アミカス・セラピューティクス

アミカス・セラピューティクス社は、ニュージャージー州プリンストンに本社を置くアメリカのバイオ医薬品会社です。^{[ 3 ]}同社は2007年にナスダックのティッカーシンボルFOLDで上場しました。 ^{[ 4 ]}これは、2006年に計画された上場とその後の撤回に続くもので、その場合、ティッカーシンボルはAMTXとなる予定でした。^{[ 5 ] [ 6 ]} IPOに先立ち、アミカスはRadius Ventures、Canaan Partners 、New Enterprise Associatesなど、さまざまなベンチャーキャピタル企業から資金提供を受けていました。^{[ 7 ]} 2026年4月現在、アミカス・セラピューティクスはバイオマリン・ファーマシューティカルの子会社です。^{[ 8 ]}

^{アミカス社は、}希少疾患や難病、特にライソソーム蓄積症と呼ばれる疾患群を治療対象としている。^{[ 9 ]： 2} 同社は薬理学的シャペロンと酵素補充療法に注力している。^{[ 9 ]： 2、18 [ 10 ]： 95}

2008年、同社はニュージャージー州の1つの拠点からサンディエゴに2番目の研究拠点へと拡大した。^{[ 11 ]}

2009年後半、同社は主力化合物であるミガラスタットおよび他の2つの製品に関するシャイアー社との複数年にわたる共同開発契約の終了により、大きな財政的打撃を受けた。 ^{[ 12 ]： 24}アミカス社は従業員の20%を削減した。^{[ 12 ]： 24}

翌年、同社はミガラスタットに関してグラクソ・スミスクラインと独占ライセンス契約を締結した。GSKは6,000万ドルの前払い金と株式支払いをし、製品開発を支援するために最大1億7,000万ドルを約束した。^{[ 13 ]} GSKは2013年にこの契約を解除した。^{[ 13 ]}

2013年11月、アミカス社はポンペ病の酵素補充療法を専門とする競合企業カリダス・バイオファーマ社を買収し^た。^{[ 9 ]： 3、12}

2015年9月、同社はSciodermを現金と株式で2億2900万ドル、さらにバイオドルで最大6億1800万ドルで買収した。Sciodermは表皮水疱症の第III相臨床試験中の薬剤を持っていた。さらに、薬剤が承認されれば、FDAは所有者に優先審査バウチャーを与え、それは他の企業に売却できる。^{[ 14 ]}その薬剤は2017年に第III相臨床試験に失敗し、Amicusはそれを放棄した。Amicusは、プログラムを終了させる前にSciodermの株主にマイルストーンの約半分を支払っていた。^{[ 15 ]}

また、2015年9月、アミカス社は、ミガラスタットの迅速承認のための新薬承認申請（NDA）を2015年末までにFDAに提出すると発表した。 ^{[ 16 ]} FDA委員会は2016年4月に承認を勧告したが、FDAは2016年11月にデータが不十分であるとして申請を却下した。^{[ 17 ]}この薬は2016年5月に欧州連合で承認された。^{[ 18 ]}

2016年、アミカスはCDKL5欠損症の治療薬を開発していたミアメッドを買収した。アミカスは現金180万ドルと株式約470万ドル、バイオダラー8300万ドルを支払った。^{[ 19 ]}

スコット・ゴットリーブが2017年にFDA長官に就任した後、アミカスのCEOはFDAがNDAを受け入れるよう直接彼に働きかけ始め、2018年2月にFDAはそれを受け入れ、2018年8月までに回答すると約束した。^{[ 20 ]}

2018年9月、アミカスは、初期段階の遺伝子治療薬を10種類保有するセレネックスを買収したと発表した。アミカスは1億ドルを前払いし、開発マイルストーンが達成された場合はさらに3億5200万ドルを支払う可能性がある。^{[ 21 ]}