タンパク質補充療法

タンパク質補充療法は、特定のタンパク質が欠乏しているか欠乏している患者にタンパク質を補充または置換する治療法です。 ^[1]^{[2]この治療法は大きく進歩しています。PRTは、}早老症および表皮水疱症ジストロフィーの潜在的な治療法として臨床試験でテストされています。表皮水疱症ジストロフィーの患者には有望な結果が得られています。^[3]^[4]

参照

参考文献

^ Gorzelany JA、de Souza MP (2013 年3 月)。「希少疾患に対するタンパク質補充療法: 規制当局の承認は簡単?」。Science Translational Medicine。5 ( 178): 178fs10。doi : 10.1126/scitranslmed.3005007。PMID 23536010。
^ Crunkhorn S (2013 年 6 月). 「規制監視: タンパク質補充療法の成功の可能性が向上」. Nature Reviews. Drug Discovery . 12 (6): 414. doi : 10.1038/nrd4027 . PMID 23722335. S2CID 30803636.
^ Labbe C (2014-02-05). 「タンパク質補充療法は希少皮膚疾患の治療に有望」。国立関節炎・筋骨格・皮膚疾患研究所。米国保健福祉省。 2018年10月14日閲覧。
^ Wang X、Ghasri P、Amir M、Hwang B、Hou Y、Khalili M、Khilili M、Lin A、Keene D、Uitto J、Woodley DT、Chen M (2013 年 7 月)。「組み換え型 VII コラーゲンの局所塗布は真皮表皮接合部に取り込まれ、創傷閉鎖を促進する」。分子療法。21 ( 7 ): 1335– 44。doi :10.1038/ mt.2013.87。PMC 3704128。PMID 23670575。

さらに読む

Stegmann TJ (2006 年 12 月)。「タンパク質療法と遺伝子療法」DDNEWS。

[pmid23536010-1] ^ Gorzelany JA、de Souza MP (2013 年3 月)。「希少疾患に対するタンパク質補充療法: 規制当局の承認は簡単?」。Science Translational Medicine。5 ( 178): 178fs10。doi : 10.1126/scitranslmed.3005007。PMID 23536010。

[pmid23722335-2] Crunkhorn S (2013 年 6 月). 「規制監視: タンパク質補充療法の成功の可能性が向上」. Nature Reviews. Drug Discovery . 12 (6): 414. doi : 10.1038/nrd4027 . PMID 23722335. S2CID 30803636.

[3] Labbe C (2014-02-05). 「タンパク質補充療法は希少皮膚疾患の治療に有望」。国立関節炎・筋骨格・皮膚疾患研究所。米国保健福祉省。 2018年10月14日閲覧。

[4] Wang X、Ghasri P、Amir M、Hwang B、Hou Y、Khalili M、Khilili M、Lin A、Keene D、Uitto J、Woodley DT、Chen M (2013 年 7 月)。「組み換え型 VII コラーゲンの局所塗布は真皮表皮接合部に取り込まれ、創傷閉鎖を促進する」。分子療法。21 ( 7 ): 1335– 44。doi :10.1038/ mt.2013.87。PMC 3704128。PMID 23670575。