カリフォルニア再生医療研究所

北緯37°46′40.65″ 西経122°23′33.09″ / 北緯37.7779583° 西経122.3925250° / 37.7779583; -122.3925250カリフォルニア再生医療研究所 （CIRM ）は、幹細胞および遺伝子治療の分野での研究と教育を支援する州機関です。2004年にカリフォルニア州の有権者の59％がカリフォルニア州 提案71：研究と治療イニシアチブ^{[1]を承認したことを受けて設立されました。このイニシアチブでは、カリフォルニア州の}幹細胞研究に30億ドルの資金が割り当てられました。2020年には、有権者はCIRMに追加の資金を割り当てる 提案14を承認しました。

CIRMは、サンフォードコンソーシアム、^[2]カリフォルニア大学サンタクルーズ校、^[3]スタンフォード大学、^[4]カリフォルニア大学デービス校、^[5]カリフォルニア大学アーバイン校、^[6]カリフォルニア大学サンフランシスコ校、^[7]カリフォルニア大学ロサンゼルス校^[8]および南カリフォルニア大学[ ^9]を含む、カリフォルニア全土の多くの幹細胞研究所での研究およびトレーニングを支援しています。さらに、シティオブホープ、^{[10] カリフォルニア大学サンディエゴ校、[11]}カリフォルニア大学サンフランシスコ校、 [12 ^]カリフォルニア大学デービス校、 ^{[13 ]}カリフォルニア大学ロサンゼルス校とカリフォルニア大学アーバイン校の共同クリニック、^[14]シーダーズサイナイ、スタンフォード、およびUSC/ロサンゼルス小児病院で幹細胞療法の臨床試験を主導する9つの「アルファ幹細胞クリニック」の設立を支援してきました。

CIRMはカリフォルニア州提案71（2004年）によって設立されました。しかし、州外に拠点を置く反対派がカリフォルニア州で法人化し、提案の合憲性に異議を唱える2件の訴訟を起こしたため、その実施は遅れました。^[15]反対派は、このイニシアチブは州の管理下にない納税者資金による団体を創設し、独立市民監視委員会（ICOC）は助成金の受給資格を持つ代表者と利益相反があり、このイニシアチブは幹細胞研究以外の分野に資金を提供することでイニシアチブの単一主題要件に違反していると主張しました。^[16] 2007年5月、カリフォルニア州最高裁判所は2つの下級裁判所の判決を審査することを拒否し、提案71は合憲であると支持し、CIRMがカリフォルニア州で幹細胞研究に資金提供することを許可しました。^[17]

CIRM 資金の例には以下が含まれます。

• 2018年、カリフォルニア大学サンフランシスコ校（UCSF）は、重症複合免疫不全症（SCID）の研究のために1200万ドルの助成金を受け取りました。^[18] UCSFが受け取った資金のおかげで実施できた研究は、2019年に潜在的な治療法の開発に部分的に貢献しました。 [ ^{19] これ}は、ニューイングランド医学ジャーナルに掲載された研究「SCID-X1の乳児に対する低用量ブスルファンと組み合わせたレンチウイルス遺伝子治療」に記載されています。^[20]
• 2017年、CIRMはジカ熱感染症の治療法を研究しているカリフォルニア大学サンディエゴ校の科学者に200万ドルを授与しました。研究の結果、ジカウイルスの複製と感染、および母子感染を阻止する承認済みの薬が発見されました。^[21]
• 2011年、CIRMは脊髄損傷試験を支援するためにジェロン社に2500万ドルを授与しました。これは人間の臨床試験に特化した最初の助成金であり、^[22]後にアステリアスバイオセラピューティクス社が引き継ぎました。^[23]この臨床試験は、麻痺した高校生ジェイク・ハビエルに大きな利益をもたらし、上半身の機能を回復することができました。^[24]

2019年後半、CIRMは、物理的および組織的インフラ、基礎研究、教育および訓練、研究の翻訳、研究の応用、臨床試験の6つの広範なカテゴリーにわたって26億7,000万ドル以上の助成金を交付しました。^[25]

提案71を通じてCIRMに当初提供された30億ドルは、2017年まで続くように予算化されていました。2014年2月、提案71の最初のキャンペーンのリーダーであり、元CIRM理事長であるロバート・クラインは、カリフォルニア大学サンディエゴ校 ムーアズがんセンターでCIRMへの資金提供を延長する提案を発表しました。^[26]当時議論された別の選択肢は、CIRMが外部からの資金のみに依存する民間の非営利団体になることでした。^[27]

2020年、2004年の提案71によるCIRMの資金が期限切れになったため、カリフォルニア州では提案14という別の投票法案が提出され、CIRMにさらに55億ドルを追加して、その使命を継続できるようにしました。^[28]この法案は51%の投票で可決されたため、CIRMは引き続き運営されます。^[29]

