インテルリア・セラピューティクス

インテルリアセラピューティクス株式会社

会社種別	公共
取引名	ナスダック：NTLA ラッセル2000の構成要素
業界	バイオ医薬品
設立	2014年; 10年前 （2014年）
本部	マサチューセッツ州ケンブリッジ 、 アメリカ合衆国
主要人物	ジョン・レナード（社長兼CEO） グレン・ゴダード ( CFO ) デビッド・レブウォール ( EVP ) ジェームス・バスタ（EVP） ローラ・セップ・ロレンツィーノ（EVP）
収益	5,200万米ドル（2022年）[1]
営業利益	4億5,800万米ドル（2022年）[1]
純利益	4億7,400万米ドル（2022年）[1]
総資産	15.2億米ドル（2022年）[1]
総資本	12.4億米ドル（2022年）[1]
従業員数	598（2023）[1]
Webサイト	翻訳元

Intellia Therapeutics, Inc. は、CRISPRベースの技術を活用した、新しい潜在的に治癒力のある治療法の開発に注力している、アメリカの臨床段階の バイオテクノロジー企業です。同社の生体内プログラムでは、静脈内投与される CRISPR を治療法として使用しており、同社独自の送達技術により、特定の標的組織内で直接、疾患の原因となる遺伝子を非常に正確に編集することができます。Intellia の生体外プログラムでは、CRISPR を使用して、遺伝子操作されたヒト細胞を使用して癌や自己免疫疾患を治療する治療法を開発しています。^[2]

CRISPR遺伝子編集システムは、もともとIntelliaの科学的創設者の一人であるジェニファー・ダウドナ氏（カリフォルニア大学バークレー校の同僚と）とVirginijus Šikšnys氏（ビリニュス大学の同僚と）によって発明されました。同社は、ノバルティス、リジェネロン、アベンセル、スパーリングビジョン、カイベルナ、ONKセラピューティクスなど、大手および新興バイオテクノロジー企業とさまざまな研究開発協力関係を結んでいます。

Intellia は、現在臨床試験中の 2 つの in vivo プログラムを持っています。NTLA-2001 は、現在第 1 相試験中の ATTR アミロイドーシスの治療を目的とした治験中の CRISPR 療法候補です。^[3] NTLA-2002 は、現在第 1 / 2 相試験中の遺伝性血管性浮腫 (HAE) の治療を目的とした治験中の CRISPR 療法候補です。^[4]

Intellia の独自の非ウイルス遺伝子ノックアウト プラットフォームは、脂質ナノ粒子を使用して肝臓に 2 つの部分からなるゲノム編集システムを送り込みます。1 つは病気の原因となる遺伝子に特異的なガイド RNA で、もう 1 つは精密編集を実行する Cas9 酵素をコードするメッセンジャー RNA です。Intellia は、がん、α-1 アンチトリプシン欠乏症、血友病などの病気に応用できる可能性のある生体内および生体外治療候補の研究プログラムも多数実施しています。同社はまた、塩基編集や DNA 書き込みなど、さまざまな追加の遺伝子編集技術にも取り組んでいます。^{[5] [6]}

Intellia Therapeuticsは、 CRISPRを使用したバイオ医薬品の開発を目的として2014年11月に設立されました。^{[7] [8]}

アトラスベンチャーとノバルティスの支援を受け、創業CEOはアトラスのネッサン・バーミンガム、創業CSOは元アッヴィのCSOであるジョン・レナードであった。創業に関わった学者にはロドルフ・バランゴ、レイチェル・ハウウィッツ、ルチアーノ・マラフィニ、エリック・ゾントハイマー、デリック・ロッシなどがいる。^{[7] [9] CRISPRをめぐる}知的財産権は当初から争われており、Intelliaはカリブー・バイオサイエンスから特許のライセンスを受けており、カリブー・バイオサイエンスはジェニファー・ダウドナが発明したカリフォルニア大学から特許のライセンスを受けていた。^{[10] [11] [12]}

