カタリスト製薬

カタリストファーマシューティカルパートナーズ株式会社

会社種別	公共
取引名	ナスダック：CPRX ラッセル 2000 構成銘柄 S&P 600 構成銘柄
業界	バイオテクノロジー
創設者	パトリック・J・マケナニー
本部	フロリダ州コーラルゲーブルズ、米国
主要人物	パトリック・J・マケナニー（会長、社長兼CEO）
製品	FIRDAPSE®（アミファプリジン）錠10mg（2019年発売） FYCOMPA®（ペランパネル）CIII
営業利益	5,238万米ドル（2022年）[1]
総資産	2億6,731万米ドル（2022年）[1]
総資本	2億3,779万米ドル（2022年）[1]
従業員数	2022年3月14日現在76人[1]
Webサイト	詳しくはこちら
脚注/参考文献 [2] [3]

カタリスト・ファーマシューティカルズ社は、米国フロリダ州コーラルゲーブルズに本社を置くバイオ医薬品会社です。同社は、ランバート・イートン筋無力症候群（LEMS）の治療薬であるアミファプリジンのリン酸塩を含む希少疾患の治療薬を開発しています。この薬はFirdapseという商品名で呼ばれており、2018年11月28日にLEMSの成人への使用承認に加え、LEMSの6歳以上の小児への使用承認がFDAによって承認されました。Firdapseは2019年1月に商業的に発売されました。^[4]

カタリストは2002年に設立され、2006年にIPOを完了しました。^[5] 2012年までは主に依存症を予防する治療法の開発に注力していました。^[6]

2009年、カタリストはノースウェスタン大学からCPP-115を含むGABA阻害剤ファミリーの世界的な権利を導入しました。 ^{[7] [8] 2012年には、北米市場向けに}バイオマリンからアミファプリジンリン酸のLEMS治療への使用に関する特許を導入しました。^[9]

2012年、バイオマリンは米国で第3相試験を実施していたが、希少疾病指定と進行中の試験を含む3,4-DAPPの米国での権利をカタリスト・ファーマシューティカルズにライセンス供与した。^[10]

2013年8月、アナリストらは、2015年までにFDAがCatalystをLEMSで承認すると予想した。 ^[11]この薬は、ランバート・イートン筋無力症候群（LEMS）の治療に使用される。LEMSは四肢の筋力低下を特徴とするまれな神経筋疾患で、100万人中約3.4人が罹患している。

2015年12月、カタリストはFDAに新薬申請を提出したが^[12]、2016年2月、FDAは申請が不完全であるとして受理を拒否した。2016年4月、FDAはカタリストに対し、さらなるデータ収集が必要だと伝えた。^{[13] [14] [15]} 2018年3月、同社はNDAを再提出した。^[16] FDAは2018年11月29日、ランバート・イートン筋無力症候群の成人の治療薬としてアミファプリジンを承認した。^[17]

2018年にカタリスト社はノースウェスタン大学とのCPP-115のライセンス契約を解除し、同化合物の開発プログラムを中止した。^[18]

2022年現在、同社は財政援助、保険ナビゲーション、ブリッジ医療、患者アクセスリエゾンを提供するプログラムであるCatalyst Pathwaysを提供している。^[19]

2023年1月、カタリストはてんかん治療薬FYCOMPA（ペランパネル）の米国における権利を取得した。Fycomaは2016年に経口懸濁液製剤として、2017年には単剤療法としての使用がFDAの承認を受けた。^[20]

2024年5月、FDAは、成人および体重45kg以上の小児患者に対するフィルダプス（アミファンプリジン）の1日最大投与量を80mgから100mgに増量する追加新薬申請を承認した。^[21]

暫定的な証拠は、神経筋伝達を改善する目的で、少なくとも数週間の3,4-ジアミノピリジン治療を支持している。^[22] 3,4-ジアミノピリジン塩基または水溶性3,4-ジアミノピリジンリン酸が使用される場合がある。^[23] 3,4-ジアミノピリジンの両製剤は、放電後の神経終末の再分極を遅らせ、より多くのカルシウムが終末に集まるようにする。^{[24] [25]}

アミファプリジンとそのリン酸塩の開発は、少数の患者に影響する疾患の治療薬を開発する企業に市場独占権を与える希少疾病用医薬品政策に注目をもたらした。アミファプリジンは3,4-DAPとも呼ばれ、1970年代にスコットランドで発見され、1980年代にスウェーデンの医師が初めてLEMSでの使用を示した。^[26]

2015年12月、JacobusとBioMarin/Catalystの両社と協力した神経筋医師のグループが、雑誌Muscle & Nerveに論説を発表し、CatalystがFDAの承認を取得した場合、薬の価格が大幅に上昇する可能性があることを懸念し、3,4-DAPPは真の革新ではなく、満たされていないニーズを満たすために革新を促進することを目的とした希少疾病用医薬品法の下での独占権に値しないと述べました。^{[26] [27]} Catalystは2016年にこの論説に応え、推定1500〜3000人のLEM患者の満たされていないニーズに具体的に対処するために、承認を得るために必要なあらゆる種類の臨床および非臨床研究を実施しており、約200人が人道的使用を通じて製品を受け取っているため、これはまさに希少疾病用医薬品法の目的であると説明しました。^[28] FDAの承認前は、患者はFDAの規則とガイドラインに従った慈悲使用プログラムを通じて、アミファプリジンの治験薬を無料で入手することができた。 ^{[29] [30] [31]}

2022年1月28日、Catalyst Pharmaceuticals, Inc.対Becerra事件において、第11巡回区控訴裁判所はCatalyst Pharmaceuticalsとその医薬品Firdapseの希少疾病用医薬品独占権を支持した。この判決により、第11巡回区控訴裁判所はFDAの希少疾病用医薬品独占権の解釈を否定し、FDAがJacobus Pharmaceutical Co.の競合製品を不適切に承認したと結論付けた。^{[32] [33]}

2019年2月4日、バーモント州選出の米国上院議員バーニー・サンダースは、カタリスト社に公開書簡を送り、FDAの人道的使用プログラムによりFirdapseが以前は無料で提供されていたにもかかわらず、なぜFirdapseの価格を年間37万5000ドルに値上げしたのかを尋ねた。サンダースは、この金銭的な決定が悪影響をもたらすかどうか疑問を呈し、特に、薬を買えなくなる可能性のある患者が何人苦しんだり死亡したりするのかを尋ねた。この薬は、まれな神経筋疾患であるランバート・イートン筋無力症候群（LEMS）の治療に使用されている。^{[31] [34]}