フィオ・ファーマシューティカルズ

Phio Pharmaceuticals Inc.は、siRNA分野に特化した米国のバイオテクノロジー企業です。以前はRXi Pharmaceuticalsとして知られていましたが、2018年にPhio Pharmaceuticalsに社名が変更されました。^[1]

Phioは、RNAiの発見により2006年にノーベル賞を受賞したノーベル賞受賞者のクレイグ・メロ氏が、RNAi療法の開発を目的として共同設立した。 ^[2]同社は当初RXi Pharmaceuticalsという名前だった。RXiは株式を公開し^[3]、2009年に同社は独自のINTASYL技術、自己送達RNAiプラットフォームの特許を申請した。RXiは、皮膚科および眼科療法へのRNAi応用の発見に注力した。2017年、これらの分野での安全性と臨床的有効性を実証した多数の臨床試験の後、同社はINTASYLがこの用途で最も価値を提供できると考えて、免疫腫瘍療法に注力することを決定した。同社は 、プラットフォーム企業から、自己送達RNAiプラットフォームに基づく免疫腫瘍治療薬の発見に取り組む企業への移行を反映して、 2018年11月に社名をPhio Pharmaceuticalsに変更しました^{[4] 。}

フィオ・ファーマシューティカルズの株式は、ナスダックでPHIOとして取引されています。同社はマサチューセッツ州ミドルセックス郡マールボロに本社を置いています。同社の会長は、以前はカタネアの幹部だったロバート・ビターマンです。2022年9月、ビターマンはエグゼクティブチェアに任命され、主席執行役員の職務を引き継ぎました。^[5]

Phio の技術プラットフォーム (INTASYL) は、リポソーム送達に頼らずに、RNAi 化合物自体に薬剤のような特性を組み込んだ「自己送達型」RNAi 化合物 (略して「sd-rxRNA」) の開発を可能にし、循環時間と細胞吸収を改善します。このプラットフォームは、体系的な医薬品化学スクリーニングを通じて開発され、3 つの論文でそのプラットフォームの有用性が実証されています。^{[6] [7] [8]}

INTASYL 化合物は、一本鎖ホスホロチオエート領域、短い二本鎖領域、およびさまざまなヌクレアーゼ安定化および親油性化学修飾を使用して構築されています。その結果、in vitroおよびin vivoで複数の細胞タイプに自発的に取り込まれます。