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| 業界 | 医薬品 |
|---|---|
| 設立 | 2013年4月 |
| 創設者 | ロバート・コール、カリフォルニア州、CBV ロバート・ライアン博士 |
| 本部 | |
| 製品 | SD-101 表皮水疱症（EB）用 |
| ブランド | ゾルブリサ |
2015年にアミカス・セラピューティクスに買収されたシオダームは、表皮水疱症（EB）の治療薬開発に注力する希少疾患企業だった。EBは、極めて脆弱な皮膚と再発性水疱形成を特徴とする希少遺伝性疾患である。現在、EBの承認された治療法はない。シオダームは、創傷の縮小と閉鎖、および水疱や病変の体表面積の減少を目的としたSD-101またはZorblisaと呼ばれる局所治療薬を開発していた。[1]
表皮水疱症は「バタフライスキン」とも呼ばれ、[2]まれな遺伝性結合組織疾患で、あらゆる形態において、わずかな摩擦や外傷で水疱ができたり裂けたりする極めて脆弱な皮膚をもたらします。[3] EB は通常、出生時または幼少期に発症します。[4]米国ジストロフィー性表皮水疱症研究協会(DEBRA)によると、推定 20,000 人に 1 人が何らかの EB に罹患しており、この疾患は世界中のあらゆる人種や民族に発生し、男女ともに等しく発症します。[5]
シオダーム社が単純性、劣性ジストロフィー（RDEB）、または接合性EBの小児を対象に実施した最初のオープンラベル第2相試験では、SD-101の適用により、1か月以内に標的の慢性病変の88％が完全に閉鎖し、さらに3か月間の毎日の治療後には病変とびらんの体表面積（BSA）の被覆率が57％減少しました。[6] [7]
現在アミカス・セラピューティクスが所有するSD-101は、表皮水疱症に伴う病変や水疱の治療薬としてゾルブリサを評価する第3相臨床開発段階にあります。[8] ゾルブリサは、EBの治療薬として第3相開発段階に入った初めての薬剤です。[1]また、ミネソタ大学の研究者らは、オープンラベルの第2相試験に従って、表皮水疱症の幹細胞研究も行っています。 [9]
2013年4月、シオダームは米国食品医薬品局（FDA）から表皮水疱症の局所治療薬SD-101の画期的治療薬指定を受けた。 [7] SD-101の画期的治療薬指定を受けた結果、シオダームはFierceBiotechによって2013年の「Fierce Top 15」企業に選ばれた。[10] [11]シオダームがSD-101でFDAの画期的治療薬指定を受ける前は、ジョンソン・エンド・ジョンソン、メルク、ノバルティスなどの有名製薬会社のみがこの指定を受けていた。[12]画期的治療薬指定に加え、シオダームはEB治療薬でFDAと欧州医薬品庁（EMA）の両方から希少疾病用医薬品指定を受けた。[13]
歴史
シオダームはロバート・クールとロバート・ライアンによって共同設立された。[14] [15] [16]クールとライアンは「資金不足により局所治療の進歩が停滞する前に、低濃度の有効成分で創傷治癒効果を実証した別の会社から資産を取得した。」[16] 2013年4月、同社はモーゲンサラー・ベンチャーズとテクノロジー・パートナーズ からシリーズAの資金調達で1600万ドルを調達した。[17]
2015年8月31日、アミカス・セラピューティクスは、特定のマイルストーンの達成に基づき、約9億5000万ドルでシオダームを買収すると発表した。[18] [19]アミカスは、SD-101の臨床開発を完了し、できるだけ早くすべてのEB患者に治療薬を市販する予定である。[18]
参考文献
- ^ ab Hein、アレクサンドリア（2015年7月28日）。「皮膚に水疱ができる症状を持つニューヨークの少女の家族、新薬に希望を感じている」FoxNews.com。
- ^ Lupkin、シドニー（2013年2月22日）。「『バタフライ』皮膚疾患の人々が痛みを乗り越える」グッドモーニングアメリカ。
- ^ Nichols, Laura (2014 年 3 月 18 日)。「バイオ医薬品会社 Scioderm が代理店パートナーとして Clearpath を選択」。PR WEEK。
- ^ 「About」. sderm.com . Scioderm. 2015年8月31日時点のオリジナルよりアーカイブ。2015年8月29日閲覧。
- ^ 「EBを理解する」debra.org . DEBRA。2015年9月6日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2015年8月28日閲覧。
- ^ 「Scioderm の表皮水疱症 (EB) 治療用 SD-101 の治験薬 (IND) 申請が FDA により許可される」(プレスリリース)。Scioderm。BioSpace。2013 年 2 月 14 日。
- ^ ab 「Scioderm の SD-101 が表皮水疱症の治療薬として FDA から画期的治療薬の指定を受ける」(PDF)。sderm.com (プレスリリース)。Scioderm。2013 年 4 月 29 日。2015 年 9 月 9 日時点のオリジナル(PDF)からアーカイブ。2015年8 月 28日閲覧。
- ^ 「DEBRA 現在の研究試験」debra.org . DEBRA.
- ^ “表皮水疱症に対する幹細胞移植”. ClinicalTrials.gov. 2023 年 2 月 7 日。
- ^ キャロル、ジョン（2013年9月24日）。「Scioderm - 2013 Fierce 15」。FierceBiotech。
- ^ キャロル、ジョン（2013年9月24日）。「FierceBiotechの2013年Fierce 15」。FierceBiotech。
- ^ Carroll, John (2013年4月30日). 「バイオテクノロジーの新興企業が大手製薬会社のキャストに加わり、注目を集める『画期的』なステージに立つ」FierceBiotech。
- ^ 「Scioderm、Debra International CongressでZorblisa (SD-101) の第2b相試験データを発表」(PDF)。sderm.com (プレスリリース) 。Scioderm 。2014年9月9日。 2015年11月23日時点のオリジナル(PDF)からアーカイブ。 2015年9月9日閲覧。
- ^ deBruyn, Jason (2014 年 4 月 2 日)。「Scioderm 社、結合組織障害の新しい治療法の完全開発に近づいている」。Triangle Business Journal。
- ^ 「ライフサイエンス賞 - ロバート・ライアン」。トライアングル・ビジネス・ジャーナル。2014年5月23日。
- ^ ab Boggs, Jennifer (2014年4月21日). 「Scioderm、希少皮膚疾患の画期的な新薬で迅速な開発を目指す」Bioworld Today.(サブスクリプションが必要です)
- ^ 「Scioderm、シリーズA資金調達で1600万ドルを調達」pehub.com（プレスリリース）PE HUB、2013年4月26日。
- ^ ab 「Amicus Therapeutics (FOLD) が Scioderm を約 9 億 5,000 万ドルで買収へ」 Streetinsider.com。2015 年 8 月 31 日。
- ^ Carroll, John (2015年8月31日). 「Amicusが8億4,700万ドルのScioderm買収でPhIIIの希少疾患治療薬を獲得」FierceBiotech.
外部リンク
- 公式サイト