ノバルティスはCAR-TにCRISPRを応用することに関心があったためシリーズAラウンドに資金を提供し、2015年1月にノバルティスとIntelliaは契約を結び、ノバルティスはCAR-TプログラムでCRISPRを使用する権利を取得し、両社はβサラセミアや鎌状赤血球症などの造血幹細胞が関与する疾患の治療にCRISPRを使用する方法について協力することに合意した。^[10] IntelliaはノバルティスとのCAR-Tコラボレーションを管理するためにeXtellia Therapeuticsという部門を設立した。^[13]

2016年12月、同社はマサチューセッツ州ケンブリッジにある8万平方フィートの新しい研究室とオフィススペースに移転した。^[14] その時までには、同社はCRISPR薬を血流中で分解されることなく肝臓に送達する取り組みを支援するために、別の会社の脂質ナノ粒子薬物送達システムのライセンスを取得していたが、その時点ではライセンサーを明らかにしていなかった。^[15]

2017年3月、トランスサイレチンアミロイドーシスに対するCRISPRベースの治療法を共同開発しているIntellia社とRegeneron社は、マウスの遺伝子編集実験のデータを発表しました。^{[16] [17]} その時点で、カリフォルニア大学はブロードのCRISPR特許に対する異議申し立てに敗訴しており、Intellia社はEditas社に対して不利な立場にありました。^[16]

2017年4月、インテリアはリジェネロン・ファーマシューティカルズと提携し、リジェネロンは最大10の薬物標的（そのうち最大5つは肝臓以外の標的）にインテリアのCRISPRプラットフォームを使用する独占権を取得し、両社は他の標的を共同開発することに合意した。リジェネロンは前払い金として7500万ドルを支払い、マイルストーンとロイヤリティも支払った。^{[18]同社は、資金の1000万ドルを}バイオインフォマティクスプログラムに投入し、標的の評価に役立てる 予定であると述べた。 ^[19]

2017年12月、医薬品開発の経験を持つレナードがCEOに就任した。^[20]

2019年10月、Intelliaはグレン・ゴダードを執行副社長兼CFOに任命した。Intellia入社前、ゴダードはジェネレーション・バイオ・カンパニーのCFOとアジオス・ファーマシューティカルズの財務担当上級副社長を務めていた。^{[21] [22]}

2020年10月、インテリアの共同創設者の一人であるジェニファー・ダウドナが、CRISPR/Cas9ゲノム編集技術の開発により2020年のノーベル化学賞を受賞した。ダウドナは研究協力者のエマニュエル・シャルパンティエと受賞を分かち合った。女性科学者2人が共同でノーベル化学賞を受賞したのは今回が初めてである。^[23]

2021年6月、インテリアはNTLA-2001の第1相試験の中間データを発表し、CRISPRの静脈内注入1回で体内の標的細胞を正確に編集し、遺伝性疾患を治療できることを実証して歴史に名を残しました。これは、生体内遺伝子編集治療候補のヒト臨床データが公開された初めてのケースでした。この画期的なデータは、2021年8月にニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に掲載されました。^[24]

2022年9月と11月に、Intelliaは2番目の生体内CRISPR候補であるNTLA-2002の初期の肯定的な臨床データを発表し、CRISPRベースの治療法の潜在的な臨床的利点を初めて実証し、バイオマーカーデータを超えた初期結果が利用可能になりました。^[25] 2024年1月、Intelliaは従業員の15％を解雇しました。^[26]

2014年11月、Intellia TherapeuticsはシリーズAラウンドで1500万ドルを調達した。^[27] 2015年9月、シリーズBラウンドで7000万ドルを確保した。^[28] 2016年5月、Intelliaは約1億1210万ドルを調達した新規株式公開 の完了を発表した。 ^{[29] : 75  [30]上場の過程で、同社はノバルティスから脂質薬物送達システムのライセンスを取得したこと、および}CRISPR薬剤をカプセル化する脂質滴を作成することを明らかにした。^{[29] : 10}