CIRM理事会は、州知事、副知事、州財務長官、会計監査官、カリフォルニア州議会議長、カリフォルニア州上院臨時議長など、選出された州職員によって任命されたメンバーで構成されています。単一の大学、機関、団体からは1人だけが任命されます。^[30]

最新の2018年の監査^[31]では、CIRMは協力的で積極的かつパフォーマンス志向の文化を持ち、患者中心であり、CIRM 2.0の導入以来、プロセスがより効率的かつ効果的になるように改善されていることが判明しました。^[32]

2008年、リトルフーバー委員会は、カリフォルニア州上院議員のシーラ・キュールとジョージ・ランナーの要請により、CIRMを評価した。委員会は、CIRMのガバナンス委員会の構造と、透明性と説明責任の向上の必要性について特にコメントした。^[33]委員会は、CIRM委員会の構造を改善し機能を強化する方法について提案を行った。その中には、ICOCの規模を29人から15人に減らし、そのうち4人はCIRMの資金提供を受けた組織と提携していないこと、委員会メンバーの任期を最長4年にすること、機関長と委員会会長の責任の重複をなくすことなどが含まれていた。^[33]さらに、委員会は、CIRMが外部の専門家に助成金申請の評価を許可することも推奨した。

当時リトルフーバー委員会の委員であり、州上院多数党のリーダーでもあったカリフォルニア州上院議員ディーン・フローレスは報告書に満足せず、リトルフーバー委員会への手紙でいくつかの懸念を指摘し、次のように述べている。「委員会が報告書を急いでまとめたように見えることを懸念しています。ある委員が会議で述べたように、5分とサンドイッチでは、委員会の委員が提示された情報を吸収するには十分な時間ではありません。委員会の委員とスタッフが報告書の起草に多大な努力を払ったことは評価しますが、報告書の承認を急いでいたため、委員会がCIRMの批判者に不釣り合いなほど重きを置き、報告書の主題である複雑な問題についてより幅広い意見を考慮しなかったことを懸念しています。」^[34]

州会計監査官事務所が2008年に実施した「利益相反ポリシー、助成金管理、管理費、支出のレビュー」では、CIRMの業務を18か月連続で調査した結果、「CIRMは、国立衛生研究所の要件をモデルにし、場合によってはそれを超える広範な利益相反ポリシーとプロセスを採用している。私たちの結論は、2007年2月に発行されたCIRMの監査報告書にある州会計監査局の結論と一致している」と結論づけられた。^[35]

2012年12月、米国医学研究所（IOM）は、2004年の設立以来のCIRMのプログラムと運営を評価する報告書「カリフォルニア再生医療研究所：科学、ガバナンス、そして治療法の追求」を発表した。IOM委員会は、リトルフーバー委員会でなされた勧告と同様の勧告を行った。一般的に、IOMはICOCが執行者と監督者としての責任を分離することを勧告し、CIRM理事会メンバー間の潜在的な利益相反を指摘した。^[36]現役のCIRM理事会メンバーの何人かは、現在CIRMの助成金を受けている、または恩恵を受けている組織を代表していた。^[36] IOM委員会はまた、幹細胞生物学と細胞ベースの治療法の専門家で構成された単一の科学諮問委員会をCIRMが組織することを勧告した。^[36]

2014年、CIRMがスタンフォード大学主導のコンソーシアムに4000万ドルの幹細胞ゲノミクス賞を授与し、CIRMの研究助成金として過去最大額となった後、CIRMの助成金審査プロセスの誠実性が問われた。^[37] 2013年2月、CIRMの審査員はゲノミクス賞の申請書を評価したが、初めて、最終決定のために助成金提案書を委員会に送付することを拒否した。^[37]コメントは研究者に送り返され、2013年秋に再提出が受け入れられた。2013年秋の審査中に、CIRMの審査員は4つのゲノム賞提案書すべてをCIRM委員会に送付し、プロジェクトが4000万ドルの予算を超えていたにもかかわらず、4つのプロジェクトすべてに資金提供することを推奨した。^[37] CIRM会長のアラン・トラウンソンが選考プロセスに関与し、最終決定はスタンフォード大学のプロジェクトのみに総額4000万ドルの資金提供を行うことだった。 CIRMの助成金の審査と採点プロセス、そしてトラウンソン会長の役割は、特にスクリプス研究所の幹細胞プログラムのジーン・ローリングのように資金援助を受けていない人々から疑問視されてきた。 ^[38]

• カリフォルニア再生医療研究所ホームページ
• 幹細胞研究、治療、治癒を目指すカリフォルニア人のホームページ