Loading article…
 | |
| 業界 | バイオテクノロジー |
|---|---|
| 前任者 | アベシス |
| 設立 | 2012 |
| 製品 | オナセムノゲンアベパルボベック |
| 所有者 | ノバルティス |
| 親 | ノバルティス |
| Webサイト | www.novartis.com/about/innovative-medicines/novartis-pharmaceuticals/novartis-gene-therapies |
Novartis Gene Therapies（ノバルティスジーン セラピーズ）は、2020年までAveXisとして知られ、希少神経遺伝性疾患の治療薬を開発するバイオテクノロジー企業です。2012年にジョン カーボナによって、デビッド ジェネコフとジョン ハーキーが設立したBioLife Cell Bankという会社を再編した後に、テキサス州ダラスで設立されました。[ 1 ] [ 2 ]ブライアンカスパーの研究室でネイションワイド チルドレンズ ホスピタルで行われた作業は、2013年10月にAveXisにライセンス供与されました。当時としては異例なことに、ネイションワイド チルドレンズ ホスピタルは、前払い金とマイルストーン支払いに加えて、AveXisの株式も取得しました。[3]カスパーは2013年にライセンス契約と同等の有給コンサルタントになりました。 [4]同社は、遺伝子治療を用いた脊髄性筋萎縮症の新しい治療法の発見を中心に構築されました。[5] AveXisは2018年にノバルティスに87億ドルで買収されました。 [6] [7] [8] [9] [10] [11] [12]
2020年9月、ノバルティスは社名をノバルティス・ジーン・セラピーズに変更した。[13] [14]
2019年、AveXis社初の遺伝子治療薬オナセムノゲン・アベパルボベック（ゾルゲンスマ）が米国で規制当局の承認を受け[15] [16]、1回の注射あたりの定価が212万5000ドルとなり、世界で最も高価な薬剤となった。[16] 2020年5月、この薬剤は、脊髄性筋萎縮症（SMA）の患者で臨床診断がSMAタイプ1である患者、またはSMN2遺伝子のコピーが最大3つあるSMA患者の治療薬として欧州連合で条件付きで承認された。[17]
論争
承認後まもなく、米国食品医薬品局は、 AveXisが規制申請およびその他の規制申請でデータ操作を行ったと非難した。[18]調査の結果、ブライアン・カスパーと、元研究開発担当上級副社長の弟アラン・カスパーがデータ操作を指示し、隠蔽しようとしたとされ、その後2人は同社から「解雇」された[19] [20]
参考文献
- ^ Moore, Charles (2015年5月7日). 「John CarbonaがAveXisのCEOを退任; Dallasを拠点とするAveXis Inc.が経営陣後継計画を発表 - SMA News Today」 . 2022年6月15日閲覧。
- ^ Speights, Keith (2019-05-30). 「210万ドルの薬の価格に悩まされていませんか？文句を言いすぎる前にこれを読んでください」The Motley Fool 。2022年6月15日閲覧。
- ^ Ghose, Carrie (2018年4月9日). 「Nationwide Children'sが株式を売却、遺伝子治療スピンオフの87億ドル買収で1億ドルの臨時収入は得られず」Columbus Business First . 2022年6月15日閲覧。
- ^ 「AveXis-BioLifeがNationwide Childrens Hospitalとオハイオ州立大学から脊髄性筋萎縮症（SMA）の特許ポートフォリオのライセンスを取得」。Nationwide Childrens Hospital 。 2022年6月15日閲覧。
- ^ 「ゾルゲンスマのSMAに対する研究室のアイデアから遺伝子治療への道のり」SMA News Today 2019年5月27日2019年8月14日閲覧。
- ^ ハーパー、マシュー（2018年12月19日）。「1年経ち、ノバルティスのボスは世界と対峙する」フォーブス。 2018年1月10日閲覧。
- ^ Delclaux, Alberto (2018年4月9日). 「ノバルティス、遺伝子治療企業に87億ドルを投資」ウォール・ストリート・ジャーナル。 2018年1月10日閲覧。
- ^ Rose, Marla (2018年4月9日). 「コロンバスと研究関係にある遺伝子治療会社がノバルティスに87億ドルで売却」. The Columbus Dispatch . 2018年4月26日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年1月10日閲覧。
- ^ ミラー、ジョン（2018年4月9日）。「ノバルティス、87億ドルのAveXis買収で遺伝子治療に大投資」ロイター。2019年1月11日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年1月10日閲覧。
- ^ Kresge, Naomi (2018年4月9日). 「NovartisのAveXisへの賭けは、希少疾患が巨額の値段を付けることを示す」ブルームバーグニュース。 2018年1月10日閲覧。
- ^ クレスゲ、ナオミ（2018年4月9日）。「ノバルティスCEO、87億ドルの取引で希少疾患へのシフトを推進」ブルームバーグニュース。 2018年1月10日閲覧。
- ^ Woodyard, Chris (2018年4月9日). 「Novartis、遺伝子治療の大規模投資でAveXisを87億ドルで買収」USA Today . 2018年1月10日閲覧。
- ^ 「AveXisという新しい名前で、ノバルティスは遺伝子治療事業における主要な役割にスポットライトを当てる」FiercePharma 2020年9月4日2020年10月16日閲覧。
- ^ Melamed, David (2020年9月14日). 「AveXis、Zolgensmaの開発元、現在はNovartis Gene Therapiesとして知られる」2020年10月16日閲覧。
- ^ Kaiser, Kaiser (2017年11月1日). 「遺伝子治療の新たな希望：ニューロンを標的とするウイルスが乳児の命を救う」. Science . 2018年1月10日閲覧。
- ^ ab 「ノバルティスの210万ドルの遺伝子治療が世界で最も高価な医薬品に」。ガーディアン。2019年5月24日。 2019年7月3日閲覧。
- ^ AveXisがECの承認を取得し、脊髄性筋萎縮症（SMA）の唯一の遺伝子治療薬Zolgensma®の「Day One」アクセスプログラムを開始 Archived 2020-05-29 at the Wayback Machine、PM Novartis 2020年5月19日; 2020年5月20日取得この記事には、パブリックドメイン
であるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ コミッショナー、FDA事務局（2019年8月6日）。「最近承認された遺伝子治療のデータ精度問題に関する声明」FDA 。 2019年8月14日閲覧。
- ^ パーマー、エリック（2019年9月24日）。「ノバルティス、データ操作スキャンダル後AveXisを保護拘留へ」Fierce Biotech 。 2024年5月12日閲覧。
- ^ 「ノバルティス、医薬品データ操作後にエイベックスのトップ科学者を交代」ロイター2019年8月14日2019年8月14日閲覧。