ジェシー・ゲルシンガー

ジェシー・ゲルシンガー（1981年6月18日 - 1999年9月17日）は、遺伝子治療の臨床試験で死亡したことが公表された最初の人物である。ゲルシンガーは、肝臓のX連鎖遺伝病であるオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症を患っていた。この病気の症状には、タンパク質分解の副産物であるアンモニアを代謝できないことなどがある。この病気は通常、出生時に致命的であるが、ゲルシンガーはより軽症であり、患者の細胞の一部のみでオルニチントランスカルバミラーゼ遺伝子が変異している、体細胞モザイクと呼ばれる状態である。ゲルシンガーの欠損は部分的であったため、ゲルシンガーは制限された食事と特別な薬でなんとか生き延びた。

ゲルシンガーはペンシルバニア大学が実施した、重症の乳児の治療法開発を目的とした臨床試験に参加した。1999年9月13日、ゲルシンガーは、処置の安全性をテストするために、修正された遺伝子を運ぶアデノウイルスベクターを注射された。4日後の9月17日、ゲルシンガーは18歳で死亡した。どうやら、ウイルスベクターを使用して遺伝子を細胞に輸送したことで引き起こされた大規模な免疫反応により、多臓器不全と脳死に至ったようだ。^[1]

食品医薬品局（FDA）の調査では、共同研究者のジェームズ・ウィルソン（ヒト遺伝子治療研究所所長）を含むこの試験に関わった科学者らが、いくつかの行動規則に違反したと結論づけられた。

ゲルシンガーのアンモニア濃度が高かったため、試験から除外されるべきであったにもかかわらず、脱落した別のボランティアの代わりとしてゲルシンガーを試験に参加させた。
大学は、2人の患者が遺伝子治療により深刻な副作用を経験したことを報告しなかった。
インフォームドコンセント文書において、同様の治療を受けたサルの死亡を明らかにしなかった。

ペンシルバニア大学は後に反論したが^[2]、同大学と国立小児医療センターはそれぞれ政府に50万ドル以上を支払うことに同意した。^[3]ウィルソンと同大学はともにこの研究に金銭的利害関係を持っていたと伝えられている。^[4]^[5]彼の死後、米国における遺伝子治療の治験はすべて一時中止された。^[6]ゲルシンガー事件は、この分野で研究する科学者にとって大きな挫折であり、それに伴うリスクを思い起こさせるものであった。^[7]

注記

^ ストルバーグ、シェリル・ゲイ（1999年11月28日）。「ジェシー・ゲルシンガーのバイオテクノロジーによる死」ニューヨーク・タイムズ・マガジン。 2018年7月5日閲覧。
^ 「ヒト遺伝子治療研究所が FDA に応答 - Almanac Between Issues」Upenn.edu。2000 年 2 月 14 日。2010年 11 月 16 日閲覧。
^ Branca, MA (2005 年 5 月). 「遺伝子治療: 呪われているのか、それとも信頼性に向かって進んでいるのか?」Nature Biotechnology . 23 (5): 519–21. doi :10.1038/nbt0505-519. PMID 15877060. S2CID 6628811.
^ グリーンバーグ、ダニエル・S. 『売り出し中の科学。キャンパス資本主義の危険性、報酬、妄想』シカゴ：シカゴ大学出版局、2007年、324頁、104～106ページ。
^ 「人体実験で倫理を妥協してはならない、と生命倫理の専門家が語る」 Law.virginia.edu. 2008-04-18。2009-10-14にオリジナルからアーカイブ。2010-11-16に閲覧。
^ 「遺伝子治療における課題」ユタ大学。 2020年11月2日閲覧。
^ Wilson, James M. (2009-05-08). 「幹細胞の歴史の教訓」. Science . 324 (5928). Sciencemag.org: 727–728. Bibcode :2009Sci...324..727W. doi :10.1126/science.1174935. PMID 19423804. S2CID 206520573. 2012-02-29に閲覧。

外部リンク

遺伝子治療のもう一つのチャンス?: https://www.wired.com/1999/10/another-chance-for-gene-therapy/
ジェシーの父、ポール・ゲルシンガーはジェシーの死について次のように語っています: http://www.guineapigzero.com/jesses-intent.html
遺伝子治療とインフォームドコンセントについて（2008 年の議論）: http://blog.bioethics.net/2008/01/on-gene-therapy-and-informed-consent/#comments 2012 年 2 月 16 日にWayback Machineにアーカイブされました
BBC ホライズン試行錯誤 - ゲノム治療の盛衰: http://www.bbc.co.uk/science/horizon/2003/trialerror.shtml
FDA によるジェームズ・ウィルソン氏への公聴会の機会通知: https://www.fda.gov/regulatoryinformation/foi/electronicreadingroom/ucm144564.htm

[1] ストルバーグ、シェリル・ゲイ（1999年11月28日）。「ジェシー・ゲルシンガーのバイオテクノロジーによる死」ニューヨーク・タイムズ・マガジン。 2018年7月5日閲覧。

[2] 「ヒト遺伝子治療研究所が FDA に応答 - Almanac Between Issues」Upenn.edu。2000 年 2 月 14 日。2010年 11 月 16 日閲覧。

[3] Branca, MA (2005 年 5 月). 「遺伝子治療: 呪われているのか、それとも信頼性に向かって進んでいるのか?」Nature Biotechnology . 23 (5): 519–21. doi :10.1038/nbt0505-519. PMID 15877060. S2CID 6628811.

[4] グリーンバーグ、ダニエル・S. 『売り出し中の科学。キャンパス資本主義の危険性、報酬、妄想』シカゴ：シカゴ大学出版局、2007年、324頁、104～106ページ。

[5] 「人体実験で倫理を妥協してはならない、と生命倫理の専門家が語る」 Law.virginia.edu. 2008-04-18。2009-10-14にオリジナルからアーカイブ。2010-11-16に閲覧。

[6] 「遺伝子治療における課題」ユタ大学。 2020年11月2日閲覧。

[7] Wilson, James M. (2009-05-08). 「幹細胞の歴史の教訓」. Science . 324 (5928). Sciencemag.org: 727–728. Bibcode :2009Sci...324..727W. doi :10.1126/science.1174935. PMID 19423804. S2CID 206520573. 2012-02-29に閲覧。