PERK阻害剤

PERK阻害剤は、既存の薬剤とは異なり、タンパク質キナーゼRNA様小胞体キナーゼの発現を阻害する低分子化合物です。この（初めての）阻害剤は、プリオン病のマウスの脳細胞死を阻止する能力を実証しました。これは、アルツハイマー病やパーキンソン病などの脳疾患の薬剤研究における主要な新しい道筋となります。この化合物は、神経変性疾患に罹患した脳内の誤った信号をブロックすることで作用し、必須タンパク質の生成を停止させ、脳細胞を無防備にし、すぐに死滅させます。

この化合物は経口投与が可能で、血液脳関門を通過することができる。この化合物は、膵臓の損傷により、 体重減少や​​軽度の糖尿病など、重大な副作用を引き起こした。

PERK酵素は脳の防御機構を活性化する上で重要な役割を果たします。プリオン病のマウスでは、PERKを阻害することで脳細胞を保護するタンパク質の翻訳が回復し、正常な行動が回復し、記憶喪失が予防されました。^{[1] [2]}残念ながら、この治療法ではプリオン感染マウスの生存期間が延長されませんでした。

• 折り畳まれていないタンパク質の反応