レナード・H・ローム

レナード・H・ロームは細胞生物学者および生化学者であり、 1979年にカリフォルニア大学ロサンゼルス校（UCLA）のデイビッド・ゲフィン医学部の生物化学科に着任して以来、同校の教員を務めています。1988年に教授となり、1997年から2012年までゲフィン医学部の研究担当上級副学部長も務めました。2004年からはカリフォルニア・ナノシステム研究所（CNSI）の副所長を務め、2007年から2009年までは暫定所長を務めました。さらに、2001年から2005年まで、カリフォルニア大学ロサンゼルス校（UCLA）の生命科学および健康科学研究担当副学長を務めました。

ロームはミシガン大学保健システムでウィリアム・E・M・ランズに指導を受け、化学の学士号、生化学（生物化学）の修士号と博士号を取得。国立衛生研究所のポスドク研究員として、エリザベス・F・ニューフェルドとともにリソソームの生合成とリソソーム蓄積症について研究した。UCLAでの彼の研究室研究は、彼と元ポスドクのナンシー・ケダーシャが1986年に発見した、ヴォールト^{と呼ばれる新しい細胞小器官に集中している。 [1]}ロームは、米国医科大学協会（AAMC）研究開発グループ（GRAND）の元議長である。

ロームの研究室では、ボールトと呼ばれる自然に発生する細胞構造の分子工学を利用して、柔軟で標的を定めやすいナノスケールのカプセルを開発している。ボールトは、ほぼすべての真核生物（核を含む細胞）に見られる、機能が不明な豊富な細胞粒子である。1986年、ロームと当時のポスドク研究員ナンシー・ケダーシャは、ボールト粒子を単離して記述した最初の研究者となった。^[1] クライオ電子顕微鏡法と単一粒子再構成により、ボールトの全体寸法は42 x 75ナノメートル（1ナノメートルは1メートルの100万分の1）であることが明らかになった。これらの測定値は、ボールトの質量とサイズが多くのウイルスよりも大きいことを示している。完全なボールトの全体構造は、2つの突出したキャップと、数百のタンパク質を包むのに十分な大きさの内部空洞を囲む非常に薄いシェルのあるくぼみのある中空の樽のような形をしている。したがって、ボールト粒子は、化合物をカプセル化し、保護し、送達する可能性が高いナノカプセルである。クローン化された遺伝子を簡単に挿入できる、 特性がよくわかっている昆虫ウイルスを使用すると、培養された昆虫細胞で特定のタンパク質を大量に生産することが可能になります。

ローマ研究室は、バキュロウイルスシステムを使用して大量のボールトを生産するためにいくつかのグループと共同研究を行ってきました。昆虫細胞で主要ボールトタンパク質（MVP）が発現すると、細胞質内のポリソーム（ポリリボソーム）上にボールト粒子が組み立てられます。^[2] 分子遺伝学的方法を使用して主要ボールトタンパク質をコードする遺伝子を改変することにより、化学的に活性なペプチドが配列に付加されたボールト粒子が生産されました。これらの改変されたタンパク質は、ボールト粒子の基本構造を変えることなく、ボールト粒子の内部に組み込まれます。

^{2003年、ロームはVault Pharma Inc. [3]}という会社を共同設立し、最初のVault治療薬を第I相臨床試験に移行させました。このVaultはケモカインと一緒にパッケージ化されており、免疫系を活性化して肺がんを攻撃するために使用されます。^{[4] [5]} 2012年現在、Vault PharmaはProtein Sciences Corp.^{[アップデート]}と協力して、このVaultベースの治療薬のGLP / cGMP製造を開発しています。

• UCLAの公式ウェブサイト
• Vault Pharma, Inc.公式サイト
• CNSI プロファイル