発の基盤となっています。^{[ 19 ]} 2016 年にファイザーが彼の会社 Bamboo Therapeutics を買収し、^{[ 20 ]} 2014 年にバクスター インターナショナルがChatham Therapeutics と AskBio が開発したプログラムを買収しました。^{[ 21 ]}

2008年、サムルスキーは、遺伝子治療分野への生涯にわたる重要な科学的貢献が認められ、米国遺伝子細胞治療学会から傑出した業績賞を初めて受賞した。 ^{[ 14 ]}彼は米国および海外で98件の特許を保有しており、アデノ随伴ウイルスベクターに関連する遺伝子送達に関する他の特許の共同発明者としても認められている。 ^{[ 22 ] [ 23 ] [ 24 ]}