比較効果研究

比較効果研究（CER ）は、既存の医療介入を直接比較して、どの介入がどの患者に最も効果的で、どの介入が最大の利益と害をもたらすかを判断するものです。比較効果研究の中心的な問題は、どの治療法が誰に、どのような状況で最も効果的かということです。^[1]このプロセスにさまざまな利害関係者を関与させることは困難ですが、患者の意思決定を改善する情報を提供することで、研究の適用性を高めます。^[2]

医学研究所の委員会は、CER を「臨床症状の予防、診断、治療、監視、またはケアの提供の改善のための代替方法の利点と害を比較する証拠の生成と統合」と定義しています。CER の目的は、消費者、臨床医、購入者、政策立案者が情報に基づいた決定を下し、個人レベルと集団レベルの両方で医療を改善できるように支援することです。」^[3]

比較効果研究では、増分費用効果比（ICER）や質調整生存年（QALY）の使用など、費用対効果分析と同じアプローチや方法論を多く採用しています。CERの重要な要素は、実用的なランダム化比較試験の概念です。^[4]これらの臨床研究試験は、日常の臨床診療における治療によってもたらされる利益を測定します。

ダートマス健康政策研究所の研究者は、議会予算局に加えて、提供されている医療サービスの質と結果に大きなギャップがあることを文書化しました。治療、費用、結果の不当なばらつきは、私たちの医療制度に大幅な改善と節約の余地があることを示唆しています。統計的調査結果によると、「国内で最も支出の多い地域の患者は、最も支出の少ない地域の患者よりも 60% 多くの医療サービスを受けていますが、この追加ケアは結果の改善には関連していません。」^[5] 共有意思決定の新しいモデルは、患者と医療提供者の両方に情報に基づいた意思決定を支援する証拠を提供することで、「好みに敏感な」ケアに対する情報に基づいた患者の選択に重点を置き、医療の質、安全性、有効性を向上させることが期待されています。^[5]

2009年、バラク・オバマ大統領の景気刺激策のうち11億ドルがCERに充てられました。^[6]当初、CERが患者の医療オプションを制限するために使用されるのか、^[7]医療費の削減に役立つのかについては意見の相違がありました。 ^[8] 最終的に、上院で承認された法案には、CERを医療の質を高めながら高騰するコストを削減する手段として使用する措置が含まれていました。^{[9] [10]}

比較効果研究の分野でリーダーシップを発揮するグループがいくつか登場しています。米国医療研究品質局(AHRQ) は、医療の質に焦点を当てた連邦機関です。臨床経済審査研究所は、医療介入の臨床効果と比較的価値の独立した評価を提供するとともに、ニューイングランド比較効果公的諮問委員会 (CEPAC) を監督しています。CEPAC は、医師と患者代表の独立機関で、患者、医師、政策立案者が比較効果情報を応用して地域の医療の質と価値を向上させるのを支援しています。

患者中心成果研究所(PCORI) は比較効果研究を行うために設立されましたが、患者保護および医療費負担適正化法(PPACA) により、QALY あたりのコスト ICER 閾値の使用が禁止されています。PPACA では次のように規定されています。

患者中心の成果研究機関は、どのようなタイプの医療が費用対効果が高く推奨されるかを判断するための基準として、質調整生存年あたりのドル額（または個人の障害を理由に生命の価値を割り引く同様の尺度）を開発または採用してはなりません。

比較効果研究（CER）の研究は、患者が自分の治療についてより情報に基づいた決定を下せるよう、さまざまな治療オプションの価値を判断するのに役立つ尺度で構成されています。これらの尺度はそれぞれ、ある治療オプションと別の治療オプションを比較するのに便利ですが、それぞれの計算に異なる入力値を必要とするため、矛盾する結果が生じる可能性があります。さらに、前立腺がんの治療など、一部の健康状態には、比較効果研究に役立つ患者中心の結果がありません。^[11]

米国ではCERの潜在的な影響についての理解が広く欠如しており、医療制度の一部としてこの概念を全面的に採用することに消極的である一方で、この分野の研究は健康状態を超えて拡大し続けています。^{[12] [13] [14]}