希少疾患臨床研究ネットワーク

希少疾患臨床研究ネットワーク（RDCRN）は、米国国立衛生研究所（NIH）の資金提供を受け、国立トランスレーショナル科学振興センター（NCATS）の希少疾患研究イノベーション部門（DRDRI）が主導しています。RDCRNは、臨床研究への支援、共同研究、研究参加の促進、データ共有の円滑化を通じて、希少疾患に関する医学研究の推進を目指しています。RDCRNコンソーシアムを通じて、医師科学者とその多分野にわたるチームは、患者支援団体と協力し、全米各地の施設で200種類以上の希少疾患の研究に取り組んでいます。

2002年に希少疾患法に基づき議会によって設立されたRDCRN ^{[ 1 ]}は、米国に350以上の施設、その他22か国に50以上の施設を擁しています。現在までに、数百の研究プロトコルを網羅し、免疫系疾患や希少がんから心臓や肺の疾患、脳の発達障害など、さまざまな研究に56,000人以上の参加者が参加しています。^{[ 2 ]}

以下は、希少疾患臨床研究ネットワークの沿革です。

• 2002年の希少疾患法の結果として、2003年2月27日、ORDR（国立研究資源センター（NCRR）、一般臨床研究コンソーシアム（GCRC）プログラム、およびその他のNIH研究所と連携して）は希少疾患臨床研究ネットワークの申請を募集した。^{[ 3 ]}
• 2003年11月3日、NIHはデータ技術調整センターと最初の希少疾患臨床研究コンソーシアム（RDCRC）を備えた希少疾患臨床研究ネットワークを設立した。^{[ 4 ]} RDCRNの創設メンバーは以下のとおりである。

• 希少疾患臨床研究センター（新規治療法および新規診断法）、主任研究者：アーサー・L・ボーデット博士（ベイラー医科大学、テキサス州ヒューストン）
• 血管炎臨床研究ネットワーク、主任研究者：ピーター・A・メルケル博士（ペンシルベニア大学、フィラデルフィア、ペンシルベニア州）
• 希少肺疾患コンソーシアム、主任研究者：ブルース・C・トラップネル医師（オハイオ州シンシナティ、小児病院医療センター）
• 尿素サイクル障害に関する希少疾患臨床研究センター、主任研究者：マーク・L・バットショー博士（ワシントンD.C.、チルドレンズ・ナショナル・メディカルセンター）
• 骨髄不全臨床研究センター、主任研究者：ヤロスラフ・P・マチェイェフスキ医師（クリーブランド・クリニック財団、オハイオ州クリーブランド）
• 神経系チャネル病の病因と治療、主任研究者：ロバート・C・グリッグス博士（ロチェスター大学、ニューヨーク州ロチェスター）
• 希少遺伝性ステロイド疾患の自然史、主任研究者：マリア・ニュー博士（コーネル大学ワイル医科大学、ニューヨーク州ニューヨーク）
• データ・テクノロジー調整センター、主任研究員：ジェフリー・P・クリッシャー博士（H・リー・モフィットがんセンター・研究所、南フロリダ大学、フロリダ州タンパ）

• 2009年2月8日、ORDRは他の10のNIH研究所と提携し、RDCRNの再提出要求を2件発表した。^{[ 5 ]}
• 2009年10月5日、NIHはORDRを通じて19の希少疾患臨床研究コンソーシアムとデータ管理調整センターへの資金提供を発表した。これには、国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS）、ユーニス・ケネディ・シュライバー国立小児保健人間発達研究所（NICHD）、国立心肺血液研究所（NHLBI）、国立糖尿病・消化器・腎臓病研究所（NIDDK）、国立アレルギー・感染症研究所（NIAID）、国立歯科・頭蓋顔面研究所（NIDCR）、国立関節炎・筋骨格・皮膚疾患研究所（NIAMS）も含まれる。^{[ 6 ]}
• 2014年10月8日、NIHは2900万ドルの追加資金を発表した。^{[ 7 ]}
• 2019年10月3日、NIHは、国立トランスレーショナル科学推進センターの希少疾患研究室、国立アレルギー感染症研究所、ユーニス・ケネディ・シュライバー国立小児保健人間発達研究所、国立神経疾患・脳卒中研究所、国立心肺血液研究所、国立関節炎・筋骨格・皮膚疾患研究所、国立糖尿病・消化器・腎臓病研究所、国立歯科・頭蓋顔面研究所、国立精神衛生研究所、栄養補助食品室を通じて、20の希少疾患臨床研究コンソーシアムと新しいデータ管理・調整センターに3800万ドルの資金提供を行うことを発表した。^{[ 8 ]}

RDCRNコンタクトレジストリ^{[ 9 ] [ 10 ]}は、米国国立衛生研究所（NIH）が後援する患者コンタクトレジストリです。RDCRNコンタクトレジストリは、RDCRNが後援する研究に参加したい人、またはRDCRNの研究についてもっと知りたい人の連絡先情報を収集して保存します。希少疾患研究の推進のため、患者と研究者をつなぎます。将来の研究は、希少疾患を持つ人々にとって有益な情報をもたらす可能性があります。

• 希少疾患臨床研究ネットワーク（RDCRN）
• 米国国立衛生研究所（NIH）希少疾患研究室（ORDR）
• RDCRN連絡先登録簿