ピーター・カリス

ピーター・ラター・カリス FRS FRSC OBC OCは、脂質ナノ粒子の分野への貢献で知られるカナダの物理学者および生化学者です。^[1]Cullisと同僚は、がん治療、遺伝子治療、ワクチンに脂質ナノ粒子（LNP）技術を採用したナノ医薬品の開発における根本的な進歩を担ってきました。この研究は、米国食品医薬品局（FDA）、欧州医薬品庁、カナダ保健省。

カリス氏は、現在400人以上を雇用する11社のバイオテクノロジー企業を共同設立し、400本以上の科学論文を発表（h指数138）、100件以上の特許の発明者でもあります。共同設立した企業には、Acuitas Therapeutics、Integrated Nanotherapeutics、Precision NanoSystems、NanoVation Therapeuticsなどがあります。また、2004年にCentre for Drug Research and Development（現AdMare）、2019年にNanoMedicines Innovation Networkという2つの国立研究センターネットワークを共同設立し、創設科学ディレクターを務めています。これらの非営利ネットワークは、生命科学の基礎研究を商業的に実現可能な製品に転換することを目的としています。

カリス氏、彼のUBC研究室のメンバー、そして彼が共同設立した企業の同僚らが考案したLNP送達システムによって可能になった、最近承認された2つの薬剤は、特に注目に値する。1つ目はオンパトロで、以前は致命的であった遺伝性疾患トランスサイレチン誘発性アミロイドーシス（hATTR）の治療薬として、2018年8月に米国FDAにより承認された。オンパトロは規制当局の承認を受けた最初のRNAi薬である。2つ目はコミルナティで、ファイザー/ビオンテックが開発したCOVID-19 mRNAワクチンで、カナダ、米国、英国、ヨーロッパを含む多くの管轄区域で規制当局の承認を受けている。コミルナティは、2021年と2022年に世界中で約60億回分の投与が行われ、世界的なCOVID-19パンデミックの封じ込めに大きな役割を果たした。

カリスの研究対象は、生体膜における脂質の役割と、脂質ナノ粒子 (LNP) 技術を使用したナノ医薬品の開発です。脂質の役割に関する研究は、2 つの分野に焦点を当てています。1 つ目は、膜脂質が非二重層構造をとる能力と、膜融合などのプロセスにおけるそのような構造の役割です。2 つ目は、二重層間イオン勾配によって誘導される二重層脂質システム全体の輸送に焦点を当てています。ナノ医薬品に関する彼の関心は、まず、腫瘍などの疾患部位への薬剤送達と放出を強化することで効力を高め、毒性を軽減することを目的として、低分子薬剤、特に癌化学療法で使用される薬剤を含む LNP 送達システムの設計と合成です。2 つ目は、LNP 技術を使用して、低分子干渉 RNA (siRNA) やメッセンジャー RNA (mRNA) などの高分子遺伝子薬を遺伝子編集を含む遺伝子治療に治療的に使用できるようにすることです。これらの取り組みにより、米国食品医薬品局(FDA)、欧州医薬品庁、カナダ保健省などの規制当局によって臨床使用が承認された 5 つのナノ医薬品が誕生しました(下表を参照)。

これらのナノ医薬品のうち2つは最近承認され、特に注目されています。1つ目は、遺伝性アミロイドトランスサイレチン（hATTR）アミロイドーシスの治療薬としてFDAに承認された（2018年8月）遺伝子治療薬Onpattroです。Onpattroは、FDAに承認されたクラス初のRNAiベースの医薬品であり、Alnylam Pharmaceuticals（ボストン）、UBCの彼の研究室、および彼が共同設立した2つのスピンオフ（Protiva/ArbutusおよびAcuitas Therapeutics）と共同で開発されたLNP送達システムを採用しています。Onpattroは、肝臓でTTR遺伝子をサイレンシングするsiRNAを送達します。Onpattroの注目すべき特徴は、これまで治療不可能であったこの疾患（通常は診断後5年以内に死に至る）のさらなる進行を阻止できるだけでなく、hATTRに関連する神経障害や心血管の問題を改善できることです。 2つ目の医薬品は、AcuitasがPfizer / BioNTechおよびCureVacと共同で開発したmRNA Covid 19ワクチンです。Pfizer / BioNTech COVID-19 mRNAワクチンBNT162b2は、 Acuitasが開発したLNP送達システムを採用しています。BNT162b2（Comirnaty）は、米国FDAによって緊急使用が承認され^[2]（2020年12月）、その後、米国、^[3]英国、カナダ、ヨーロッパ、および世界中の多くの国で承認されました。これらの承認は、COVID-19の予防における95％の有効性と優れた安全性プロファイルに基づいて行われました。このワクチンは2021〜22年に世界中で50億回以上投与され、2021年だけで600万人以上の命を救ったとされています。^[4]

以下の承認済みナノ医薬品は、ブリティッシュコロンビア大学の Cullis 研究室と、彼が共同設立した企業 (Inex Pharmaceuticals Corp、Protiva Biotherapeutics、Canadian Liposome Company、Acuitas Therapeutics) によって 共同開発されました。