パオラ・レオーネ

パオラ・レオーネは、白質ジストロフィーの一種であるカナバン病を研究するイタリア人研究者です。

レオーネはイタリアのカリアリで生まれ育った。彼女はイタリアで学部と大学院の教育を受け、その後モントリオールとコネチカット州ニューヘイブンのイェール大学で博士研究員を務めた。彼女はパドヴァ大学で神経科学の博士号を取得している。^{[1]彼女のカナバン病に関する研究はイェール大学で始まり、そこで彼女は}遺伝子治療の初期の先駆者たちと協力した。彼女は1998年にイェール大学を離れ、フィラデルフィアのトーマス・ジェファーソン大学の細胞遺伝子治療センター（現在は廃止）に加わった。彼女はニュージャージー医科歯科大学の細胞遺伝子治療センターを率いている。^{[2] [3] [4]}

最近、^{[いつ? ]彼女は}NIH - NINDSとJacob's Cureから資金提供を受け、Canavanマウスモデルを含む白質疾患の動物モデルで幹細胞のサブポピュレーションが再髄鞘形成と表現型の回復を促進する可能性を研究しています。彼女はGeron Corporation (CA)から提供されたヒト胚由来オリゴデンドロサイト幹細胞を使用して前臨床データを生成しています。これらの研究は、 Canavan病に対する細胞ベースの治療法の可能性をターゲットとした包括的な分析の基礎を提供します。^[5]