ビクトリア・グレイ

ビクトリア・グレイは、鎌状赤血球症の治療に遺伝子編集ツールCRISPRを使用した最初の患者でした。^[1]

これは、鎌状赤血球症と別の重篤な血液疾患であるベータサラセミアを持って生まれた人々に対する治療法が達成可能であることを初めて示唆した。^[1]

2019年、ビクトリア・グレイは画期的な臨床試験に参加した。ナショナル・パブリック・ラジオのインタビューで、グレイは、この臨床試験について知ったとき、骨髄移植を検討していたと語った。 ^[2]

彼女は、革命的な遺伝子編集技術である CRISPR を用いた治療を受けた鎌状赤血球症の初めての患者となり、CRISPR 介入を経験した最初の人の 1 人となりました。CRISPR は広く議論され、称賛されていましたが、その応用は主に実験室での細胞操作に限られていました。

グレイが実験的な点滴を受けたとき、結果は不確かだった。科学者たちは、それが彼女の病気を根絶するのか、あるいは予期せぬリスクをもたらすのか確信が持てなかった。しかし、この治療はすべての期待を超え、2019年7月末、グレイはCRISPR-Cas9遺伝子編集技術を使用して鎌状赤血球症の治療を受けた最初の患者であると発表された。^[2]

遺伝子編集された細胞のおかげで、グレイさんは病気が治り、今では症状のない生活を送っています。この治験では、対象患者の96%以上（30人中29人）が、治療後12か月で年間複数回の痛み発作を経験していた状態から痛み発作が全くなくなるという驚くべき変化を目の当たりにしました。^[3]