動物の効能ルール

FDAの 動物有効性規則（動物規則とも呼ばれる）は、致死性または永久に身体を無力化する毒性物質（化学物質、生物物質、放射線物質、または核物質）への曝露によって引き起こされる重篤または生命を脅かす状態を軽減または予防するための医薬品および生物学的製剤の開発および試験に適用され、ヒトに対する有効性試験は実行可能または倫理的ではない。^{[1]動物有効性規則は、2001年}9月11日の同時多発テロとバイオテロに対する懸念を受けて、FDAによって最終決定され、米国議会によって承認された。^[2]

FDA は、以下の場合に、動物実験の証拠に基づいて製品の有効性の実質的な証拠を提供できます。

1. 当該物質の毒性と、当該製品による毒性の緩和または予防については、十分に理解されているメカニズムが存在する。
2. 効果は次のいずれかで実証されます。
   1. 人間に予測される反応を示すと予想される動物種が複数ある場合、または
   2. 人間に対する反応を予測するための、十分に特徴付けられた動物種モデル（人間に対する反応性が適切に評価されているもの）。
3. 動物実験のエンドポイントは、人間に期待される利益と明らかに関連している。
4. 製品の薬物動態および薬力学に関するデータまたは情報、あるいは動物またはヒトにおけるその他の関連データまたは情報は、ヒトにおける有効用量を選択できるほど十分に理解されており、したがって、動物における製品の有効性がヒトにおける有効性の信頼できる指標であると期待することは合理的です。

FDAは2015年10月に動物規則に関する業界向けガイダンスを発表しました^。[3]

• 21 CFR パート 314 および 601、ドケット番号 98N-0237 新薬および生物学的製剤; ヒトに対する有効性研究が倫理的または実行不可能な場合に新薬の有効性を実証するために必要な証拠。
• 検索結果に表示される「動物有効性規則で要求される」とはどういう意味ですか? FDA.gov 市販後要件およびコミットメント: よくある質問 (FAQ)