ウィリアム・キャンフィールド

ウィリアム・キャンフィールドは糖鎖生物学者であり、オクラホマシティに拠点を置くバイオテクノロジー企業ノバザイムの最高科学責任者兼創設者である。同社は2001年8月にジェンザイムに買収され、キャンフィールドが1998年から続けてきた研究に基づき、ポンペ病を安定化（治癒ではない）できる酵素などを開発した。 ^{[1] [2]} その後キャンフィールドはジェンザイムを離れ、ノバザイム事業のパートナーであるジョン・クローリーと共に別の研究室（サイトバンス・バイオロジクス）を設立し、現在もその責任者を務めている。クローリーが2005年に突然研究室を離れ、ニュージャージー州のアミカス・セラピューティクスの最高経営責任者になった後、キャンフィールドは投資家グループを結成して900万ドルを調達し、サイトバンスを破産から救った。

キャンフィールド氏はピュージェットサウンド大学で化学の学士号を取得し、その後ワシントン大学医学部で生化学と分子生物学の博士号と医学博士号を取得しました。キャンフィールド氏は現在、オクラホマ大学健康科学センターで医療糖鎖生物学の教授を務めています。^[3]ジョン・クロウリーは2000年3月にブリストル・マイヤーズスクイブ社を退社後、ノバザイム社のCEOに就任し、デューク大学のYT・チェン博士^{[4]とともに、2005年10月}に米国食品医薬品局（FDA）によるグリコーゲン貯蔵疾患II型の治療薬として希少疾病用医薬品指定を受けた新薬化合物NZ-1001の迅速承認を働きかけた。FDAは「ノバザイム社の組み換えヒト高度リン酸化酸性α-グルコシダーゼ（rhHPGAA）は、グリコーゲン貯蔵疾患II型（ポンペ病）のすべてのサブタイプの患者に対する酵素補充療法の希少疾病用医薬品指定に該当すると判断した」と述べた。^{[5] [6]}その後、ジェンザイム社ではNZ-1001と他の3つの潜在的化合物に関する研究を進め、2006年にポンペ病に対する初の酵素補充療法であるアルグルコシダーゼアルファ（ミオザイムまたはルミザイム、ジェンザイム社）の承認を得た。 ^[7]

ウィリアム・キャンフィールドのポンペ病に関する研究はフィクション化され、2010年の映画『特別捜査班』の題材となった。この映画では、キャンフィールドはロバート・ストーンヒル博士と呼ばれ、ハリソン・フォードが演じている。^[8]