プラスミノーゲン（医薬品）

プラスミノーゲンは、リプラジムというブランド名で販売されており、低プラスミノーゲン血症（プラスミノーゲン欠乏症1型）の治療のための生物学的製剤です。 ^{[1] [2] [4]}プラスミノーゲンはヒト血漿から精製され^{[1] [2] 、}静脈内投与されます。^{[1] [5]}

最も一般的な副作用は、腹痛、膨満感、吐き気、出血、手足の痛み、疲労、便秘、口渇、頭痛、めまい、関節痛、腰痛などです。^{[1] [2]}

低プラスミノーゲン血症の患者は、プラスミノーゲンと呼ばれるタンパク質が欠乏しており、これがフィブリン血栓を分解する体の能力を担っています。^[2]プラスミノーゲン欠乏によりフィブリンが蓄積し、正常な組織や臓器の機能を損なわせる腫瘍（病変）が発生し、これらの病変が目に影響を与えると失明につながる可能性があります。^[2]

プラスミノーゲン（ヒト-TVMH）は、2021年6月に米国で医療用として承認されました。 ^{[2]これは、米国}食品医薬品局（FDA）によって承認された低プラスミノーゲン血症の最初の治療法です。^[2]

プラスミノーゲン（ヒト-TVMH）は、低プラスミノーゲン血症とも呼ばれるプラスミノーゲン欠乏症1型の患者の治療に適応されます。この疾患は正常な組織や臓器の機能を損ない、失明につながる可能性があります。^{[1] [2]}

プラスミノーゲンの有効性と安全性は、主にプラスミノーゲン欠乏症1型の成人および小児15名を対象とした単群、非盲検（非盲検）臨床試験に基づいています。^[2]参加者全員に、48週間にわたり2～4日ごとにプラスミノーゲンを投与しました。^[2]プラスミノーゲンの有効性は、ベースラインで病変があった11名全員の病変が少なくとも50%改善し、48週間の治療期間中、15名の参加者全員に病変の再発や新規発生が見られなかったことで実証されました。^[2]

米国食品医薬品局（FDA）は、プラス ミノーゲンの希少疾病用医薬品指定、^[6] 、優先審査、小児希少疾患優先審査バウチャーの申請を承認した。^[2] FDAは、プロメティックバイオセラピューティクス社にリプラジムの承認を与えた。 ^[2]

 この記事には、米国保健福祉省の パブリックドメイン資料が組み込まれています。

• 「プラスミノーゲン」。薬物情報ポータル。米国国立医学図書館。