迅速承認（FDA）

米国食品医薬品局（FDA）は、満たされていない医療ニーズを満たす重篤な症状に対する医薬品の迅速な承認を可能にするため、1992年にFDA迅速承認プログラムを開始しました。迅速な承認は、代替エンドポイントの使用に依存しています。^[1]医薬品の承認には通常、がん患者の生存率の向上など、臨床的利点を示すエンドポイントを使用した臨床試験が必要です。迅速承認された医薬品は、まず代替エンドポイント、つまり臨床的利点を予測すると考えられるものを使用する臨床試験でテストできます。代替エンドポイントは通常、より短い時間で済み、がん患者の場合、たとえば腫瘍サイズの縮小を測定する方が患者の全生存率を測定するよりもはるかに迅速です。

FDAの迅速承認プログラムで承認された医薬品は、臨床的有益性を示す評価項目を用いた臨床試験でテストする必要があり、これらの試験は第4相確認試験と呼ばれています。後に医薬品が患者に対して臨床的有益性を示せないことが判明した場合、FDAは承認を取り消すことがあります。^{[1] [2]} 2022年に腫瘍学に焦点を当てた同様の研究に続いて2023年に発表された研究では、迅速承認プログラムが、迅速承認プロセスの開始前に確認試験が開始された場合に、従来の承認または申請の取り下げまでのタイムラインを短縮するという意図した効果をもたらしていることが示唆されました。さらに、迅速経路と従来の経路のどちらが使用されたかに関係なく、承認と取り下げの比率に影響はないようでした。^[3]

2022年、議会は、バイオジェン社が製造し、患者1人当たり年間5万6000ドルで販売されているアルツハイマー病治療薬アデュヘルムの迅速承認可決について調査した。FDAは通常、諮問委員会の勧告に従うが、調査の結果、委員会の11人の委員の誰もアデュヘルムの承認を推奨していなかったにもかかわらず、FDAは迅速承認経路で検討することを決定したことが判明した。彼らは、FDAが迅速承認を付与した際にメーカーと不適切に協力し、専門家が薬の臨床データの矛盾について懸念を表明したにもかかわらず、2021年6月に発売されたことを発見した。FDAはまた、この薬が初期のアルツハイマー病と軽度の症状の人のみに試験されていたにもかかわらず、重症度に関係なくすべてのアルツハイマー病患者に使用できるように、この薬に幅広い適応を与えた。報告書によると、バイオジェンは56,000ドルという発売価格が「不当に高い」ことを認識していたが、同社幹部は「歴史を作り」、「アデュヘルムを史上最高の医薬品発売の一つとして確立したい」と考えていたという。^[4]

• ファストトラック（FDA）
• 希少疾病用医薬品

• ヘニンガー、ダニエル(2002)。「ドラッグ・ラグ」。デイビッド・R・ヘンダーソン(編)。経済学簡潔百科事典(第 1 版)。経済と自由の図書館。 OCLC  317650570, 50016270, 163149563