AB-1001JJapedia 編集部|更新日: 2026年7月28日AB-1001はハンチントン病のために開発された実験的な遺伝子治療薬です。脳内のCYP46A1酵素の産生とコレステロール値を増加させることを目的としています。 [ 1 ] [ 2 ]参考文献↑ Parkin, Georgia M.; Corey-Bloom, Jody (2023). "ハンチントン病臨床試験設計における考察と進歩" .ハンチントン病のバイオマーカー：臨床転帰の改善. Springer International Publishing. pp. 405–431 . doi : 10.1007/978-3-031-32815-2_17 . ISBN 978-3-031-32815-2。↑ Schultz, Meredith; Durr, Alexandra; Karachi, Carine; O'Callaghan, Michael; Alves, Sandro; Lamontagne, Alain; Hurmic, Hortense; Cartier, Nathalie (2023年4月25日). "ハンチントン病患者におけるCYP46A1遺伝子治療を用いた脳コレステロール代謝への影響の調査（P1-11.016）" . Neurology . 100 (17 Supplement 2). doi : 10.1212/WNL.0000000000203493 . ISSN 0028-3878 . S2CID 258404880 . カテゴリー：ハンチントン病実験的遺伝子治療非表示のカテゴリ:短い説明付きの記事短い説明はWikidataと一致します関連するトピック関連ハンチントン病の関連CYP46A1関連doi関連ISBN
