ビオストロフィン

ビオストロフィンは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーやベッカー型筋ジストロフィーの治療における遺伝子治療の媒体として機能する可能性がある薬剤です。^[1]

両疾患の原因となる根本的な欠陥は、タンパク質ジストロフィンをコードする遺伝子の変異であるため、ビオストロフィンは、遺伝子工学的に作製された機能的な遺伝子のコピーを分子レベルで患部の筋細胞に送達します。^{[1]投与量と、患者への薬剤の全身放出の実行可能な手段は、現在、}犬と霊長類の動物モデルを使用して研究されています。^[2]

ビオストロフィンは、筋ジストロフィー協会の資金提供を受けて、アスクレピオス・バイオファーマシューティカルズ社によって製造されています。^[3]

参照

デュシェンヌ型筋ジストロフィーのその他の薬剤

アタルレン
リメポリド（実験的）

参考文献

^ ab Khurdayan VK、Bozzo J、Prous JR (2005 年 10 月)。「医薬品発見の記録」。Drug News & Perspectives。18 (8): 517–522。doi : 10.1358 / dnp.2005.18.8.953409。ISSN 0214-0934。PMID 16391721 。
^ http://www.ncbiotech.org/news_and_events/industry_news/duchenne.html 2006年12月 2007年10月17日アーカイブ、Wayback Machine
^ 「Asklepios Biopharmaceutical, Inc. が GlaxoSmithKline とのクロスライセンスを発表」2006 年 9 月 28 日。

外部リンク

親プロジェクトMD

[bdb-1] Khurdayan VK、Bozzo J、Prous JR (2005 年 10 月)。「医薬品発見の記録」。Drug News & Perspectives。18 (8): 517–522。doi : 10.1358 / dnp.2005.18.8.953409。ISSN 0214-0934。PMID 16391721 。

[2] ttp://www.ncbiotech.org/news_and_events/industry_news/duchenne.html 2006年12月 2007年10月17日アーカイブ、Wayback Machine

[3] 「Asklepios Biopharmaceutical, Inc. が GlaxoSmithKline とのクロスライセンスを発表」2006 年 9 月 28 日。